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官宣落地！罗特西普骨髓增生异常综合症（MDS）医保可及

12月07日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一获批红细胞成熟剂利布洛泽^®（通用名:注射用罗特西普) 用于治疗较低危骨髓增生异常综合征（MDS）^[1] 适应症纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》（以下简称“医保目录”)，这是继成人β-地中海贫血后，罗特西普在中国纳入医保的第二个适应症。新版医保目录预计于2026年1月1日起实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。

罗特西普于2025年6月获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。作为近20年来首个获批用于治疗较低危MDS的创新药物，罗特西普可显著改善较低危MDS患者的贫血及输血依赖。此次纳入医保后将有望进一步满足患者的长期治疗需求，助力更多患者改善治疗现状。

天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任、中华医学会血液学分会红细胞学组组长付蓉教授表示：“早在2022年，世界卫生组织（WHO）便将MDS更名为骨髓增生异常性肿瘤，强调了肿瘤特质，足见其危害之大。贫血是较低危MDS患者面临的主要问题，长期慢性贫血会导致患者死亡风险显著增加^[2,3]，患者如果早期脱离输血，生存率可提高2倍^[4]。因此，对于较低危MDS患者，改善贫血、减轻输血依赖是主要治疗目标。罗特西普通过创新作用机制促进红细胞成熟，改善无效造血，在减轻输血负担、改善贫血和提高生活质量方面可为患者带来显著获益。相较于ESA（红细胞生成刺激剂），罗特西普能显著减少患者全因门诊就诊率、全因住院率和MDS相关住院率^[5]，为缓解社会血液紧张、节约医疗资源带来积极意义。我们期待新适应症纳入医保后能进一步减轻患者的经济压力，让更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益。”

骨髓增生异常综合征（MDS）是源于造血干细胞的克隆性疾病，其特点是患者无法有效产生健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血、以及频繁或严重的感染^[6,7]。患者具有较高风险向急性髓系白血病（AML）转化^[8]，最终导致总生存（OS）下降。

在中国，大部分MDS患者在诊断时被归类为较低危 MDS（LR-MDS）^[9,10]，其中绝大多数患者确诊时已存在贫血，这与患者体内Smad2/3信号通路过度激活，抑制红系细胞成熟有关，是导致MDS患者无效造血和贫血发生的重要原因。

罗特西普以创新的作用机制打破僵局。其针对红细胞增殖分化成熟障碍，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血^[11]。

付蓉教授表示：“早期脱离输血的MDS患者可获得更好的预后，最终目标是获得更全面的生活质量改善、延长生存和延缓向AML转化。研究显示，无论患者是否接受过ESA治疗，无论是否伴有环状铁粒幼红细胞，罗特西普均可显著改善较低危MDS患者的贫血及输血依赖，并且在整体较低危人群中呈现出延长总生存期的趋势，为此类患者提供更有效、更持久且安全性更好的治疗选择。”

目前，罗特西普已被纳入《CSCO恶性血液病诊疗指南（2025）》和《NCCN骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》，成为治疗伴或不伴环状铁粒幼红细胞的较低危MDS患者的一线推荐方案。

百时美施贵宝副总裁、中国总经理钱江表示：“罗特西普是百时美施贵宝实施‘中国2030战略’以来，首个在血液学领域获批的创新药物。继成人β-地中海贫血之后，罗特西普的第二个适应症MDS也在获批后‘第一时间’被纳入国家医保目录，这充分彰显了中国政府‘真支持创新、支持真创新、支持差异化创新‘的政策引领，也体现了我们致力于让中国患者’用得到、用得起‘创新药物的承诺。

血液学是百时美施贵宝深耕已久的专业领域，公司拥有丰富的产品管线和全球学术资源。未来，我们将继续专注于中国患者的未尽之需，加速引入更多‘同类首创First-in-Class’ 或 ‘同类最佳Best-in-Class’ 产品和治疗模态，惠及更多中国患者。”

关于骨髓增生异常综合征（MDS）

骨髓增生异常综合征（MDS）（又称骨髓增生异常性肿瘤）指的是一组密切相关的血液系统恶性肿瘤，特点是患者无法有效产生红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血，以及频繁或严重的感染^[6,7]。伴有贫血的MDS患者通常需要进行输血，以增加血液循环中健康红细胞的数量^[12]。频繁的红细胞输注会增加铁过载、输血反应和感染的风险^[13]。与非输血依赖患者相比，输血依赖患者总生存期显著缩短，部分原因是铁过载或较非输血依赖患者更严重的骨髓疾病^[14]。

关于利布洛泽^®（注射用罗特西普）

利布洛泽^®是一种全球首创的红细胞成熟剂，被证实可促进红细胞的增殖和成熟^[15]_，在中国被批准用于治疗以下疾病：

· 需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位12/24周的β-地中海贫血成人患者

· 极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者

参考文献

[1] 极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者
[2] Zeidan AM, et al. Blood Rev. 2019;34:1–15
[3] Malcovati L, et al. Haematologica. 2011;96:1433–1440
[4] Luca Malcovati, et al. 2024 EHA. 06/13/2024; 420846; P782.
[5] Ball BJ, et al. J Med Econ. 2025;28(1):719-725
[6] Mount Sinai. Myelodysplastic Syndrome. Available at: https://www.mountsinai.org/care/cancer/services/mds. Accessed March 2023.
[7] Myelodysplastic Syndromes Foundation. What is MDS? Available at: https://www.cancer.org/cancer/myelodysplastic-syndrome/about/what-is mds.html. Accessed March 2023.
[8] 中华医学会血液学分会. 骨髓增生异常综合征中国诊断与治疗指南（2019 年版）. 中华血液学杂志 2019; 40: 89–97.
[9] Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J et al. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood 2012; 120: 2454–2465.
[10] Henry DH, Glaspy J, Harrup R et al. Roxadustat for the treatment of anemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndrome: Open-label, dose-selection, lead-in stage of a phase 3 study. Am J Hematol 2022; 97: 174–184.
[11] P. Fenaux, et al. Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes. N Engl J Med 2020;382:140-51.
[12] Johns Hopkins Medicine. Myelodysplastic Syndrome. Available at: https://www.hopkinsmedicine.org/kimmel_cancer_center/types_cancer/myelodys
plastic_syndrome.html. Accessed March 2023.
[13] Rasel M, Mahboobi SK. Transfusion Iron Overload. PubMed. 2021. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK562146/. Accessed March 2023.
[14] Triantafyllidis I, Ciobanu A, Stanca O, Lupu AR. Prognostic factors in myelodysplastic syndromes. Maedica (Bucur). 2012 Dec;7(4):295-302. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3593279. Accessed March 2023.
[15] Galanello R, Origa R. Beta thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5(11). Available at: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-
1172-5-11. Accessed March 2023.

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12月07日

刘敏

濮阳市安阳地区医院 | 肿瘤内科

骨髓增生异常综合征（MDS）是源于造血干细胞的克隆性疾病，其特点是患者无法有效产生健康红细胞（RBC）、白细胞和血小板，可导致贫血、以及频繁或严重的感染