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获批快讯|FDA批准异体调节性T细胞免疫疗法（含HSPC和T细胞-vldq）用于成人血液系统恶性肿瘤的配型相合供者造血干细胞移植

07月01日

来源：FDA官网

整理：肿瘤资讯

2026年6月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了异体调节性T细胞免疫疗法（含造血干细胞和祖细胞[HSPC]及T细胞-vldq，商品名Tregzi，Orca Bio公司）用于接受清髓性预处理方案的配型相合供者造血干细胞移植（HSCT），旨在实现造血和免疫重建，并改善慢性移植物抗宿主病（cGVHD）无进展生存期（PFS），用于治疗成人血液系统恶性肿瘤。

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此次获批基于Precision-T研究（NCT05316701）的积极结果，这是一项多中心、开放标签、随机、对照试验，纳入患有急性白血病或骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者。共有187例患者被随机分配接受Tregzi（n=93）联合他克莫司单药GVHD预防治疗，或未处理异体移植物（n=94）联合他克莫司和甲氨蝶呤GVHD预防治疗。

主要疗效终点为cGVHD无进展生存期（cGFS），定义为从HSCT至任何原因死亡或中重度cGVHD的时间（根据美国国立卫生研究院共识标准分级，由盲法独立终点裁定委员会判定）。

Tregzi组的中位cGFS未达到（NE）（95% CI：NE, NE），对照组为7.3个月（95% CI：6.3, 15.5）（HR=0.26 [95%CI：0.14, 0.47]；P<0.00001），中位随访时间分别为8.48个月（范围：0至22个月）和9.03个月（范围：0至20个月）。

12个月时中重度cGVHD的累积发生率估计值为：Tregzi组12.6%（95%CI：5.3%, 23.1%），未处理异体移植物对照组44.0%（95% CI：31.3%, 56.1%）（HR=0.19 [95%CI：0.08, 0.43]；P=0.00002）。

所有88例（100%）接受TREGZI治疗的患者在输注后28天内中性粒细胞计数达到500/mm³。其中53例（60.2%）患者连续三天中性粒细胞计数高于500/mm³，确认在输注后28天内实现中性粒细胞恢复。

最常见的不良反应（发生率≥20%）包括黏膜炎、腹泻、皮疹、病毒感染、感染（病原体未明确）、腹痛、呕吐、恶心、细菌感染、出血、急性GVHD、水肿和真菌感染。

参考文献

FDA approves allogeneic regulatory T cell-based immunotherapy with HSPC and T cells-vldq for use in matched donor hematopoietic stem cell transplantation for adults with hematologic malignancies | FDA

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda