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【2026 CSCO学术年会】姜尔烈教授：AML移植全程管理——从预处理方案优化到移植后维持治疗

09月21日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年9月16日至19日，第29届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会在山东济南召开。本届大会以“守正规范，数智创新”为主题，持续推动国内外临床肿瘤学领域的学术交流与科技合作。9月18日，在大会白血病与移植进展专场中，中国医学科学院血液病医院姜尔烈教授围绕难治/复发急性髓系白血病（AML）的新型预处理方案、基于基因组聚类的风险适应性预处理策略以及移植后FLT3-ITD MRD监测指导的维持治疗，系统梳理了AML异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）全程管理的最新进展。【肿瘤资讯】特此整理该专题主要内容，以期为临床同道提供参考。

难治/复发AML：新型MCBC预处理方案改善生存

姜尔烈教授首先介绍了针对难治/复发AML（R/R AML）的新型预处理方案——MCBC方案（美法仑/克拉屈滨/白消安/环磷酰胺）。该方案在Bu/Cy基础上加入美法仑，并以克拉屈滨替代氟达拉滨，克拉屈滨作为一种嘌呤类似物，对腺苷脱氨酶的降解具有抵抗性，发挥免疫抑制和抗白血病双重作用。

ihCAMS-A-SCT MCBC protocol 是一项多中心临床研究，纳入13家医院的患者。历史对照组（Bu/Cy组）入组时间为2017年11月至2022年2月，MCBC组为2020年7月至2024年1月。历史对照组（Bu/Cy组）125例，MCBC组110例。结果显示，MCBC方案较Bu/Cy方案改善生存：

3年总生产期（OS）率：MCBC组70.6% vs Bu/Cy组43.7%（P=0.00025）
3年无复发生存期（RFS）率：MCBC组62.4% vs Bu/Cy组33.8%（P=0.00043）
3年累积复发率（CIR）：MCBC组30.8% vs Bu/Cy组65.3%（P<0.001）
3年非复发死亡率（NRM）：MCBC组9.8% vs Bu/Cy组25.4%（P=0.01）

亚组分析显示，在ELN高危组中，MCBC方案3年RFS率达66.2%，显著优于Bu/Cy组的23.2%；在ELN中危组中，MCBC组3年RFS率为61.8%，同样优于Bu/Cy组的42.1%。在骨髓原始细胞≥20%的高危亚组中，MCBC方案同样展现出显著的OS和RFS优势。

基于上述结果，姜尔烈教授团队进一步开展了前瞻性、随机对照、多中心临床研究（NCT06133556），计划纳入237例R/R AML患者，按2:1随机分配至MCBC组（158例）或Bu/Cy/mBuCy组（79例）。截至2026年5月20日，已随机88例（MCBC组59例，Bu/Cy组29例），中位随访449天。

主要终点分析显示：
1年OS率：MCBC组84% vs 对照组66%（P=0.155）
1年RFS率：MCBC组74% vs 对照组57%（P=0.2）
1年CIR：MCBC组14% vs 对照组42%（P=0.035）
1年NRM：MCBC组11% vs 对照组8.8%（P=0.796）

MCBC方案在降低复发率方面已显示出统计学优势，生存获益趋势明确，值得进一步随访验证。

基于基因组聚类的风险适应性预处理方案

姜尔烈教授团队进一步探索了基于基因组聚类的风险适应性预处理策略。该研究（ASH 2025摘要）题为“Genomic clustering informs risk-adapted conditioning regimens in AML with pre-transplant deep remission: Augmented stratification beyond ELN-2022 criteria”，通过无监督PAM聚类分析，将细胞遗传学和分子特征进行分类，并匹配不同的强化预处理方案。

研究分析了四种预处理方案：
Regimen 1 (R1)：Bu 3.2mg/kg/d×3d + Cy 30mg/kg/d×2d + IDA 8-12mg/m²/d×3d
Regimen 2 (R2)：Bu 3.2mg/kg/d×3d + Cy 30mg/kg/d×2d + Flu 25-30mg/m²/d×3d
Regimen 3 (R3)：Bu 3.2mg/kg/d×3d + Mel 60mg/m²/d×2d + Cy和/或Flu和/或Ara-c
Regimen 4 (R4)：其他或临床试验

