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35under35星光故事繁星篇04｜华莹奇教授：从临床痛点到科研突破，践行医者的深度与温度

01月30日

受访者：上海市第一人民医院华莹奇教授

从 2017 年项目启航的初心，到如今跨越近十年的坚守，35under35 始终是青年肿瘤医生成长的 “星光舞台”。他们带着对生命的敬畏与实干的热情，在不同领域深耕，个人的点点星光，正汇聚成中国肿瘤学界的璀璨星河。

而在这星河中，上海市第一人民医院华莹奇教授是深耕 “小众赛道” 的特殊代表。骨肿瘤是中国肿瘤诊疗体系中特殊且艰巨的战场：亚型复杂、靶向药物匮乏、手术难度极大，被视为骨科领域最难啃的“硬骨头”，更令人揪心的是，患者多为青少年与儿童，治疗不仅关乎生存，更影响着他们一生的成长与未来。近日，在35under35星光故事的访谈中，华莹奇教授不仅剖析了当前骨瘤领域的诊疗困境，更系统阐述了从科研、人文到行业未来的完整思考。

华莹奇

上海交通大学医学院附属第一人民医院骨肿瘤科主任医师博士生导师副教授

上海市骨肿瘤研究所副所长
上海青年科技英才、上海市青年拔尖人才
中国抗癌协会肉瘤专业委员会常委、基础研究与转化学组组长
CSCO 肉瘤专业委员会常委
国际华人骨研学会ICMRS终生会员，CTOS，ISOLS member
获中华医学科技进步一等奖、教育部科技进步一等奖、上海市科技进步二等奖、中国医院协会医院管理创新奖等
获国家自然科学基金4项、科技部重点研发计划等项目9项
在骨肿瘤研究领域发表Nature Commun、Cell Reports Med、Lancet Child Adolesc Health、Adv Science、PNAS、Oncogene等发表论文60余篇
2项专利获得转化及上市获批
《JOT》、《 Cancer Biology Medicine 》、《中华骨科杂志》、《中国骨与关节杂志》等期刊编委

星光轨迹

从业早期：入职上海市第一人民医院后，华莹奇建立国人大样本骨肉瘤诊疗队列，使患者5年预后追平国际先进水平，为精准诊疗奠基。

科研攻坚期：主持国家级项目 5 项、省局级 8 项，在《Nature Commun》等顶刊发 SCI 论文 60 余篇；获 7 项专利（含 2 项国际专利），3 项专利转让、2 项获医疗器械批件 —— 新标志物产品提升了骨肉瘤早期转移诊断率，创新的“分子四分型方法” 为靶向治疗提供精准指引。

人文与行业进阶：2019 年，论述医患认知差异，反思青少年骨肿瘤临终关怀伦理挑战，持续深耕人文医疗。牵头制定我国首个骨肿瘤数据集与基因测序共识，主编专著，斩获教育部科技进步一等奖等大奖，入选上海市“浦江人才”计划A类、上海市卫计委“新优青”人才计划，上海市青年科技英才计划。2022年在《Nature Commun》发布首个骨肉瘤分子分型，2024 年与患者共同在《柳叶刀·儿童健康》撰文呼吁关注儿童罕见肿瘤；2025年4月，其团队在《Cell Reports Medicine》发表研究：通过限制甲硫氨酸或用 MAT2A 抑制剂，可提高 MTAP 缺失型骨肉瘤的免疫治疗响应，为难治性骨肿瘤患者开辟新的治疗路径。

这条扎实的“星光轨迹”，记录了他从临床奠基、科研攻坚到人文关怀的进阶之路。而一切努力的起点与归宿，始终是患者最真切的困境与需求，在本次访谈中，他回到了这些根本问题之上。

临床之困：药物与手术的双重缺口

“骨肿瘤专业的医生面对这个疾病，经常碰到很多困难。”访谈伊始，华莹奇教授便直指核心，他将临床中最迫切的需求归纳为两点：

首先是药物。包括化疗在内的现有药物对多数骨肿瘤病理类型疗效不佳，治疗方案选择较少，诸多患者因缺乏有效药物陷入治疗僵局，尤其是部分罕见骨肿瘤亚型，目前尚无针对性治疗手段。

其次是手术。手术本身带来的损伤令医患双方感到困难，而对儿童患者而言，挑战更为长远。“现有的这些人工关节，疗效是不尽如人意的。”华教授解释，儿童活动量大，许多孩子术后不久便面临关节失效的问题，不得不接受二次甚至多次手术。

这些困境原因主要在于基础与临床研究的投入相对不足。长期以来，从事骨肿瘤研发的学者、医生、科学家及生物企业相对较少，导致对疾病发病机制的认知、药物靶点的挖掘、手术器械的改进等进展缓慢，形成了待填补的 “研究缺口”。

科研攻坚：从分子图谱到靶向攻坚的实践

“我的理念和工作重点一直是放在临床需求，针对临床缺口逐一突破。” 华莹奇教授介绍，团队的研究核心聚焦于发病机制、药物靶点与手术关键核心改进三大方向，以基础研究与临床实践的深度融合破解难题。

