首页 > 文章详情

腱鞘大学丨徐海荣教授：2026 EMSOS重磅发布，MANEUVER研究最新亚组分析证实，匹米替尼在既往接受过手术的TGCT患者中疗效卓越！

04月21日

来源：肿瘤资讯

在2026年4月15日至17日于葡萄牙埃斯托里尔举行的第38届欧洲肌肉骨骼系统肿瘤学会（EMSOS）年会上，匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的全球Ⅲ期MANEUVER研究公布了对于既往接受过手术的TGCT患者的最新亚组疗效数据（摘要号：70）^[1]。该结果进一步证实，对于既往手术干预后仍存在残留病灶或复发性的TGCT患者，匹米替尼治疗可带来显著的肿瘤缓解，降低再次手术需求，以及带来具有临床意义的功能改善，为不同部位的TGCT患者提供了广泛适用的治疗选择。值此良机，【肿瘤资讯】特邀MANEUVER研究的作者、北京积水潭医院徐海荣教授深入解读该研究的最新数据，分享其对TGCT临床实践的重要启示。

研究背景：

TGCT术后复发挑战

亟需有效系统性治疗选择

TGCT是一类罕见且具有局部侵袭性的软组织肿瘤，其发病机制与集落刺激因子-1（CSF-1）的过表达密切相关。根据生长方式，TGCT可分为局限型和弥漫型，其中弥漫型破坏性更强。

长期以来，外科手术是TGCT的主要治疗手段。然而，手术面临诸多挑战，包括术后并发症、恢复缓慢以及较高的疾病复发率。另一方面，既往可用的系统性治疗手段可能存在毒性风险、肿瘤缩小程度有限以及全球可及性受限等问题。匹米替尼作为一种高选择性、强效的口服CSF-1R抑制剂，其在全球多中心Ⅲ期MANEUVER研究中已证实了卓越的整体疗效。如何进一步评估其在面临复发或残留病灶的既往手术患者中的表现，成为临床关注的焦点。

MANEUVER研究最新亚组分析：

聚焦既往手术史患者的疗效探索

MANEUVER是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验。在主要分析中，与安慰剂相比，匹米替尼在第25周时展现了强效的肿瘤缓解以及具有临床意义的症状和功能改善，该研究数据已在《柳叶刀》（Lancet）上发表^[2]。

本次EMSOS大会公布的亚组分析，重点评估了在基线时被随机分配至匹米替尼组且既往接受过手术干预的患者的长期疗效。共94例患者在基线期被随机分配接受匹米替尼（n=63）或安慰剂（n=31）治疗，并接受中位随访时间为14.3个月的观察。其中在匹米替尼组，有58.7%（37/63）的TGCT患者在基线前接受过TGCT相关手术。

这部分既往接受过手术的患者具有以下基线特征：

大多数为弥漫型TGCT（81.1%），且绝大多数（97.3%）既往未接受过针对TGCT的系统性治疗。
肿瘤主要位于下肢（86.5%），其中膝关节是最常见的具体发病部位（51.4%）。
超过一半的患者（59.5%）既往接受过2次及以上的手术。

研究核心发现：全面缩瘤，显著改善关节功能。经过长达14.3个月的中位随访，研究观察到以下关键疗效数据：

1. 无论既往手术与否，客观缓解率同样优秀

根据盲态独立审查委员会（BIRC）基于RECIST v1.1标准的评估，在基线接受匹米替尼治疗的患者中，与无既往手术史患者的ORR（69.2%）相比，有既往手术史患者的客观缓解率（ORR）高达81.1%，展现出了同样良好的缩瘤疗效（图1）。

图片1.png

图1.有既往手术史与无手术史患者基于RECIST v1.1评估的ORR

2. 各解剖部位均实现强效、一致的肿瘤退缩

对于既往有手术史的患者，无论肿瘤位于何处，匹米替尼均带来了一致的深度缓解。根据RECIST v1.1标准评估：

下肢肿瘤患者：ORR为81.3%
膝关节肿瘤患者（最常见部位）：ORR为84.2%
上肢肿瘤患者：ORR为80.0%（图2）

图片2.png

图2.有既往手术史的患者不同肿瘤部位基于RECIST v1.1评估的ORR

此外，采用TGCT特异性的肿瘤体积评分（TVS）对不同肿瘤部位的疗效进行评估时，结果同样高度一致（下肢75.0%、膝关节78.9%、上肢80.0%）（图3），进一步印证了匹米替尼的强效缩瘤能力。

图片3.png

图3.有既往手术史的患者不同肿瘤部位基于TVS评估的ORR

3．关节功能获得持续且具有临床意义的改善

除了肿瘤体积的缩小，患者的身体功能也得到了显著提升。通过PROMIS-PF评分评估，在接受匹米替尼治疗且既往有手术史的下肢肿瘤患者（n=26）和膝关节肿瘤患者（n=16）中，从基线到第49周，PROMIS-PF评分呈现出持续且具有临床意义的改善（图4）。这意味着TGCT患者的关节活动度和日常活动能力得到了实质性提升。

图4.PROMIS-PF评分较基线的平均变化

总结与展望：

有望减少重复手术，重塑TGCT治疗格局

本次EMSOS大会公布的MANEUVER研究最新亚组分析，深刻揭示了匹米替尼在既往接受过手术的TGCT患者中的卓越治疗价值。研究表明，无论患者此前是否接受过手术，也无论肿瘤位于上肢、下肢还是膝关节，匹米替尼均能提供一致且强效的肿瘤缩小作用。更重要的是，匹米替尼不仅能“缩瘤”，更能“保功能”。患者在长达49周的随访中，躯体功能获得了持续的具有临床意义的改善。这一结果强有力地支持了匹米替尼在治疗手术后残留或复发TGCT中的重要地位。未来，匹米替尼将有望大幅降低TGCT患者反复接受手术的几率，最大限度地保留关节功能和日常活动能力，为全球深受此罕见肿瘤困扰的患者提供了一种广泛适用、且极具希望的全新治疗选择。

专家简介

演示文稿1_01.png

参考文献

[1]. Gelderblom H, Ravi V, Niu X, et al. Efficacy of pimicotinib in patients with tenosynovial giant cell tumour (TGCT) after prior surgery: findings from the phase 3 maneuver trial. 2026 EMSOS, Abstr 70.
[2]. Xu H, Niu X, Ravi V, et al. Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2026;407(10533):1072-1083. doi:10.1016/S0140-6736(25)02602-9.

感谢默克雪兰诺有限公司（“默克”）对肿瘤中青年医师人才培养计划项目的支持。默克作为本项目的赞助商，未参与本文内容创作，默克也未就本文章的内容制作和发表进行任何方面的资助。

责任编辑：肿瘤资讯-古木
排版编辑：肿瘤资讯-Vicky