在ELN-2022分层下，R1、R2、R3三种方案在Favorable、Intermediate、Adverse三组中的OS均无显著差异（3年OS P值分别为0.834、0.603、0.236）。进一步通过细胞遗传学聚类分析，研究识别出不同基因学特征对应不同预处理方案的适用性见表1。

表1.基因学特征对应预处理方案

表.png

移植后FLT3-ITD MRD监测指导维持治疗

移植后复发是AML治疗失败的主要原因，尤其是FLT3-ITD突变患者。姜尔烈教授重点介绍了基于Day+30 FLT3-ITD 可测量残留病（MRD）检测指导移植后维持治疗的策略。

SORMAIN研究显示，移植前FLT3-ITD MRD阳性和移植后FLT3-ITD MRD阴性的患者未能从移植后索拉非尼维持治疗中获益。

中国多中心随机III期研究——为移植后FLT3-ITD AML患者索拉非尼维持治疗提供了来自中国人群的高级别随机对照证据，在证实生存获益的同时也揭示了耐受性和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）方面的局限。该研究纳入202例FLT3-ITD AML患者，索拉非尼400mg bid维持治疗（n=100）vs无维持治疗（n=102），索拉非尼组2年OS率为82.3%，高于对照组的68%（P=0.043，HR=0.59）；但中位治疗时间仅134天（计划180天），60%因不良反应进行剂量调整，实际中位剂量400mg/天，且cGVHD发生率增加。

BMC Medicine发表的NICHE-BMT研究——该研究证实，移植后第+30天采用高灵敏度PCR-NGS检测FLT3-ITD微小残留克隆，可对复发风险进行可靠分层，为移植后个体化维持治疗决策提供循证依据。在136例患者中，37例（27.2%）在移植后第+30天可检测到FLT3-ITD克隆。这些患者移植后多参数流式细胞术（MFC）MRD复发的累积发生率显著更高（40.3% vs. 18.8%，p=0.001），其中接受FLT3抑制剂维持治疗的FLT3-ITD阳性患者无复发，而未接受维持治疗的13例患者中有6例复发。

研究显示，FLT3-ITD阳性且接受维持治疗的患者2年OS率为45.7%，而无维持治疗者为86.7%；2年LFS率为86.7% vs 45.7%。FLT3-ITD阴性无高危因素且接受维持治疗者2年OS率为95.8%，无维持治疗者为71.0%；2年LFS率为95.8% vs 71.0%，但差异无统计学意义（P=0.197和0.133）。

基于上述证据，姜尔烈教授提出了Day+30 FLT3-ITD指导的移植后管理流程：
FLT3-ITD阳性：推荐维持治疗。
FLT3-ITD阴性：需评估移植前高危因素。若存在高危因素，可考虑维持治疗；若无高危因素，则定期监测。

总结

姜尔烈教授在报告最后总结指出，AML移植全程管理需要从预处理方案优化和移植后维持治疗两个维度共同推进。在预处理方面，MCBC方案为R/R AML患者提供了更优的生存获益，基于基因组聚类的风险适应性预处理策略有望实现更精准的个体化治疗；在移植后管理方面，Day+30 FLT3-ITD MRD检测可有效预测复发风险并指导维持治疗决策，FLT3-ITD阳性患者可从维持治疗中获益，而阴性患者需结合高危因素个体化决策。未来需要更多前瞻性临床研究验证这些策略，进一步推动AML移植全程管理的规范化和精准化。

（本文数据与结论依据姜尔烈教授在第29届CSCO学术年会报告课件及现场发言整理，仅供医疗卫生专业人员参考；具体诊疗决策请遵循最新指南与临床实践。）

责任编辑：肿瘤资讯-ZGY
排版编辑：肿瘤资讯-ZGY