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2026 CSCO年会 | 徐海荣教授：从"手术依赖"到"精准分层"：2026 CSCO指南TGCT治疗策略更新

09月30日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年9月，第29届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会在济南召开。在骨与软组织肿瘤专场上，首都医科大学附属北京积水潭医院徐海荣教授围绕腱鞘巨细胞瘤（TGCT）治疗策略进行了深度解读。【肿瘤资讯】特整理本次指南更新要点，以飨读者。

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2026 CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南 TGCT治疗策略更新

01 疾病概况：被低估的"良性"肿瘤

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的、具有局部侵袭性的间叶源性肿瘤，主要累及关节滑膜、滑囊或腱鞘。尽管组织学上多为良性，但其高复发率与潜在致残风险，尤其是弥漫型TGCT（D-TGCT），给临床外科治疗与长期疾病管理带来巨大挑战。该病年发病率约为百万分之四十三（43/百万），常发于20~40岁青壮年，以女性居多；症状隐匿，易与腱鞘纤维瘤、关节炎、滑膜炎混淆，导致误诊、漏诊频发。D-TGCT术后复发率可高达72%，反复手术累积性损伤关节软骨与周围软组织，部分患者最终面临关节置换甚至截肢。

02 2026 CSCO指南治疗策略推荐

根据疾病亚型、肿瘤部位、是否可切除及临床症状，《CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南（2026）》为TGCT制定了差异化的标准诊疗路径：

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本次核心更新：在"TGCT的药物治疗"表格中，Ⅰ级推荐已由"临床试验"正式修改为匹米替尼。CSCO指南制定遵循"证据级别、专家共识度、药物可及性"三维框架——匹米替尼基于全球多中心Ⅲ期MANEUVER研究获得充分的1A类高级别循证支持，且已于2025年12月获NMPA批准，使高级别证据真正落地为中国患者可及的治疗选择，这正是其得以列为Ⅰ级推荐，而同为1A类证据的pexidartinib、vimseltinib因国内可及性欠佳仅列Ⅱ级推荐的分水岭。

03 手术治疗的局部控制与功能代价

一项全球多中心回顾性研究（Mastboom等，Lancet Oncology，2019；IF=35.4）纳入D-TGCT手术分析队列966例、中位随访54个月，结果提示手术虽可实现局部控制，但伴随明确的功能代价：

队列	5年无复发生存率	关键功能/安全结局
初治患者（758例）	64%	治疗前有僵硬499例（65.8%）；治疗后共102例有僵硬，较治疗前净增加20例；长期使用镇痛药68/316（22%）；发生手术并发症158/425（37%）与105/906（12%）；复发1次267例、2次85例、≥3次73例
既往复发后转入（208例）	25%

由此可见，手术绝非"零代价"——尤其对于弥漫型、复发后病例，5年无复发生存率显著下降，僵硬与镇痛药使用负担上升，提示对不可切除或高致残风险病例需审慎权衡手术指征。

04 主动观察：并非"无为而治"

一项针对D-TGCT的主动观察回顾性多中心队列研究（Spierenburg等，Eur J Surg Oncol，2024；50:107953）显示，中位随访28个月（范围14~61）、至治疗时间21个月，基线无骨关节炎的患者在临床稳定或改善的同时，仅少数出现影像进展或新发骨关节炎。这支持了"观察前置"理念——对无症状或低肿瘤负荷患者，主动监测是合理首选，避免过早干预的代价，与国际TGCT管理共识一致。

05 系统治疗新突破：匹米替尼（MANEUVER研究）

匹米替尼是由中国原研的高选择性CSF-1R抑制剂，2025年12月22日经国家药品监督管理局（NMPA）优先审评程序批准上市，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者。其机制上CSF-1R选择性为同家族其他激酶（KIT、FLT3、PDGFRα）的40倍以上，从机制上降低了脱靶毒性风险。

