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2026 ASCO | SARC041研究阳性结果公布：阿贝西利有望开启去分化脂肪肉瘤靶向治疗新篇章

06月18日

整理：肿瘤资讯

来源：2026 ASCO年会

2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于芝加哥隆重召开。作为全球肿瘤学领域最具学术影响力的盛会之一，本届年会再次汇聚了肿瘤治疗领域的前沿突破。会议现场，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSKCC）的Mark A. Dickson教授以“SARC041: A phase 3 randomized double-blind study of abemaciclib versus placebo in patients with advanced dedifferentiated liposarcoma”为题，于 Plenary Session专场向全球同道报告了这项备受瞩目研究的阳性结果。

研究背景：直面DDLS系统治疗的困境

去分化脂肪肉瘤（DDLS）是一种罕见的侵袭性肉瘤亚型，长期以来缺乏有效的系统治疗方案。已获批的药物如曲贝替定和艾立布林，其中位无进展生存期（mPFS）仅约2个月，临床获益极为有限。SARC041作为首个在DDLS中取得阳性结果的III期随机对照研究，证实了CDK4/6抑制剂阿贝西利相较于安慰剂能带来具有统计学显著性和临床意义的PFS改善，为该类患者开辟了全新的治疗路径。

SARC041研究设计

SARC041是一项研究者发起的、随机、双盲、多中心III期研究。入组人群为经组织学确诊的复发或转移性DDLS（纯高分化型除外），要求在入组前6个月内根据RECIST 1.1标准出现疾病进展，ECOG PS评分为0~1，且不限既往治疗线数。受试者按既往系统治疗史（0线 vs ≥1线）分层，并按1:1比例随机分配至阿贝西利组（200mg，每日两次）或匹配的安慰剂组。研究允许安慰剂组患者在疾病进展后交叉至开放标签的阿贝西利组（图1）。主要终点为研究者评估的PFS，关键次要终点包括客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）及安全性等。

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图1 研究设计流程图

研究达到主要终点，阿贝西利显著延长PFS

研究共入组108例患者，两组各54例。基线特征总体均衡。研究达到了其主要终点。在ITT人群中，阿贝西利组的中位PFS为9.7个月，而安慰剂组仅为1.5个月，风险比（HR）为0.38（90% CI: 0.25~0.59, P<0.001）（图2）。这意味着疾病进展或死亡风险降低了62%。

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图2 主要终点：PFS（阿贝西利 vs 安慰剂）

PFS的获益在随访全程持续保持：阿贝西利组与安慰剂组的6个月PFS率分别为60%与22%，12个月PFS率分别为39%与13%（图2）。这一结果在DDLS治疗领域具有重要意义，表明选择性CDK4/6抑制剂能够实质性延缓疾病进展。

客观缓解率与总生存期趋势

在客观缓解率方面，阿贝西利组确认的ORR为9.3%（5例部分缓解），而安慰剂组为0%（P=0.057）。尽管ORR相对不高，但观察到的缓解深度且持久。例如，一位70余岁、既往接受过多柔比星脂质体治疗后进展的腹膜肉瘤病患者，在接受阿贝西利治疗后获得了近乎完全缓解，并维持治疗近4年。

在总生存期方面，尽管超过85%（46/54）的安慰剂组患者在进展后交叉接受了阿贝西利治疗，但阿贝西利组的中位OS仍未达到，而安慰剂组为25.5个月（HR 0.55；95% CI 0.28~1.07）（图3）。这一积极的OS趋势，结合交叉后较低的PFS（3.4个月）和ORR（4.3%），提示早期使用阿贝西利可能带来更大的临床获益。

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图3 次要终点：OS（阿贝西利 vs 安慰剂）

探索性分析揭示一线治疗潜力

一项基于分层因素的探索性分析显示，对于未接受过任何系统治疗（0线）的患者，阿贝西利的中位PFS高达16.4个月；而对于接受过≥1线治疗的患者，中位PFS为5.3个月。这一结果提示，阿贝西利在DDLS的一线治疗中展现出尤为突出的疗效（图4）。

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图4 探索性分析结果

SARC041研究在DDLS治疗领域的历史定位

DDLS的系统治疗发展缓慢，此前多项III期研究均未能取得阳性结果。在此背景下，SARC041是首个在该瘤种中获得阳性结果的III期研究，研究不仅达到了主要终点，且阿贝西利组的中位PFS（9.7个月）较安慰剂组（1.5个月）实现了显著提升（图5）。

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图5 DDLS的III期临床研究

安全性可管理，无新发安全信号

安全性方面，阿贝西利组的不良事件谱与已知特征一致。最常见的不良事件为血液学毒性（贫血、中性粒细胞减少）和胃肠道反应（腹泻）。阿贝西利组因不良事件导致的剂量调整比例为39%，而安慰剂组为2%。未观察到新的安全性信号。

结语：阿贝西利有望成为DDLS治疗新标准

SARC041是首个在去分化脂肪肉瘤中获得阳性结果的III期临床试验。阿贝西利作为一种口服、高选择性的CDK4/6抑制剂，相较于安慰剂，在PFS上带来了具有统计学显著性和临床意义的改善，并显示出积极的OS趋势。即使在安慰剂组多数患者交叉用药的情况下，阿贝西利仍展现出生存获益优势，提示早期应用的重要性。

这一研究成果有望重塑DDLS的治疗格局，推动阿贝西利纳入全球临床实践指南。未来，研究者还将进一步探索其在辅助/新辅助治疗中的应用价值，并为这类罕见肿瘤患者带来更多希望。

参考文献

Mark A. Dickson, et al. SARC041: A phase 3 randomized double-blind study of abemaciclib versus placebo in patients with advanced dedifferentiated liposarcoma. 2026 ASCO, abstract LBA2.

责任编辑：肿瘤资讯- Michaela
排版编辑：肿瘤资讯- Michaela

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