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【2026 CSCO血液肿瘤学术大会】主鸿鹄教授：新药重塑格局，移植精准定位——急性白血病治疗模式的演变与未来

01月21日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

仁心为舟，创新为桨。2026年1月16日-18日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）、CSCO白血病专家委员会、CSCO淋巴瘤专家委员会、CSCO骨髓瘤专家委员会主办的CSCO白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2026年CSCO血液肿瘤学术大会于海口隆重召开。本次盛会汇聚领域内顶尖专家学者，共同探讨科技成果转化、新药研发及临床应用等关键问题，旨在促进产学研用一体化发展，为血液肿瘤患者带来更多治疗希望。在会议现场，【肿瘤资讯】特邀首都医科大学附属北京朝阳医院主鸿鹄教授，围绕急性白血病（AL）在靶向和免疫治疗新时代的治疗模式变革、造血干细胞移植（HSCT）地位的重塑以及未来诊疗方向进行深入解读。

主鸿鹄

教授、博导和博士后导师

首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任
教授、博导和博士后导师，首都医学科学创新中心高级研究员
北京大学博士毕业，国际急性早幼粒细胞白血病基金会委员
中国抗癌协会白血病专委会副主任委员
中国生物工程学会细胞分析专委会副主任委员
主鸿鹄教授从事血液病一线临床工作30年
主要学术成就：
第一，创立了“急性早幼粒细胞白血病不化疗的家庭治疗新方案”，根治率>95%【J Clin Oncol (2013) 、N Eng J Med (2014a，2014b)、Lancet Oncol (2018) 、Blood (2016, 2018, 2019) ,J Hematol Oncol (2022) 】
第二，创立了“DAV治疗初诊急性髓系白血病新方案”，缓解率>90%【Lancet Haematol (2022) 】
第三，在国际上首次定义了一种新的白血病类型—RARG重排AML【Leukemia (2018) 、Leuk Res (2019) , Blood Advance (2023) 】以通讯/第一作者发表SCI论文69篇，最新总IF: 1064分，F1000论文1篇。论文发表在《N Eng J Med》(2篇)、《Lancet Oncol》、《Lancet Haematol》、《J Clin Oncol》、《Blood》（5篇）、《Leukemia》等。国际大会特邀/口头报告12次，主持9个国家级和省部级课题（1个国家重点研发、5个国自然、3个省部级重点课题），总科研经费>4000万。研究成果写入12个国际/中国白血病指南/共识。作为执笔人参与4个中国白血病指南的制定，研究成果2次入围《中国临床肿瘤学年度十大进展》。国际检索及分析机构Healsan Consulting LLC和Stork统计了全球白血病领域在2015-2020年发表的SCI论文，位居白血病领域中国最有影响力学者排行榜位列第二名

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格局演变：新药冲击下移植适应证的精准“收窄”

主鸿鹄教授： 近二十年来，急性白血病的治疗模式发生了翻天覆地的变化。从上世纪70年代至2000年，我们主要处于化疗时代，异基因造血干细胞移植因其较高的根治率，一度成为急性白血病的首选治疗手段。然而，随着2017年后靶向药物（如FLT3、IDH、BCL-2抑制剂等）和免疫疗法的井喷式涌现，治疗格局已被重塑。

从最新数据来看，移植的适应证正在经历精准的“减法”：

急性早幼粒细胞白血病（APL）： 已基本实现“去化疗”和“免移植”治愈。
Ph+急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）： 靶向药物联合免疫治疗使得3-5年根治率接近90%，疗效已超越移植，导致异基因移植在一线治疗中的选择比重降至10%以下。
低危及部分中危急性髓系白血病（AML）： 随着BCL-2抑制剂等药物的应用，年轻低危患者的3年根治率接近70%，与移植疗效相当，不再首选移植；对于中危且MRD（微小残留病）转阴的患者，其生存获益也与移植无异。

目前，移植仍是高危患者、以及中危且MRD未转阴患者的优先选择。这标志着我们已进入根据风险分层和MRD状态精准选择治疗手段的新阶段。

策略协同：新药在移植前桥接与减毒增效中的价值

主鸿鹄教授： 移植与新药并非对立，而是相辅相成。移植的时机选择至关重要，最理想的状态是在移植前获得高质量缓解（MRD转阴）。然而，部分患者（特别是老年或复发难治患者）经传统高强度化疗难以清除MRD，且强效化疗带来的脏器损伤反而增加了移植风险。

新药的出现为这部分患者提供了极佳的“桥接”手段：

提升缓解质量： 利用双特异性抗体、Menin抑制剂、IDH及FLT3抑制剂等新型药物，可帮助患者在低毒性的前提下实现MRD转阴，为后续移植创造最佳条件，显著降低移植后复发率。
降低预处理毒性： 对于老年或体弱患者，采用靶向/免疫药物替代部分高强度化疗作为预处理方案，既能达到清除白血病细胞和造血干细胞的目标，又能大幅降低脏器毒性，从而扩大了能够耐受移植的人群范围（如70岁以上老年患者），提升了移植的安全性与生活质量。

未来展望：移植全流程优化与青年医生的成长之道

主鸿鹄教授： 展望未来5-10年，急性白血病的治疗将形成以“靶向+免疫”为主流，“化疗”为补充，“移植”作为高危保底手段的合理布局。

针对未来挑战与青年医生的成长，我有几点思考：

药物研发方向： 面对复杂的基因突变（如单人多突变），未来的药物研发应聚焦于“广谱+特异”的结合。寻找如细胞增殖、凋亡等下游关键通路的广谱靶点（类似BCL-2抑制剂），并联合特异性靶点药物，以提高根治率。
移植后维持治疗： 对于具有特殊融合基因（如NUP98融合等）的高危复发患者，移植后的管理至关重要。移植后3个月左右尽早介入靶向或免疫维持治疗，或是MRD转阳后的抢先治疗，是进一步降低复发、改善预后的关键。
临床决策建议： 面对层出不穷的新技术，青年医生应打好基本功，深入理解基因突变背后的分子生物学功能。在一般医院应严格遵循指南规范；在具有引领性的研究型医院，可在符合伦理和法规的前提下开展创新性临床研究（IIT），探索更优方案。

最终，我们的目标是通过技术进步和方案优化，在提高疗效的同时降低毒性，并推动药品价格的可及性，让更多患者切实获益。

责任编辑：Ashelin
排版编辑：Ashelin