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【2026 CSCO学术年会】易树华教授：华氏巨球蛋白血症从诊断到治疗，从罕见到慢病管理

09月20日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年9月16日至19日，第29届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会在山东济南召开。本届大会以“守正规范，数智创新”为主题，持续推动国内外临床肿瘤学领域的学术交流与科技合作。9月17日，在大会淋巴瘤专场中，中国医学科学院血液病医院易树华教授作了题为《华氏巨球蛋白血症从诊断到治疗，从罕见到慢病管理》的学术报告，系统梳理了华氏巨球蛋白血症（WM）从治疗药物发展、诊断鉴别、治疗药物发展一线治疗选择到复发难治（RR）及慢病管理的全程管理策略。【肿瘤资讯】特此整理该专题主要内容，以期为临床同道提供参考。

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WM治疗药物发展史与诊断鉴别

WM治疗经历了传统化疗时代、免疫化疗时代和靶向治疗时代：传统化疗时代以苯丁酸氮芥、CHOP方案为代表；免疫化疗时代以利妥昔单抗联合化疗为核心，包括BR、BDR、RCD等方案；靶向免疫治疗时代则以BTK抑制剂、BCL-2抑制剂、双抗及CAR-T等新型药物为标志。

在诊断与鉴别方面，骨髓病理同时满足“成熟B淋巴细胞浸润伴含铁血黄素沉着或肥大细胞增多”与“细胞形态或流式显示典型两至三群细胞”时，可直接诊断为WM/LPL。临床怀疑WM/LPL时，需至少满足单克隆IgM分泌、淋巴样浆细胞形态或同时存在单克隆B细胞和浆细胞中的一项，并进一步分层鉴别：表达CD10者考虑滤泡性淋巴瘤（FL），以多发淋巴结肿大或结外病灶为主要表现者考虑边缘区淋巴瘤（MZL），重度脾大者需除外脾边缘区淋巴瘤（SMZL），MYD88 L265P突变支持WM/LPL，RMH积分4至5分考虑LPL/WM。

一线治疗选择：免疫化疗与BTKi的博弈

WM一线治疗选择是本次报告的核心议题之一。根据与治疗中国指南(2022年版)淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症诊断，WM优选治疗方案包括：BR（苯达莫司汀+利妥昔单抗）、BDR（硼替佐米+地塞米松+利妥昔单抗）、伊布替尼单药或联合利妥昔单抗（1类推荐）、RCD（利妥昔单抗+环磷酰胺+地塞米松）、泽布替尼单药（1类推荐）等。

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2026年CACA指南进一步更新了WM一线治疗推荐：对于有治疗指征的患者，首先推荐纳入设计良好的临床试验；无合适临床试验时，主要依据患者年龄、主要症状、合并疾病、治疗意愿及MYD88/CXCR4突变状况等选择治疗方案。优选方案包括泽布替尼单药、BR等；其他方案包括伊布替尼±R、RCD、BDR、ZBR等。治疗流程上，指南按治疗策略分为两条路径。选择固定周期免疫化疗方案者，治疗结束后进入观察，至疾病复发或疾病进展时，若既往治疗方案耐受性良好且疗效持久，可考虑沿用原方案，若症状持续存在则选择替代治疗方案。选择BTK抑制剂持续治疗方案者，持续用药至疾病复发或疾病进展，或出现不可耐受的毒性反应，此后选择替代治疗方案。

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在免疫化疗方案中，BR方案被共识推荐为需快速减瘤或高肿瘤负荷患者的首选免疫化疗方案。一项纳入220例初治WM患者的研究对比了BR、BDR和DRC方案，结果显示BR方案ORR更高（88% vs 78% vs 84%，P=0.003），中位PFS更长，中位TTNT更长。BR方案长期随访显示，中位随访76.1个月，5年PFS率为66.63%，5年OS率为80.01%，但第二肿瘤发生率在66个月时为17.66%。

