塞外青城迎盛会，原创学术见跃迁。2026年7月3-4日，2026年中国临床肿瘤学年度新进展学术研讨会（BOC）暨Best of CSCO 2026 China在内蒙古呼和浩特隆重召开。来自全国各肿瘤领域的专家、学者齐聚青城，共同参与这一学术盛会。在中国临床肿瘤学年度研究进展专场，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授带来“中国造血干细胞移植研究年度盘点”精彩汇报。报告紧扣基础机制探索与临床转化应用两大核心维度，全面梳理过去一年中国学者在造血干细胞移植领域斩获的标志性成果。
姜尔烈教授的汇报从基础/跨学科研究与临床研究两大维度，全面盘点了中国造血干细胞移植（HSCT）领域的最新成果。
基础与跨学科研究：机制突破与技术革新并进
“超级”造血干细胞首次现身
程涛/董芳/陈俊仁/朱平团队发表于《Blood》的研究，借助单细胞水平多组学实验与贝叶斯动力学数学模型，首次从多维度视角鉴定出“超级”HSC克隆，并揭示其CD27低表达等分子特征。这一发现为移植物中高潜能HSC的富集策略提供了全新思路，对提升移植效能具有重要价值。
近20年冻存脐带血功能演变规律获揭示
程涛/董芳/张英驰团队发表于《J Clin Invest》的研究，首次系统解析了脐带血造血细胞在近20年冻存过程中的转录组变化规律，阐明冻存对不同类型造血细胞功能的影响。研究创新性提出通过线粒体代谢干预（如萝卜硫素）修复冻存脐带血HSPC再生能力的新策略，为长期冻存脐带血的临床应用提供了理论支撑。
G-CSF动员供体新型T细胞亚群减轻aGVHD
黄晓军/路丽明/胡炯团队发表于《Signal Transduct Target Ther》的研究，发现了一种新的PD1+CD8+CD45RA+CCR7+ T淋巴细胞亚群。该亚群在抑制aGVHD的同时促进受者免疫重建，可作为潜在的临床细胞标志物用于单倍体相合供体选择，并可能拓展至自身免疫疾病的细胞治疗。
DNA超甲基化损伤巨核生成机制阐明
吴德沛/韩悦团队发表于《Science Advances》的研究，首次系统解析了移植后血小板延迟恢复（DPR）的表观遗传特征，填补了移植后血小板生成障碍机制的知识空白。研究发现了DNMT3A-ETS1/RUNX1轴这一全新的巨核细胞分化调控通路，拓展了DNA甲基化在谱系定向中的功能认知。
纳米药物双效调控HSC与白血病细胞
钱鹏旭/顾宁团队发表于《Nature Nanotechnology》的研究，首次揭示Ferumoxytol纳米颗粒在AML细胞中通过提升ROS杀伤肿瘤细胞，同时在HSCs中分解H₂O₂促进应激态HSCs再生，实现"保护HSC功能"与"清除残留白血病细胞"的双效作用。该研究为理解纳米材料与细胞再生之间的关系提供了新的理论依据。
条件式自主AI首次用于aGVHD药物处方
姜尔烈/陈俊仁/曹易耕团队发表于《Nature Communications》的研究，首次报道了条件式自主AI（daGOAT模型）开立药物处方的临床实践。该模型能够实现实时、动态的数据处理与分析，且医生和患者对有条件自主人工智能开药的接受度良好，为药物干预决策提供了智能化新工具。
非HLA基因变异影响aGVHD风险首次揭示
黄晓军/刘江莹/高歌团队发表于《Cell Mol Immunol》的研究，首次揭示非HLA功能缺失基因对aGVHD发生的影响。在HLA单倍体相合造血干细胞移植前，筛查供体和受体的非HLA基因变异可作为识别aGVHD风险患者的重要生物标志物，有效辅助临床供体选择。
“敲低4基因+过表达LLT1”策略破解UCAR-T困境
冯晓明/罗悦晨团队发表于《J Exp Clin Cancer Res》的研究，通过“敲低4基因+过表达LLT1”的组合策略，同时解决UCAR-T的免疫排斥和功能衰减问题。研究发现LLT1不仅是NK细胞的"抑制剂"，还能增强CAR-T的干细胞特性和细胞毒性。
CXCR4+HSC亚群缺失是ET共性致病环节
石莉红/张磊团队发表于《Advanced Science》的研究，揭示了原发性血小板增多症（ET）不同突变HSCs的特异性：MPL突变型代谢紊乱，CALR突变型周期活跃，JAK2突变型偏向巨核分化。研究证实CXCR4+ HSC亚群的缺失是ET的共性致病环节，其回补可延缓疾病进展。
