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真实世界证据夯实海曲泊帕管理CTIT价值：海曲泊帕助力多瘤种CTIT患者高效安全升板

05月29日

整理：肿瘤资讯

说明：以下内容仅供医学专业人士参考

在抗肿瘤治疗持续进步的背景下，肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）逐渐成为影响治疗连续性与疗效的关键因素。CTIT不仅增加出血风险，还常导致化疗剂量下调、周期延迟甚至治疗中断，从而削弱抗肿瘤效果，影响患者长期生存¹。

血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）通过激活TPO受体依赖的STAT、PI3K和ERK信号通路，刺激巨核细胞增殖分化，促进血小板生成，具有起效迅速、应答率高、给药便捷等优势，为CTIT管理提供了新的治疗方向²。海曲泊帕作为首个在CTIT注册研究中取得阳性结果的口服TPO-RA类药物，已在临床实践中广泛用于CTIT的治疗，展现出良好的应用潜力。

肺癌CTIT：
海曲泊帕一级预防与治疗的双重探索

含铂双药化疗是晚期非小细胞肺癌及小细胞肺癌的基础一线方案，但铂类药物骨髓抑制副作用显著，化疗后血小板减少发生率居高不下。高风险患者易出现周期性血小板骤降，严重影响肺癌治疗的连续性。针对肺癌CTIT高危人群的一级预防与早期干预，已成为优化化疗管理的核心痛点³。

2022年ESMO大会披露一项前瞻性真实世界研究，专门探索了海曲泊帕在肺癌CTIT一级预防和治疗中的疗效与安全性³。共纳入34例接受含铂方案治疗且评估为CTIT高风险的患者，其中治疗组12例（已发生血小板减少），一级预防组22例（对预测首次化疗后可能出现3级及以上血小板减少的患者，预防性使用相关药物治疗）。所有患者在化疗结束后口服海曲泊帕7.5 mg/d，并于化疗后第1天和第10天测定血小板数值。结果显示，所有患者均得到有效预防和治疗（即PLT≥100×10⁹/L），治疗组中特别是血小板计数在25×10⁹/L以下的两例患者在第10天时均恢复正常。这一发现提示，即使对于已发生严重血小板减少的患者，海曲泊帕仍能实现快速有效的升板效果。这项研究首次为海曲泊帕在肺癌CTIT中的一级预防策略提供了真实世界证据，也为临床合理把握预防给药时机（化疗后即刻启动）与给药剂量（7.5 mg/d）提供了重要参考。

妇瘤CTIT：
海曲泊帕单药或联合治疗均展现良好疗效

妇科恶性肿瘤以铂类联合紫杉类化疗为基础方案，虽疗效确切，但骨髓抑制作用显著，且可随化疗周期累积加重，导致持续性肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）。2023年ASH大会发布一项回顾性真实世界研究，专门评估海曲泊帕单药或联合其他升板药物在妇科恶性肿瘤CTIT患者中的疗效与安全性⁴。研究共纳入38例妇科恶性肿瘤CTIT患者（卵巢癌55.3%，宫颈癌36.8%），有15.8%患者接受海曲泊帕2.5 mg/天单药治疗，其余为联合rhTPO或rhIL-11治疗。结果显示，14天内总体血小板应答率达71.1%，中位起效时间为10天（95%CI：5–14天）。治疗后血小板水平呈逐渐上升趋势，第7、14天平均血小板计数分别为95.5×10⁹/L和131.9×10⁹/L（图1）。整个治疗过程中未观察到与药物相关的不良反应。该研究提示，海曲泊帕单药或联合治疗在妇瘤CTIT患者中表现出良好的疗效与安全性，口服给药便捷，为临床提供了新的治疗选择。

图1. 血小板计数随时间的变化曲线

多种实体瘤CTIT：
更大样本量真实世界数据佐证，拓宽临床应用场景

为验证海曲泊帕在不同瘤种和更广泛人群中的疗效，2024年EHA大会披露了一项多中心、回顾性真实世界研究数据。研究纳入233例接受抗肿瘤治疗（如化疗、靶向/免疫联合治疗）的胃肠肿瘤、妇科肿瘤和胸部肿瘤等多种实体瘤CTIT患者，评估海曲泊帕的治疗有效率⁵。结果显示，海曲泊帕总体治疗有效率为48.1%（112/233），中位起效时间为7天（范围2–28天）。在不同基线血小板水平亚组中，血小板恢复呈现一定差异：基线PLT为75–100×10⁹/L、50–75×10⁹/L、25–50×10⁹/L及<25×10⁹/L患者的有效率分别为69.8%、48.6%、45.5%和27.5%，提示基线血小板水平越高应答率相对更优（图2）。此外，不同肿瘤类型及不同抗肿瘤治疗方案之间的有效率总体相近（图2），提示海曲泊帕的疗效不受瘤种和治疗方案影响，具有广泛的适用性。安全性方面，未观察到与海曲泊帕相关的不良事件。上述研究结果进一步支持海曲泊帕在真实临床环境中的应用潜力，有望为CTIT的临床管理提供更为可靠的经验性指导，并优化肿瘤治疗策略以提升患者获益。

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图2. 亚组分析海曲泊帕的疗效结果

总结

基于其临床循证的积累，《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南 2026》已将海曲泊帕治疗CTIT的推荐级别由Ⅱ级提升至Ⅰ级推荐（1A类证据），明确其作为口服TPO-RA的优选标准方案¹。未来，期待随着海曲泊帕进一步临床研究开展，优化CTIT的管理路径，为更多CTIT患者带来治疗新选择。期待随着更多真实世界证据的积累，海曲泊帕在不同肿瘤类型、不同抗肿瘤治疗方案及联合用药场景中的应用价值将进一步明晰，推动我国CTIT管理向标准化、个体化和长期化的方向发展，为更多患者带来安全、便捷、高效的治疗新选择。

参考文献

1.CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2026版）
2.中国肿瘤药物相关血小板减少诊疗专家共识（2023版）. 中华医学杂志. 2023; 103(33):2579-2590.
3.HF. Qin, et al. 2022 ESMO. Poster Number：351P
4.Guiling Li , et al. Blood 142 (2023) 5432–5433
5.Ning Li, et al. 2024 EHA. Abstract P2251

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：肿瘤资讯-Ade