来源：肿瘤资讯
2026年1月1日，新版国家医保目录正式执行。其中，急性髓系白血病（AML）领域靶向创新药物——艾伏尼布片（商品名：拓舒沃）成功纳入其中。作为全球首个且目前国内唯一*获批的IDH1抑制剂，艾伏尼布片为携带IDH1突变（mIDH1）的复发/难治性（R/R）AML成人患者带来了精准治疗选择。
由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授主持，山东大学齐鲁医院纪春岩教授、浙江大学医学院附属第一医院金洁教授共同参与的“靶沃有约”首期圆桌访谈，聚焦mIDH1 R/R AML诊疗困境、艾伏尼布片的临床突破及医保落地的深远影响展开深度探讨，为血液肿瘤诊疗领域带来了一场兼具学术深度与临床温度的思想碰撞。
诊疗困境：mIDH1 R/R AML患者
生存危机与未满足临床需求
金洁教授：老年正常核型AML患者中mIDH1占8%~12%。一项系统回顾和Meta分析表明，与IDH1未突变患者相比，mIDH1 AML患者的死亡风险增加62%[1]；英国国家癌症中心数据库的回顾性研究显示，mIDH1 R/R AML患者接受传统非靶向治疗的中位总生存期（OS）仅4.4个月，预后极差[2]。传统治疗缺乏靶向性且毒性显著，尤其老年患者耐受能力弱，易出现心脏毒性、骨髓抑制、感染等不良反应，常导致治疗中断，进一步恶化预后，因此临床迫切需要针对该突变的新型靶向药物。
纪春岩教授：靶向新药费用普通家庭难以承受；基层地区患者还需承担异地就医的交通、陪护等附加费用；获取靶向药的渠道受限，加剧了治疗不均衡，导致大量患者未能接受规范精准治疗。当前我国人口老龄化加剧，AML发病率上升，而mIDH1呈现“年龄相关升高”特征，基层地区老年患者治疗需求持续攀升，进一步放大了区域及层级间的治疗不平等问题。
王建祥教授：AML异质性极强，多种基因突变靶点的发现为AML靶向治疗提供了基础，但也对检测技术提出更高要求。然而，当前我国AML相关检测在可及性、检测时间、标准化程度上仍有明显不足；且不同地区、层级医疗机构的诊疗水平、经验及知识储备差异显著，导致全国AML诊疗均质化水平亟待提升。因此，需要全面提高诊疗均质化，实现检测规范化，为患者精准匹配有效治疗方案并开展系统监测，进而提升AML整体疗效，让全国患者享受到更均衡、优质的诊疗服务。
精准破局：艾伏尼布片引领
mIDH1 AML治疗进入精准时代
金洁教授：全球多中心注册研究（AG120-C-001研究）证实，艾伏尼布片单药治疗mIDH1 R/R AML患者疗效显著且安全性良好：179例mIDH1 R/R AML患者中位OS可达9.0个月，较传统非靶向治疗延长2倍以上[3]；31.8%的患者达到复合完全缓解（CRc），该类人群中位OS更是长达18.8个月，疗效数据十分可观[4]。安全性方面，血小板减少症发生率15.9%，远低于传统化疗；此外，发热性中性粒细胞减少发生率仅25.2%，整体耐受性优异[5]。
艾伏尼布片的问世打破了mIDH1 AML无针对性靶向药的困局，实现从“广谱杀伤”到“精准抑制”的转型，为老年、体能状态差的患者提供了全新选择，推动mIDH1从“预后不良标志物”转变为“可治疗靶点”，为AML诊疗构建了全新格局。
王建祥教授：艾伏尼布片独特的作用机制为mIDH1 R/R AML治疗提供了全新思路：其通过抑制突变IDH1，阻断致癌代谢物2-HG的生成与累积，诱导白血病细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤作用[5]。
国内开展的CS3010-101桥接研究进显示：中国mIDH1 R/R AML患者中，艾伏尼布片单药治疗的中位OS达9.1个月，与全球研究（9.0个月）相当；CRc率达36.7%，中位缓解持续时间（DOR）达14.3个月[6]。安全性上，血液学毒性轻微，临床管理便捷，为该药在国内的广泛应用提供了坚实的循证医学支撑。
此外，2025年ASH大会上发表的两项真实世界研究进一步验证了其长期临床获益：法国IVOOBS多中心研究中艾伏尼布片单药治疗的中位OS达13.2个月[7]；美国多中心真实世界研究中，艾伏尼布片单药治疗R/R mIDH1 AML患者，中位OS达14.0个月[8]。真实世界数据与临床研究数据高度一致，充分证明了艾伏尼布片临床获益的稳定性和可重复性，增强了临床应用信心。
纪春岩教授：作为全球首个且目前国内唯一获批的IDH1抑制剂，目前艾伏尼布片单药治疗或联合去甲基化药物的治疗方案已被《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》《2025中国肿瘤整合诊治指南（CACA）》《2025 CSCO血液系统肿瘤诊疗指南》等多个权威指南列为标准推荐，为临床提供明确依据，推动治疗规范化[9-11] 。
该药每日一次口服，提升了患者依从性；轻、中度肝肾功能不全患者无需调整起始剂量[12]，有效减少了因减量或停药导致的疗效降低风险，进一步扩大了获益人群范围。尤为重要的是，艾伏尼布已正式纳入国家医保目录，为mIDH1 R/R AML患者带来了兼具临床价值与经济可及性的精准治疗选择。
医保赋能：艾伏尼布实现从“临床可选”
到“患者可及”的质的飞跃
