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【2026 CASH】邱录贵教授：复盘2025 MM诊疗突破，擘画骨髓瘤精准治疗新蓝图

01月12日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年1月9日至11日，由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主办的第六届中国血液学科发展大会（CASH）已于中国天津隆重召开。作为我国血液学领域极具影响力的学术盛会，本次大会汇聚了国内外顶尖血液病诊疗与研究专家，聚焦年度学科突破、技术革新与临床转化热点，搭建了前沿成果分享、行业共识凝聚与发展方向探讨的高端平台，为推动我国血液学领域高质量发展注入强劲动力。在本次会议现场，【肿瘤资讯】特别邀请到中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) 邱录贵教授，围绕2025年多发性骨髓瘤（MM）领域核心诊疗突破、个体化治疗方案制定等关键议题，分享其兼具学术深度与临床实践价值的见解。

邱录贵

主任医师、博士生导师

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液病医院）临床首席专家
国务院政府特殊津贴专家、国家卫健委突出贡献中青年专家
国际骨髓瘤学会（IMS）委员
国际骨髓瘤工作组( IMWG)专家委员会委员
《Blood Advances》杂志编委
中国抗癌协会（CACA）第九届理事会常务理事、血液肿瘤专业委员会名誉主委、血液肿瘤整合康复专业委员会主任委员
中国临床肿瘤学会(CSCO)骨髓瘤专家委员会主任委员、淋巴瘤专家委员会副主任委员
中国医院协会血液学机构分会第一届委员会副主任委员
天津市抗癌协会第六届理事会副理事长
《中华血液学杂志》等6种核心期刊编委
完成国家科技支撑计划重点项目、国家自然重点项目等基金项目30余项
发表论文近600篇，其中SCI论文180余篇；主编专著6部；获国家发明专利6项。
获天津市科技进步奖一等奖2项，教育部及天津市科技进步奖二等奖3项。

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复盘2025 MM年度进展，凸显核心诊疗突破

邱录贵教授：从中国MM领域的发展来看，2025年最具临床变革潜力的核心进展，仍集中在我国保持优势的CAR-T细胞治疗领域，其中三项代表性工作尤为突出。

其一，是华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、梅恒教授团队的研究的创新性探索——该团队在国际上率先发布了4例体内BCMA CAR-T治疗复发/难治性MM（RRMM）的临床病例报告。与传统CAR-T治疗路径不同，该疗法无需对患者进行清髓预处理，也无需在体外完成CAR-T细胞扩增流程，仅需直接向患者体内输注含有表达CAR载荷的病毒载体，通过病毒在体内转染T细胞并诱导其扩增，最终发挥治疗作用。截至目前，该疗法已呈现出良好的近期疗效和可控的安全性。

无独有偶，在2025年的ASH会议上，澳大利亚团队也报告了同类体内CAR-T（InMYMMCAR-T）的相关研究。这两项研究共同初步验证了体内CAR-T治疗RRMM的临床可行性，为后续技术迭代与产品开发奠定了重要基础。需要强调的是，该疗法目前仍处于探索性研究阶段，要实现正式上市应用，还需依次完成Ⅰ期、Ⅱ期临床试验，后续甚至需与已上市的自体CAR-T产品开展头对头对比研究，全面验证其长期疗效与安全性。尽管体内CAR-T具备便捷、经济、可及性强的突出优势，但对于治疗药物而言，疗效（尤其是远期疗效）与安全性（含近期及远期安全性）始终是核心评价维度。若后续临床研究能充分证实其疗效与安全性达标，将大幅提升CAR-T细胞治疗的临床可及性，让更多患者受益于这一新型治疗技术。

其二，是我国在GPRC5D靶点CAR-T细胞治疗领域的前瞻性探索。国内有徐州医科大学附属医院、上海交大瑞金医院和上海长征医院等三个团队率先启动了针对该靶点的探索性研究及Ⅰ期临床试验，初步研究结果表明，GPRC5D是极具开发价值的MM CAR-T治疗新靶点，即便对于既往接受BCMA CAR-T治疗失败的患者，该靶点CAR-T疗法仍能展现出较好的治疗反应。

其三，是全球第一个全人源化、我国第一个上市的BCMA Car-T细胞产品伊基奥伦赛关键注册临床试验（FUMANBA-1）的3年长期随访数据在国际骨髓瘤学会（IMS）年会发布，既往未接受过BCMA靶点CAR-T治疗的RRMM中位PFS达到36个月，且未观察晚期神经系统毒性及第二肿瘤的发生，显示出卓越的长期疗效和安全性。