TGF-β1通路抑制促进移植后造血重建
黄晓军/孔圆/汪迎春团队发表于《Signal Transduct Target Ther》的研究，揭示TGF-β1通过改变骨髓血管内皮细胞分泌谱，扰乱VEGF/Notch信号相互作用，驱动p38α MAPK持续激活，导致骨髓血管内皮细胞适应性不良修复。抑制TGF-β1通路可逆转骨髓血管内皮细胞功能障碍，显著促进移植后患者多谱系造血重建。
供者端粒长度成为移植预后新指标
黄河/赵妍敏/胡晓霞团队发表于《The Innovation》的研究，首次明确供体白细胞端粒长度（LTL）是AML患者allo-HSCT预后的关键预测因素。该发现为临床供体选择策略优化提供了全新视角，尤其为无法获得年轻供体的患者带来了新的治疗希望。
DMF通过Nrf2途径抑制Tfh分化改善cGVHD
徐杨/吴德沛团队发表于《Leukemia》的研究，建立小鼠硬皮样和狼疮样cGVHD模型，发现富马酸二甲酯（DMF）均能显著降低脾脏中滤泡辅助性T细胞（Tfh）和生发中心B细胞（GCB）的比例。机制研究显示DMF通过上调Nrf2减少IL-21分泌，抑制Tfh细胞分化；临床样本验证DMF能显著抑制外周血PBMCs中Tfh的生成及IL-21的产生。
CD34+细胞来源超大规模CAR-NK制备技术突破
王金勇/张梦云/竺晓凡团队发表于《Nature Biomedical Engineering》的研究，首次证明利用CD34+造血干/祖细胞可以低成本、超大规模地产生高质量CD19 CAR-NK细胞。这一技术突破为现货型、可普及的细胞免疫治疗提供了关键支撑。
CRH增强HSC植入的机械重塑机制
倪芳/姜洪源/程临钊团队发表于《Nature Biomedical Engineering》的研究，揭示了CRH通过CRH/CRHR1/RhoA/YAP/THBS2/αvβ3轴调节HSPCs行为，增强HSPCs的粘附、迁移和机械重塑能力，最终改善了免疫缺陷小鼠模型中骨髓归巢和植入效果，为优化HSPCs移植提供了新策略。
临床研究：循证证据与诊疗策略双升级
干细胞输注时间优化显著降低aGVHD
占成/朱小玉团队发表于《Cell》的研究，首次通过回顾性临床队列与动物模型验证，揭示了allo-HSCT中干细胞输注时间对aGVHD的显著影响。关键发现：下午2点前输注可降低aGVHD发生率50%（Ⅱ-Ⅳ级）和60%（Ⅲ-Ⅳ级），机制涉及受者生物钟调控的IL-1α/T细胞活化通路。这一发现为移植流程的精细化优化提供了直接依据。
首个多中心RCT验证序贯UC-MSC预防GVHD
张曦/高蕾/张晓辉/黄晓军/刘启发团队发表于《J Clin Oncol》的研究，首次在多中心随机对照框架下验证了术后早期序贯UC-MSC输注在haplo-HSCT中预防GVHD的临床效应。核心数据：haplo-HSCT术后3个月内实施序贯UC-MSC输注，可显著降低急、慢性GVHD发生率与严重程度，显著提高GRFS，且不增加复发或非复发死亡风险。
B细胞动态监测工具cGPS助力cGVHD评估
黄玮俊/陈小湧/项鹏团队发表于《EBioMedicine》的研究，通过“流式细胞术+机器学习”开发了基于B细胞动态监测cGVHD进展的工具——cGPS（cGVHD进展评分）。该工具有潜力成为评估cGVHD进展的理想工具，为慢性GVHD的精准管理提供了新手段。
异基因移植优于自体移植治疗成人T-LBL
刘代红/莫晓冬/胡晓霞/朱小玉/吴小津团队发表于《Cancer Letters》的全国多中心真实世界分析显示，在移植后1.5-3年随访期间，异基因移植的无疾病进展生存显著优于自体移植，且不增加移植相关死亡率。研究提示，成人T-LBL患者可能从allo-HSCT中获益更多。
PBSC+脐带血成为haplo-HSCT优选方案
刘启发/宣丽团队发表于《Lancet Haematology》的开放标签、多中心、随机Ⅲ期试验证实，单倍体相合PBSC+脐带血的移植策略在血液系统恶性肿瘤患者中表现出更高的无病生存率和总生存率，复发率和非复发死亡率更低，该策略可能优于传统的单倍体相合PBSC+骨髓移植，成为未来治疗的首选方案。
