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2025 CSCO | 黄晓军教授：回顾造血干细胞移植50年，展望细胞治疗新纪元

09月23日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

金秋九月，群英荟萃。2025年9月10日-14日，第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会于济南隆重召开。在备受关注的大会主题报告专场，北京大学血液病研究所黄晓军教授以“造血干细胞移植50年”为题，深刻回顾了造血干细胞移植（HSCT）从创立到成熟的全球发展轨迹，并深刻阐述了中国方案在推动全球HSCT事业发展的关键角色，为未来细胞治疗的融合与发展指明了方向。

黄晓军

教授

国家血液系统疾病临床医学研究中心主任
北京大学血液病研究所所长
中国医学科学院学术咨询委员会学部委员
国自然基金委创新群体、教育部、科技部创新团队负责人

主要社会兼职：
Asia Pacific Hematology Consortium（亚太血液联盟）委员会主任
国际白血病比较研究组织（IACRLR）全球委员会委员
第四、五届中国医师协会血液科医师分会会长
中华骨髓库专家委员会主任委员
中国病理生理学会实验血液学专业委员会主任委员
第九届中华医学会血液学分会主任委员
Journal of Translational Internal Medicine执行主编，Brit JHematol，J Hematol & Oncol，AnnHematol,Chin Med J等核心期刊副主编,第九届中华血液学杂志总主编

临床研究方向：
血液病的临床与转化研究

主要成绩：
率领团队针对造血干细胞移植中的世界性难题——供者来源匮乏问题，创建成熟完善的单倍型移植技术——“北京方案”，突破移植的国际困境，引领骨髓移植进入“人人有供者”的人类医学新时期。主持“国家重点研发计划”、“863”、国自然“杰青”、国自然重点项目、国自然重大项目等国家级课题；以通讯/第一作者发表SCI含Lancet Oncol等IF>10的118篇，单篇最高IF 54.4，被引10867次；获批专利22项；排名第一获国家科技进步二等奖2项、省部级一等奖4项，获何梁何利科学技术与进步奖，谈家桢生命科学临床医学奖，转化医学杰出贡献奖，吴阶平医药创新奖，光华工程科技奖。

全球造血干细胞移植：平台技术的挑战与突破

黄院士指出，HSCT作为一种平台技术，至今仍是治疗血液恶性疾病和多种遗传代谢性疾病的重要手段，其治疗病种多达70余种，且全球HSCT累积病例数呈持续增长趋势。其发展历程经历了从早期的艰难摸索，到诺贝尔奖的认可，再到中国方案的横空出世，每一步都为血液病患者带来了更多希望。

同胞全相合移植：奠定根基与遭遇瓶颈

造血干细胞移植的早期尝试可追溯至1939年——首例骨髓移植应用于重金属引起的再生障碍性贫血患者，但国际公认的现代造血干细胞移植技术的第一例成功移植发生在 1957年。尽管患者存活率较低，但这些失败的尝试揭示了人类白细胞抗原（HLA）配型的重要性，为未来的研究指明了方向。

1977年，首次将同胞HLA相合移植用于化疗失败急性白血病的研究发表于《Blood》期刊，但患者长期生存率低于15%。1979年，将同胞HLA相合移植用于缓解期急性白血病的研究于《新英格兰医学杂志》发表，50%的患者获得长期生存，奠定了早期移植的治疗原则。这一系列开创性工作也使得E. Donnall Thomas教授获得诺贝尔医学奖。

