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腱鞘大学丨2026 ISPOR重磅发布：MANEUVER研究退出访谈结果出炉，匹米替尼显著改善TGCT患者疼痛、僵硬与关节功能！

05月28日

来源：肿瘤资讯

在2026年5月17日至20日于美国宾夕法尼亚州费城举行的国际药物经济学与结果研究协会（ISPOR）年会上，关于匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的全球Ⅲ期MANEUVER研究公布了两项重磅的患者退出访谈（Exit Interviews）分析数据^[1,2]。这两项研究从患者第一视角出发，证实了匹米替尼不仅能显著缓解TGCT患者的疼痛与僵硬，还能全面改善关节活动度（ROM）与躯体功能（PF），为患者带来了具有临床意义的生活质量提升。值此良机，【肿瘤资讯】特邀MANEUVER研究的研究者四川大学华西医院屠重棋教授与四川大学华西医院闵理教授深入解读这两项研究的最新数据，分别从“临床试验验证”与“真实世界诊疗”两个不同维度深度剖析这项研究对TGCT患者的真正意义。

研究背景：TGCT严重影响患者生活质量，亟需兼顾疗效与耐受性的系统性治疗

TGCT是一种罕见且具有局部侵袭性的肿瘤，其发病机制与集落刺激因子-1（CSF-1）的过表达密切相关。尽管TGCT不具有致命性，但其会引发关节破坏、疼痛以及僵硬等症状。传统的外科手术治疗面临较高的复发率，而反复手术往往意味着关节功能的不可逆丧失。系统性治疗已成为重要的治疗选择，但其长期使用需要兼顾临床获益与耐受性。

在MANEUVER研究中，高选择性CSF-1R抑制剂匹米替尼已证实了其能带来早期、强效且持久的肿瘤退缩。而本次ISPOR大会公布的“退出访谈”研究，则是在第24周双盲期结束时，对20名患者（12名匹米替尼组，8名安慰剂组）进行了长达90分钟的深度访谈，研究旨在通过患者自我报告的结果（PRO），探究其实际症状的改变幅度，并确定具有临床意义的改善阈值。

研究核心发现一：强效缓解疼痛与僵硬，患者主观获益显著（摘要号：PCR18）

在针对疼痛与僵硬的访谈中，研究揭示了TGCT给患者带来的沉重基线负担，以及匹米替尼治疗后令人瞩目的症状缓解：

基线疼痛与僵硬症状极为普遍。在治疗前，高达95.0%（19/20）的患者经历了疼痛，90.0%（18/20）的患者经历了受累关节的僵硬或紧绷感。95%（19/20）的患者下肢受累，其中膝关节受累最为常见（68.4%，13/19）。
治疗后疼痛与僵硬评分大幅下降。在第24周时，总体人群的最剧烈疼痛和最严重僵硬的NRS评分分别下降了2.3分和2.6分，相较于安慰剂组，匹米替尼组的最剧烈疼痛和最严重僵硬的NRS评分方面均显示出更大的降幅（图1）。整体而言，68.4%（13/19）的患者认为疼痛有所缓解，76.5%（13/17）的患者认为关节僵硬有所改善。有患者在访谈中表示：“自从我开始服药后，那种剧烈的疼痛再也没有出现过，持续的隐痛也减轻了。”
图1. 患者在基线时及第一阶段结束时的最剧烈疼痛评分和最严重僵硬NRS评分
明确了具有临床意义的改善阈值。通过对量表内容评估，在达到最严重僵硬NRS显著改善阈值的患者中，大多数患者认为只需1分或2分的改善，即代表着具有临床意义的改善（表1）。这进一步印证了匹米替尼带来的超过2分的平均降幅，对患者而言具有极高的临床价值。
表1. TGCT患者最严重僵硬度NRS评分的显著改善程度

研究核心发现二：全面提升关节活动度与躯体功能，重塑日常生活能力（摘要号：PCR58）

除疼痛与僵硬症状外，TGCT对患者日常行动能力的损害也较为严重。针对躯体功能（PF）和关节活动度（ROM）的访谈结果显示：

基线躯体功能受限严重。在基线时，95.0%（19/20）的患者报告在PROMIS-PF量表的某一领域出现至少一项的受限，包括行走、提重物、爬楼梯和弯腰等。同时，90.0%（18/20）的患者报告了关节活动度受限，85.0%（17/20）的患者存在关节肿胀。
匹米替尼组患者躯体功能实现100%改善。在第24周时，100%（11/11）接受匹米替尼治疗的患者报告了PROMIS-PF项目较基线有所改善，而在安慰剂组，这一比例仅为42.9%（3/7）（图2）。在关节活动度相关症状方面，几乎所有接受匹米替尼治疗的患者均报告了改善，而安慰剂组多数患者仅报告症状稳定甚至恶化。
图2. 患者报告的第一部分结束时躯体功能变化
微小改变即可带来巨大生活获益。研究证实了PROMIS-PF量表的有效性。患者在访谈中指出，在PROMIS-PF量表中实现1个或2个等级的改变（例如从“无法完成”变为“伴有很大困难完成”）即具有临床意义（表2）。一位膝关节TGCT患者直言：“对我来说，即便是1分的改变也是有意义的。从‘无法完成’到‘伴有很大困难’就是一个有意义的差别，因为这总比什么都做不了要好。”
表2. 患者自报的PROMIS-PF（下肢）量表中具有临床意义的改善程度