罗伐昔替尼为激素难治性cGVHD带来新选择
黄河/赵妍敏/姜尔烈/朱小玉/王顺清团队发表于《Blood》的研究，证实JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼在慢性GVHD患者中耐受性良好，临床应答率高，显著改善慢性GVHD的生活质量，并减少激素使用剂量，为激素难治性或依赖性cGVHD患者提供了新的治疗选择。
40-50岁SAA患者半相合移植可行性获证实
许兰平/王顺清团队发表于《Cancer Letters》的研究，首次在40-50岁SAA患者中对比HID-HCT和MSD-HCT。研究结果支持现行中国指南中半相合移植的年龄临界值，证实若无HLA全相合同胞供者，半相合供者移植也是可行的治疗选择，为该年龄段患者的供体选择提供了循证依据。
移植后t-AML预后列线图助力临床决策
张晓辉团队发表于《Cancer Letters》的研究，为移植后的t-AML患者创建了预后LGPAR列线图。该列线图显著提高了患者移植后生存率和预后的预测性能，有助于早期发现死亡风险高的患者，可作为t-AML患者进行allo-HSCT的临床决策支持工具。
CAR-T序贯移植为R/R B-ALL提供长期生存
黄河/胡永仙团队发表于《J Adv Res》的长期随访研究，证实序贯allo-HSCT可为CAR-T治疗后MRD-的R/R B-ALL患者提供长期生存获益。该研究为CAR-T联合移植的临床应用提供了重要循证依据，并为未来多中心前瞻性研究指明方向。
KRAS突变是KMT2A重排AML不良预后因素
曹阳/胡晓霞/石威/莫晓冬团队发表于《Blood Cancer J》的多中心研究（TROPHY组），发现KRAS突变是KMT2A重排AML患者预后不良的独立预测因素，而allo-HSCT可减轻其对生存的不利影响，为该亚型AML的治疗策略优化提供了关键信息。
海曲泊帕加速allo-HSCT后血小板植入
张曦团队发表于《Am J Hematol》的中国多中心前瞻性随机对照试验证实，海曲泊帕在allo-HSCT后应用具有显著优势，能加速血小板和中性粒细胞的嵌合，降低移植后不良移植物功能的发生，并减少血小板输注需求，从而减轻患者经济负担。
RELAX研究验证重组抗CD25单抗治疗SR-aGVHD
莫晓冬/徐晓军/姜尔烈团队发表于《Mil Med Res》的RELAX研究，证实了重组抗CD25人源化单抗在SR-aGVHD患者中的疗效与安全性，为新型免疫抑制剂的应用提供了坚实的循证依据，为SR-aGVHD的治疗提供了新的选择，进一步推动了临床治疗策略的优化。
EASIX评分预测LA-HLH生存结局
缪祎/施文瑜/李建勇团队发表于《Am J Hematol》的江苏协作组多中心回顾性研究，证实EASIX评分是淋巴瘤相关噬血细胞综合征（LA-HLH）患者生存的独立预测因子，可有效区分患者的风险水平并预测早期死亡风险，能快速识别高危患者，促进治疗策略及时调整。
总结
过去一年，中国造血干细胞移植研究在基础机制探索和临床转化应用两条主线上均取得了令人瞩目的进展。基础研究层面，从“超级”HSC的发现、脐带血冻存机制解析、DNA甲基化调控巨核生成，到AI辅助aGVHD预防、纳米材料双效调控、机械重塑促进植入等，展现了多学科深度交叉融合的创新活力，多项成果发表于《Cell》《Nature》系列等顶级期刊。临床研究层面，从干细胞输注时间优化、序贯UC-MSC预防GVHD、新型JAK/ROCK抑制剂应用，到CAR-T联合移植策略、供体选择优化、预后预测工具开发等，多项高质量循证研究为临床实践提供了可直接落地的指导方案。
这些成果不仅彰显了中国学者在国际造血干细胞移植领域的学术影响力，更体现了从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑”的跃迁态势。随着基础研究成果向临床的持续转化，以及人工智能、纳米技术等新兴技术的深度融合，中国造血干细胞移植事业正朝着更加精准、高效、普惠的方向稳步迈进，为改善患者长期生存和生活质量注入强劲动力。
排版编辑：Mathilda
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