然而，HLA全相合供者匮乏，成为了HSCT技术普及的巨大障碍。尽管美国在20世纪70年代末建立了国家骨髓库，但仍无法满足所有患者的需求，供者来源问题依然严峻。

单倍型相合移植：“北京方案”突破供者困境

欧洲在1990年代末曾尝试通过CD34分选和体外去T细胞等技术来解决供者缺乏问题，但由于效果不佳，并未得到广泛应用。

在全球移植界为供者难题困扰之际，中国血液病专家凭借独特的创新思维，贡献了影响深远的世界性方案。2000年，黄晓军教授团队提出非体外去T细胞的单倍型相合（半相合）移植方案（北京方案，G-CSF+ATG），该方案在临床上取得了较好的疗效，并于2004年发表，比美国非体外去T单倍型相合移植方案（美国方案）发表时间早了整整四年。虽然缺乏头对头（head-to-head）的随机对照试验，但国际学界广泛认可“北京方案”在证明单倍型相合移植疗效等同于全相合移植、且优于单纯化疗这一关键点上的先行者地位。

中国造血干细胞移植发展：从零到引领世界

中国HSCT发展史是一部从零开始、不断探索并最终引领世界的奋斗史。

本土探索的拓荒时代

早在1964年，陆道培院士便完成了国内首例同基因骨髓造血干细胞移植，成功治疗了再生障碍性贫血，宣告了我国造血干细胞移植事业的诞生。1981年，陆道培院士又完成了首例异基因（HLA完全相合）骨髓造血干细胞移植，并在1984年发表了相关文章。

在自体移植方面，中国医学科学院血液病医院严文伟教授于1986年完成了首例自体造血干细胞移植。这些早期探索为中国的HSCT发展奠定了坚实的基础。

北京方案引领全球标准

黄晓军教授团队在2000年完成了第一例非体外去T细胞单倍型相合造血干细胞移植，并在2004年于《CMJ》上发表了相关成果，为中国赢得了在半相合移植领域的先行者地位。

随后15年间，黄晓军教授团队通过一系列临床研究，反复验证“北京方案”疗效等同于全相合移植，且优于化疗，奠定了半相合移植成为一线治疗标准的基础。2016年，世界骨髓移植协会（WBMT）正式撰文，称“北京方案”为 “半相合移植新标准”，引领了“人人都有造血干细胞移植供者”的新时代。

黄院士总结道，创造历史固然重要，但更关键的是 “改变历史”，这需要将科学发现转化为能够广泛应用的临床技术。同时，他也呼吁医学工作者应重视 “书写历史”，记录下中国医学界创造的伟大成就。

精准细胞治疗：HSCT与免疫治疗的融合展望

近年来，CAR-T技术迅速发展，为血液肿瘤治疗带来革命性变革。CAR-T技术自2012年在美国取得突破性成功后，迅速在全球范围内掀起热潮。中国紧随其后，于2014年由韩卫东教授完成了第一例CAR-T治疗，开启了中国CAR-T研究的序幕。此后，中国的CAR-T临床研究数量迅速增长，并在2015-2016年后超过美国。黄教授指出，尽管早期研究在质量上仍有差距，但自2022年起，中国CAR-T研究迅速扩展到实体肿瘤等更广泛的领域，已与美国 “并跑”，共同引领着全球技术的发展。

对于CAR-T是否会取代HSCT的讨论，黄教授明确指出这是一个“伪命题”。他认为，HSCT和CAR-T并非竞争关系，而是两个可以融合的平台。未来的方向是将HSCT与新型免疫细胞治疗、靶向治疗相结合，实现精准细胞治疗。这种融合与协同将共同为患者带来更精准、更有效的治疗方案，进一步提高血液肿瘤患者的生存率，甚至实现长期的无病生存。

黄晓军院士的报告不仅是对全球以及中国造血干细胞移植发展历程的一次全面回顾，更是对未来细胞治疗方向的一次深刻展望。他指出，从20世纪到21世纪，干细胞移植迎来了从创立、发展到完善的巨大飞跃。其中，“北京方案” 作为原创技术的典范，彻底改变了全球造血干细胞移植的格局，影响深远。如今，靶向治疗和免疫治疗的蓬勃发展，将助力造血干细胞移植，共同实现血液肿瘤患者的无病长生存。