MANEUVER研究（Xu、Niu等，The Lancet，2026；407:1072-1083）是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验，在亚洲、欧洲、北美40家专科医院开展。研究纳入94例有症状的不可切除TGCT成人患者，按2∶1随机分配接受每日一次口服匹米替尼50 mg（n=63）或安慰剂（n=31）治疗24周（双盲阶段），随机化按中国地区与非中国地区分层；主要终点为第25周盲态独立评审委员会（BICR）根据RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）。

疗效指标（第25周）	匹米替尼（n=63）	安慰剂（n=31）	绝对差异
ORR（RECIST v1.1，BICR）	54%	3%	Δ51%（95%CI 33~63；P<0.0001）
ORR（肿瘤体积评分TVS，关键次要终点）	62%	3%	Δ59%（95%CI 41~70；P<0.0001）

所有关键次要终点（关节活动度、最严重僵硬NRS、最严重疼痛BPI、PROMIS身体功能、EQ-5D-5L）均较安慰剂显著改善，且获益早期出现并持续。长期随访分析（中位14.3个月）显示，RECIST ORR进一步升至76.2%，出现4例完全缓解（CR），93.7%的患者达到肿瘤缩小。安全性方面，3~4级治疗相关不良事件发生率为35%（最常见为血肌酸磷酸激酶升高13%），未观察到胆汁淤积性肝毒性或药物性肝损伤，亦无皮肤/毛发色素减退——与既往同类药物（如pexidartinib的黑框肝毒性警告）形成本质区别，使其真正具备慢病化长期管理的条件。2026年3月26日，匹米替尼由北京积水潭医院骨肿瘤科开出全球首张处方。

CSF-1R抑制剂目前取得的进展：pexidartinib（美国2019年获批，受严重肝毒性REMS限制）、vimseltinib（MOTIONⅢ期，Lancet 2024；EMA 2025年9月、中国台湾2025年2月获批）。匹米替尼凭借高选择性与中国先发获批，成为本土TGCT系统治疗的里程碑。

06 更新理由

更新理由：

高级别循证支撑：基于MANEUVER研究（全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期，N=94，牵头：北京积水潭医院牛晓辉教授）。第25周RECIST ORR达54% vs 3%（Δ51%，95%CI 33~63，P<0.0001）；中位随访14.3个月ORR升至76.2%、4例CR，达到1A类证据标准。
药物可及性落地：匹米替尼于2025年12月22日获NMPA批准上市（1类创新药），使高级别证据真正转化为中国患者可及的治疗选择，满足指南Ⅰ级推荐"可及性"门槛。
安全性优势突出：高选择性CSF-1R抑制，长期随访未现胆汁淤积性肝毒性/DILI及皮肤毛发色素减退，3~4级不良事件以可逆的肌酸磷酸激酶升高为主，具备长期慢病管理条件。
填补治疗空白：中国TGCT既往系统治疗近乎空白（真实世界手术率高达96.7%），匹米替尼的纳入标志着治疗从"手术单一依赖"迈向"手术与系统治疗并重、局部控制与功能保全兼顾"的循证时代。

小结

✦指南升级：TGCT药物治疗Ⅰ级推荐由"临床试验"正式调整为匹米替尼（1A类证据），系统治疗首次进入高级别推荐路径。

✦三驾马车精准选择：观察、手术、系统治疗各有所长，应依据分型、可切除性与症状精准分层，而非"一刀切"。

✦功能保全优先：治疗目标从单纯追求肿瘤切除，转向以患者长期功能预后与生活质量为中心的综合管理。

✦中国方案引领：以匹米替尼为代表的中国原研创新药走向世界，并推动TGCT管理模式向多学科协作（MDT）方向发展。

责任编辑：肿瘤资讯-古木
排版编辑：肿瘤资讯-古木

10月09日

李国君

冀中能源峰峰集团有限公司总医院 | 肿瘤内科

从"手术依赖"到"精准分层"

10月08日

陈海峰

绍兴第二医院 | 肿瘤内科

感谢分享受益良多继续学习

10月08日

吕志国

益阳市大通湖区人民医院 | 呼吸内科

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