在基础研究层面，团队构建了骨肉瘤全景式遗传背景与分子分型体系。研究发现，即便病理诊断同为骨肉瘤、发病年龄相近的患者，其背后的基因驱动因素也存在显著差异，这为精准治疗提供了核心依据。借鉴肺癌、乳腺癌等肿瘤的成功研究经验，团队在分子分型研究中发现，甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失在骨肿瘤中发生率较高，且会导致肿瘤免疫微环境变冷、代谢异常，同时存在 “合成致死” 效应，具备成为治疗靶点的潜力。

基于这一发现，团队联合生物企业推进相关药物研发，目前部分药物已进入临床试验阶段。华莹奇教授坦言，“科学研究本就充满风险，一次次失败、一次次重复是常态，但临床需求摆在眼前，我们不能放弃任何一个可能的方向”。

超越治疗：构建全维度支持体系

除了科研攻坚，华莹奇教授投入大量精力关注儿童青少年患者群体。“治疗的是儿童，不是单纯的肿瘤，更不能只盯着病灶。” 华莹奇教授强调，儿童骨肿瘤患者的管理需要超越临床治疗本身，构建涵盖医疗、心理、社会、经济的全维度支持体系。

他分享了一个令人触动的案例：一位小患者治疗效果良好，已经过去十年，长大成人，但复查时父母说她因为小时候治病影响了学业后来就“一直待在家里”，啥也不干。在他的鼓励下，患者尝试学习做面包、手工，逐渐实现了生活自立与回归社会。除了生活自立，华莹奇教授也关注患者的学业与社会融入：“很多孩子因为治病耽误了学业，或是因残疾变得心理内向、难以融入学校集体，这些都是我们未来要持续关注的。另外，治疗也会导致不少家庭贫困、孩子失学，这些问题不是我一个人能解决的，所以我还会不断呼吁社会各界共同关注这些方面。”

为此，华莹奇教授从多方面发力：在政策层面，积极呼吁将骨肉瘤、骨巨细胞瘤、腱鞘巨细胞瘤等罕见骨肿瘤纳入国家罕见病目录等；在行业层面，参与组建上海市罕见病联盟，推动儿童骨肿瘤诊疗规范化；在社会支持层面，与高校社工专业合作建立实习点，让社工研究生进驻病房，为患儿提供心理疏导与社会适应指导；在经济帮扶层面，联合宋庆龄基金会成立儿童骨癌公益基金，减轻贫困家庭的治疗负担。

奠基未来：夯实数据基石，传递协作薪火

谈及未来，华莹奇教授认为，行业进步需要系统性构建基础支撑。目前，团队正在上海市政府的统一领导下，致力于一项基础性工作——建设“上海市骨肿瘤示范性临床队列”。这一队列数据库整合了患者临床、基因组、随访等核心资源，将为药物研发、临床研究与政策制定提供坚实的数据支持。

“数据是现代医学研究的基石，没有自己的高质量数据库，我们在相关领域的研究就可能陷入被动。”华莹奇教授介绍，该数据库未来将在规范机制下开放共享，为全国乃至全球骨肿瘤研究贡献“中国数据”。

作为 35under35 项目的长期支持者，针对小瘤种青年医生 “资源少、展示机会少” 的困境，华莹奇教授结合自身给出了 “专注 + 合作” 的核心建议。他表示，小瘤种领域虽资源有限，但也具备 “领域聚焦、易形成特色” 的优势，青年医生应坚定信心，深耕一个疾病、一个细分方向，同时借助相关平台积极展示工作成果。“更重要的是加强协作。” 他强调，小瘤种领域的同行更应珍惜学术组织提供的平台，在合理范围内积极共享数据与资源，“抱团发展”才能汇聚有限力量，加速共同成长。

结语

回顾与骨肿瘤结缘的历程，华莹奇教授表示每个人的成长道路都交织着独特性、偶然性和必然性。从学习时期对这一疾病形成深刻认知，到实习医生阶段较早接触并感受到其挑战性，再到入门导师蔡郑东主任的吸引与引领，最终他笃定地踏上了这条小瘤种的路。如今，作为引路者，他对“传承”有着深刻的理解：“任何的行业都是薪火相传。”他期望年轻一代能树立起职业荣誉感，将这份事业一代代传递下去。

从用科研“补窟窿”，到用心帮患者“回归社会”，再到为后人“传递薪火”，华莹奇教授用自己的多年坚守，诠释了一名医者在“少有人走”的路上所能呈现的深度、温度与高度。

在35under35的星图上，这束光，或许不那么耀眼，却足够温暖、足够坚定。它提醒我们，医学星河的璀璨，源于开拓前沿的锐利光芒，也离不开守护“罕见”的执着微光。每一束这样的光，都有其不可替代的价值。

星光预告 ·引路篇

从2017年启航至今，35under35始终致力于记录青年肿瘤医生的思想光芒与破局之路。在这里，有人扎根基层传递医疗温度，有人深耕罕见病领域破解诊疗难题，每一束微光都在为中国肿瘤防治事业注入力量。

下期星光故事，我们将聚焦复旦大学附属肿瘤医院秦晓健教授，一位深耕泌尿肿瘤领域，兼具临床深度与行业远见的追光者。他长期深耕前列腺癌诊疗与推广一线，直面临床痛点，用专业与行动推动学科发展；他历经疫情大考，在资源有限的环境里与团队并肩作战，沉淀出对医患协作的深刻感悟。

敬请关注35under35星光故事，带你领略中青年肿瘤医生的专业坚守与仁心力量。

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责任编辑：35under35班长
排版编辑：35under35班长

01月30日

陈坤

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