纪春岩教授：艾伏尼布医保落地后，患者个人自费比例显著下降，治疗成本降至普通家庭可负担范围。患者无需因费用中断治疗，能完成足疗程方案，让药物9~14个月的中位生存期优势充分转化为实际获益，同时缓解了患者及家属的焦虑情绪，生活质量与治疗信心提升。医生也能更放心地推荐最优靶向方案，实现“以患者为中心”的诊疗决策。
金洁教授：医保落地前即使经济发达地区，因药物高价传统化疗占比仍较高。医保后用药成本大幅降低，将显著提升精准靶向治疗普及率。口服给药使患者无需住院，直接降低药品、住院、交通等综合成本，部分患者有望提早实现“无化疗”治疗方案。医保普及还将促进艾伏尼布片联合方案在一线AML患者中的应用，适配老年、体能差患者，提升疗效并减少不良反应。患者可门诊随访，生活质量显著改善。
总结：以精准之力，绘就患者生存新蓝图
王建祥教授：曾经mIDH1 R/R AML患者面临治疗手段有限、疗效不佳的困境，而艾伏尼布片的出现提供了兼具疗效与安全性的精准治疗新选择，同时，大幅提升治疗便利性，患者居家即可完成规范治疗，生活质量得到充分保障。期待未来与同道携手，充分发挥此类优质治疗手段的价值，持续优化诊疗管理体系，让更多AML患者获益，切实改善生存结局。
*:截止到2026年1月30日
北京协和医学院首批长聘教授
国家血液病临床医学研究中心主任
国家血液内科质控中心（筹）主任
中华医学会血液学分会前任主任委员
中国医师协会内科医师分会副会长
中国医师协会血液科医师分会副会长
JHematol&Oncol副主编
Blood编委（2022-2024）
中华血液学杂志主编（2012-2016）
中国抗癌协会血液肿瘤专委会主任委员（2012-015）
“杰青”、“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部突贡专家、国务院特贴专家
CD19、CD33CAR-T主要研发者
白血病治疗领军人，预后分层、强化诱导、全程管理，显著改善了急性白血病的疗效。
牵头制定了《急性髓系白血病》、《急性淋巴细胞白血病》、《慢性髓性白血病》多部诊治指南
NIH博士后杰出研究奖，第十届“吴阶平医学研究奖－保罗·杨森药学研究奖”一等奖，天津市科学技术进步奖一等奖(第一完成人)
山东大学教学名师、杰出人才体系特聘教授
山东大学齐鲁医院主任医师、二级教授、博导
泰山学者攀登计划专家
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员
中国抗癌协会整合血液肿瘤委员会执行主任
中国医院协会血液学机构分会副主任委员
国家卫生计生突出贡献中青年专家
享受国务院政府特殊津贴
中华医学会血液学分会委员
山东省抗癌协会血液肿瘤分会主任委员
山东大学血液病智能诊疗联合实验室主任
山东省医学会第八届、第九届血液病学分会主任委员
山东省医学会临床分析细胞学分会主任委员
医学博士，教授，博士生导师
享受国务院特殊政府津贴，全国卫生系统先进工作者
浙江大学医学院附属第一医院血液科名誉主任
浙江大学血液肿瘤(诊治)重点实验室主任
国家卫健委临床重点学科-浙一医院血液学科带头人
浙江省血液病临床医学研究中心主任
浙江大学癌症研究院恶性血液病基础与临床研究负责人
浙江省重点创新团队-白血病基础与临床研究创新团队带头人中
国女医师协会血液学专委会主任委员
抗癌协会血液疾病转化医学前任主任委员
CSCO中国抗白血病联盟副主任委员
中国医师协会血液学会常务委员
中国医师协会整合血液学会副主任委员
CSCO抗白血病联盟副主任委员
CSCO抗淋巴瘤联盟常务委员
海峡两岸血液学会常务委员
中国健促会血液学会常务委员
浙江医学会血液学分会前任主任
委员浙江省医师学会血液学分会会长
在Lancet Oncology、Cell、Blood、Leukemia、JHO等SCI收录杂志上发表学术论文290余篇，以第一获奖人获得国家科技进步二等奖1项、浙江省科技进步一等奖2项
[1] Qin H, Xu R, Yang Y. Acute myeloid leukemia treatment outcomes with isocitrate dehydrogenase mutations: A systematic review and meta-analysis. Medicine (Baltimore). 2024;103(49):e40565.
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[9] 中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组. 中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南(2023年版)[J] 中华血液学杂志. 2023;44(9):713-716.
[10] CSCO Hematologic hematologic malignancies diagnosis and treatment guideline.2025.
[11] 中国肿瘤整合诊治指南 (CACA) 白血病 (2025 版本).
[12] 艾伏尼布片说明书.
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审批编号: M-TIBSO-CN-202601-00034
有效期至：2029-2-9
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