在BTKi与免疫化疗的头对头比较中，一项大型多中心回顾性研究比较了BR与BTKi单药治疗初治WM患者的疗效。中位随访4.2年，BTKi单药的疗效与BR方案相似：ORR均为94%，4年PFS率分别为72%和78%，4年OS率分别为95%和88%。这一结果提示，BTKi单药可作为WM一线治疗的重要选择。

新型联合方案与有限期治疗探索

WM未来治疗模式的探索方向在于联合治疗和有限期治疗。IWWM-11共识推荐对WM新型临床试验优先选择有限期治疗模式，探索新型联合用药和新型药物与化疗免疫治疗的联合使用。

泽布替尼联合方案在WM一线治疗中展现出高效缓解。ZID方案（泽布替尼+伊沙佐米+地塞米松）一线治疗24例WM患者，ORR达100%，≥VGPR率达45.8%，中位PFS为40个月，中位OS未达到。ZBR方案（泽布替尼+苯达莫司汀+利妥昔单抗）一线治疗37例WM患者，ORR达100%，≥VGPR率达75%，停药后无IgM反弹，BM MRD阴性率为66%。阿可替尼联合BR一线治疗WM，第12周期CR+VGPR率为80%，安全性可接受。

复发难治WM的治疗新选择

对于RRWM，易树华教授介绍了多种新型治疗选择。匹妥布替尼单药治疗RRWM显示出良好疗效；匹妥布替尼联合维奈克拉治疗复发难治WM，12个月PFS率为94%。新型BCL-2抑制剂索托克拉治疗R/R WM，ORR为78.3%，PFS表现良好，中位随访22个月，中位PFS未达到。BTK降解剂BGB-16673治疗R/R WM，在29例疗效可评估患者中，ORR达89.7%，MRR为75.9%，VGPR为31%，缓解程度随时间逐渐加深，缓解率与BTK、MYD88、CXCR4和TP53突变状态无关。CD20、CAR-T疗法治疗BTK难治性WM/LPL，缓解率达89%，淋巴瘤细胞清除效果良好，中位随访8.9个月，6例患者无疾病进展。CAR-T治疗WM组织学转化的LBCL同样高度有效，最佳ORR为96%，CR率为87%。

慢病管理与多中心协作

WM已从罕见病逐渐进入慢病管理时代。国际华氏巨球蛋白血症基金会（IWMF）为患者和照护者提供全面的资源，包括疾病指南、手册、研究项目资助等，旨在改善WM患者的生活质量并最终找到治愈方法。

在分级诊疗模式方面，易树华教授团队积极探索“三方共赢：全国分级诊疗模式下的新篇章”。通过依托医科院临床数据整合及分析平台，构建淋巴瘤全国多中心数据平台，实现单中心数据重点管理、多中心数据合作共享的模式。团队与多家中心合作发表了多篇研究文章，涵盖WM的临床特征、疗效分析、预后分层、微小残留病评估等多个方面，并建立了统一入口、独立管理、数据填写、统一标准的多中心科学研究协作机制。

总结

易树华教授在报告最后总结指出，WM的治疗已从传统化疗、免疫化疗迈向靶向治疗和联合治疗时代。一线治疗中，BTKi单药与免疫化疗疗效相似，BTKi联合方案展现出更高的缓解深度和有限期治疗的潜力；复发难治WM中，新型BCL-2抑制剂、BTK降解剂和CAR-T疗法提供了更多选择。随着WM进入慢病管理时代，多中心协作和分级诊疗模式的推进将为患者带来更长生存和更好生活质量。

（本文数据与结论依据易树华教授在第29届CSCO学术年会淋巴瘤专场报告课件整理，仅供医疗卫生专业人员参考；具体诊疗决策请遵循最新指南与临床实践。）

责任编辑：肿瘤资讯-ZGY
排版编辑：肿瘤资讯-ZGY

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赵艳秋

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邓新献

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