从临床试验到患者心声，数据背后的真实获益得到了完美印证

屠重棋教授：作为全程参与MANEUVER研究的临床医生，我们最关心的不仅是核磁共振（MRI）上肿瘤体积的缩小，而是患者的主观症状是否真正得到了缓解。这次的退出访谈数据，为我们的临床观察提供了最坚实的证据支撑。

疼痛与僵硬的断崖式改善，远超临床预期（摘要号：PCR18）。在基线时，我们看到高达95%的患者存在疼痛，90%存在关节僵硬。而在接受治疗24周后，总体患者的最剧烈疼痛和最严重僵硬的NRS评分分别平均下降了2.3分和2.6分，而匹米替尼组的最剧烈疼痛和最严重僵硬的NRS评分方面均显示出更大的降幅。患者明确表示，NRS评分只要下降1-2分，对他们来说就是具有临床意义的改善。而匹米替尼带来的降幅远超这一阈值。这意味着我们在试验中观察到的疗效，在患者的主观感受中是非常显著的。
躯体功能的全面复苏（摘要号：PCR58）。在躯体功能（PF）评估中，100%（11/11）接受匹米替尼治疗的患者均报告了躯体功能的改善，而安慰剂组这一比例仅为42.9%。作为该研究的研究者，这些访谈记录非常令人振奋。患者告诉我们，在PROMIS-PF量表中哪怕只是1个或2个等级的改变也足以改变他们的生活轨迹。匹米替尼不仅在影像学评估中呈现出显著疗效，还切实使患者摆脱了身体机能受限的困境。

从真实世界门诊出发，匹米替尼打破了反复手术的死循环

闵理教授：TGCT作为局部侵袭性的罕见的交界性肿瘤，复发率高，反复手术极易持续侵蚀关节功能。匹米替尼以全身药物治疗的方式，跳出手术反复切除的固有模式，真正把治疗重心回归到保护关节、改善关节功能和提高患者生活质量，这也是TGCT治疗理念的重要转变。作为长期接诊TGCT病例的临床医生，在真实世界临床实践中，患者最为关切的往往并非临床研究中关注的“肿瘤缩小了多少？”，而是“我还能不能正常走路？我还能不能去上班？”

直击真实世界痛点：保住功能就是保住生活。过去我们治疗TGCT，复发问题最为棘手。肿瘤切除后再次复发，复发后又需再次切除，历经数次手术，肿瘤或许依然存在，然而患者的关节却遭受严重破坏，甚至在年轻时期就不得不面临关节置换或终身残疾的困境。ISPOR大会的这两项访谈研究精准击中了临床痛点。研究显示，基线时95%的患者在弯腰、爬楼梯、提重物等日常活动中受限。匹米替尼的出现，使临床医师在手术治疗手段之外，得以拥有一种具备“保留功能”的有效治疗武器。它让原本可能因反复手术而致残的患者，有了通过口服药物维持甚至恢复关节活动度（ROM）的机会。
重新定义“有效”：微小的功能进步，巨大的生活改变。临床上常见患者因丧失自主穿鞋、外出采购食材等能力而陷入抑郁状态。研究的访谈中有一位膝关节TGCT患者的话让我印象深刻：“对我来说，只要能好转一点点，哪怕做起来依然很困难，也比什么都做不了要好。”这正是真实世界医学的本质。匹米替尼带来的不仅仅是疼痛和僵硬的减轻，它赋予了患者重新恢复日常生活的尊严。在临床试验中看似普通的量表变化，于真实世界里实则是患者重新融入社会、回归家庭的重要佐证。

结语

无论是从严谨的临床试验验证角度，还是从真实世界的临床诊疗需求出发，两位专家均认为ISPOR大会公布的MANEUVER退出访谈数据，确立了匹米替尼在改善TGCT患者生活质量方面的重要地位。随着匹米替尼在2026版《CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南》获得Ⅰ级推荐（1A类证据），未来匹米替尼在临床将得到广泛应用，我们有理由相信，越来越多的TGCT患者将能够摆脱反复手术的桎梏，在实现肿瘤退缩的同时重获关节功能，真正回归正常生活。

专家简介

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感谢默克雪兰诺有限公司（“默克”）对肿瘤中青年医师人才培养计划项目的支持。默克作为本项目的赞助商，未参与本文内容创作，默克也未就本文章的内容制作和发表进行任何方面的资助。

参考文献

[1].Ravi V, Kamudoni P, Beyer AP, et al. Changes in pain and stiffness experienced by patients with tenosynovial giant cell tumor (TGCT) in the MANEUVER Phase 3 trial: Insights from exit interviews. 2026 ISPOR, Poster PCR18.
[2].Ravi V, Kamudoni P, Beyer AP, et al. Insights into Range of Motion (ROM) and Physical Function (PF) changes experienced by patients with tenosynovial giant cell tumor (TGCT) in the MANEUVER Phase 3 trial: Results from exit interviews. 2026 ISPOR, Poster PCR58.

责任编辑：肿瘤资讯-古木
排版编辑：肿瘤资讯-Vicky

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