综合来看，上述三项研究成果从临床应用潜力及远期对诊疗实践的影响来看，均具备显著的临床变革意义。

立足精准靶向时代，优化MM个体化治疗方案

邱录贵教授：当前，MM的治疗已迈入多药联合、精准靶向的新时代，一线、二线乃至三线治疗均有多款药物可供选择。但需明确的是，MM是一种高度异质性疾病，无论是疾病本身的生物学特征，还是患者的人群特点，均存在显著个体差异。因此，在药物选择日益丰富的背景下，如何为具体患者制定适宜的治疗方案，对临床医生而言构成了不小的挑战。

从药物类别来看，传统化疗药物在特定场景下仍具应用价值；第一代蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂，以及CD38单抗已成为MM治疗领域的基石性药物；此外，XPO1抑制剂、我国自主研发的TRAIL变构体（DR4/DR5激动剂）艾普拉明等亦在临床中发挥作用。近年来，免疫治疗药物备受关注，包括双特异性抗体、CAR-T在内的T细胞免疫治疗以及抗体药物偶联物（ADC）也不断涌现。丰富的药物选择，更要求临床诊疗中需基于精准的预后分层，结合患者综合特征实施个体化治疗。

实际上，制定患者的治疗方案需综合考量四大核心因素：其一，疾病本身的预后分层。当前的预后分层主要围绕疾病的临床特点与生物学特征展开，是治疗决策的重要基础。其二，患者个体因素。包括年龄、体能状态、是否合并基础性疾病等，其中年龄是重要的预后因素，高龄是一个重要不良因素，且相同年龄患者的体能状态存在差异，这些均会对治疗效果与安全性产生显著影响。其三，经济社会因素。患者能否承担潜在适用的治疗方案（如高危患者常规治疗效果不佳时可能需用到的高价新药）、家庭对疾病的理解程度等，都会直接影响治疗选择。其四，医疗平台与医生能力。不同医院的诊疗平台、诊疗水平及医生的临床经验，也会在一定程度上影响治疗方案的制定与实施。因此，实现真正的个体化治疗，需要临床医生全面整合上述四大因素，为患者量身定制治疗策略。

从一线治疗的整体思路来看，首先需完成基础的预后分层。目前可通过国际分期系统（ISS分期），结合白蛋白水平与β2-微球蛋白水平进行初步分层；若条件允许，可进一步采用遗传学分型相关的R-ISS分期或R2-ISS分期，将患者划分为低危、中危、高危。在此基础上，结合患者年龄、体能状态选择治疗方案：

对于低中危患者，现有标准治疗即可取得良好疗效。以VRD方案联合CD38单抗（达雷妥尤单抗/艾沙妥昔单抗）为例，这类患者的中位无进展生存期（PFS）可超过5年，甚至更长；近期BENEFIT研究的模型预测显示，艾沙妥昔单抗联合VRD方案用于低危且体能状态良好的患者，无进展生存（PFS）可能达到200个月（注：此为模型预测结果，非真实临床数据）。因此，此类患者无需将CAR-T或BCMA靶向治疗等前移，可将其保留至后线治疗。
高危患者（包括静态高危与动态高危患者）是当前治疗的重点与难点。这类患者采用现有标准治疗虽能获益，但疗效远不及低危患者，且疾病多呈侵袭性进展，一旦发展为复发难治性，预后极差。对此，需转变治疗思路，摒弃传统分线治疗模式，参考急性白血病或弥漫大B细胞淋巴瘤等侵袭性疾病的治疗逻辑，探索一线根治的可能。目前相关探索性临床研究已在开展，例如：以VRD方案为基础联合或不联合CD38单抗（对于合并髓外侵犯的患者，可适当进一步联合细胞毒性药物进行诱导治疗）一线治疗缓解后，行自体移植联合CAR-T治疗；对于部分超高危年轻患者，缓解后甚至可考虑异基因造血干细胞移植。不过，这些治疗策略仍需更大样本量、更长时间的临床研究进一步验证。

值得强调的是，预后分层并非一成不变，动态预后分层同样关键：部分患者复发后会出现克隆演变，产生新的遗传学异常，肿瘤微环境也会发生改变；另有部分患者诊断时无高危遗传学异常，但治疗后无应答，或缓解后1年内即复发进展，这类患者属于“功能性高危”，预后极差。对于此类患者，需及早识别并采用当前最积极的治疗方案进行挽救。

综上，MM的个体化治疗应遵循“动态预后分层驱动的整体治疗策略”。从基础研究角度而言，未来还需探索同时靶向肿瘤细胞与调节肿瘤免疫微环境的治疗方向，通过恢复免疫微环境功能，清除残留肿瘤细胞，最终迈向治愈目标。

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda