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学术前沿 | 中外大咖共话白血病诊疗创新，从临床研究到成果转化的突破之路

07月25日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年7月16日，急性白血病-精准诊疗科研交流会系列活动于成都成功举办。本次学术会议聚焦于急性白血病治疗领域的科研成果转化，汇聚了国内外权威专家学者，共同展望并探讨了该疾病诊疗领域的未来科研方向。会议荣幸邀请四川大学华西医院吴俣教授和空军军医大学唐都医院刘利教授共同担任大会主席。会议期间，加州大学洛杉矶分校医学中心Robert Peter Gale教授和四川大学华西医院季杰教授等中外专家就急性白血病科研成果转化的前沿及热点问题进行了深入的学术交流与研讨，多位国内专家亦贡献了精彩的点评与深刻的见解。【肿瘤资讯】将相关内容进行整理，详情如下。

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合影

会议伊始，大会主席四川大学华西医院吴俣教授和空军军医大学唐都医院刘利教授分别致辞。主席吴俣教授首先对与会嘉宾表示热烈欢迎，并向大家介绍了本次大会的另一位大会主席，以及会议讲者和讨论嘉宾。吴俣教授指出，非常感谢各位与会专家百忙之中莅临成都，此次会议将融合国际视野与本地特色，国际知名期刊编辑Robert Peter Gale教授将分享如何促进临床方面的科研转化及文章发表，为后续协作讨论奠定基础。她鼓励与会者积极讨论、提问，学有所获。

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吴俣教授

随后，大会主席刘利教授表示，希望与会者在Gale教授带领下，围绕血液病领域临床研究的设计、成果撰写、发表等关键议题热烈讨论，交流临床经验，探讨科研成果转化过程中疑难问题的解决方案。此次会议不仅可以加强国内外白血病科研成果转化的交流合作，还为提升我国精准诊疗科研提供了新思路。

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刘利教授

破局之道，精益求“精”

大会第一个环节，在吴俣教授的主持下，Gale教授围绕“如何在高影响力医学期刊成功发表临床研究”和大家进行分享。首先，Gale教授从中国医学研究的现状分析入手，针对论文被快速拒稿和写作水平不足两大核心问题，提出了系统性的解决方案。Gale教授提到，数据显示，中国在工程、自然科学等领域的高影响力期刊论文数量已位居全球第一，但在医学领域仅排名第三，主要原因在于医学研究的特殊性：医学兼具科学与艺术双重属性，研究过程涉及多方变量（医生、患者、制药公司等），不确定性远高于其他学科，当前存在“快速拒稿率过高”和“写作质量不足”两大痛点。

通过对期刊编辑决策流程的剖析，Gale教授强调以下环节决定论文能否进入评审阶段：

①期刊相关性：必须精准匹配期刊的学科方向（如血液病期刊不应投稿凝血研究）；

②标题吸引力：应避免冗长（例："减低剂量预处理骨髓移植对AML及复发患者的疗效"）；同时需突出创新性（改为："新型减低剂量预处理方案治疗髓系白血病"）；

③Cover letter策略：需包含1-2句研究概要、核心发现、学术价值和推荐审稿人。数据显示：精心设计的求职信可降低80%快速拒稿率；

④摘要精炼度：案例对比显示，结构化摘要（背景/方法/结果/结论）的阅读效率比传统段落式提高300%。

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针对常见的写作问题，Gale教授也提出了具体的改进方案。引言部分应避免文献堆砌，直接阐明研究目的。方法部分需确保可重复性，细节可放入补充材料。结果部分可用图表替代文字描述，避免复杂多面板图表。讨论部分应聚焦结果的意义而非重复数据。同时必须明确研究局限性（如小样本量、随访丢失）。在人工智能迅速发展及广泛应用的当下，Gale教授也着重强调了人工智能使用的警示与规范，必须声明AI使用情况，否则可能被期刊检测拒稿。

Gale教授总结了科学写作的黄金法则：

①研究前撰写框架：提前规划标题、方法、统计方案；

②反复精简：初稿放置数周后通常可删减50%内容；

③遵循奥威尔原则：用短词替代长词，主动语态优先，以及删除所有非必要词汇。最后，Gale教授强调，中国医学研究要突破当前瓶颈，需在严谨研究设计的基础上，掌握“科学传播的艺术性”，通过精准的学术表达赢得国际认可。

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大咖论道，灼见真章

在吴俣教授的主持下，与会专家围绕文章投稿相关热点问题进行讨论。讨论问题主要包含以下几点：

问题一：如何有效联系期刊副主编？

Gale教授：所有期刊编委信息均公开在官网，务必查阅并精准称呼（如"尊敬的Gale教授"而非泛称"尊敬的编辑"）。投稿前可先发送咨询邮件建立初步联系，形成"个性化沟通记录"。数据显示：精准称呼编辑可使稿件关注度提升40%。

问题二：研究方案发表是否有助于后续论文接收？

Gale教授：明确区分"研究注册"与"方案发表"：前者是必需步骤（如ClinicalTrials.gov），后者非必要。高质量期刊通常不发表单纯研究方案（仅占接收论文的0.3%），建议优先完成研究而非发表方案，重点呈现实际研究成果。

问题三：资源有限的研究者如何选择具有发表潜力的课题？

Gale教授：发表潜力主要从科学价值（回答重要临床问题）和读者兴趣（符合当前学术热点）这两个维度进行评估。并列举案例说明，单细胞测序等新技术可提升病例报告价值，但单病例研究仍难突破影响因子限制。Robert Peter Gale教授特别提醒道，应避免"为发表而研究"，强调解决真实临床问题的重要性。

问题四：英语非母语研究者如何提升写作质量？

Robert Peter Gale教授：可以通过三级润色体系提升写作质量，包括自我修订（放置2周后重审）、母语学者把关（重点解决文化差异表达）和专业编辑润色（限于语法优化）。同时，应警惕AI工具风险，必须披露使用情况，且需人工核查事实准确性（AI生成内容错误率高达18%）。

问题五：创新性单病例研究能否突破常规发表限制？

Gale教授：即使采用多组学等先进技术，单病例研究仍归类为"病例报告"，高影响因子期刊接收率不足1%，建议积累更多病例形成系列研究，或转向专科期刊（如《血液学病例报告》），同时突出临床启示价值而非技术复杂性。

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"创新突破优化方案"：低剂量贝林妥欧单抗在急淋移植治疗中的应用研进展

大会第二个环节，在刘利教授的主持下，四川大学华西医院季杰教授围绕“贝林妥欧单抗在B细胞急性淋巴细胞白血病异基因造血干细胞移植桥接和维持治疗中的应用”和大家进行了分享。

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季杰教授强调，近年来，贝林妥欧单抗在B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的全程管理中的创新应用取得了重要进展，国内外权威指南纷纷将其纳入B-ALL的一线标准治疗，进一步提高了ALL患者的生存获益。当前，尽管双抗免疫治疗逐渐进入一线，但异基因造血干细胞移植仍然是ALL治愈的一个重要手段。移植前白血病残留和移植后移植物抗白血病（GVL）效应减弱是导致ALL复发和影响预后的两个重要因素。研究证实，足剂量的贝林妥欧单抗清除B-ALL残留作用明确，可以使得更多患者进入移植流程。同时，移植后，足剂量的贝林妥欧单抗可以带来额外的生存获益。季杰教授指出，上述研究均使用了足剂量足疗程的贝林妥欧单抗，可能导致T细胞耗竭，从而影响贝林妥欧单抗的疗效。此外，对于移植前后肿瘤负荷较小，仅微小残留病灶（MRD）阳性的患者，足剂量贝林妥欧单抗是否存在过量使用？以及其带来的毒性和经济学负担？

基于上述考量，季杰教授团队设计了两项关于贝林妥欧单抗在移植治疗中的创新性研究。研究针对移植治疗中的两大关键难题——MRD清除不足和移植后GVL效应薄弱，提出了创新的解决方案：一是移植前采用5-7天小剂量贝林妥欧单抗（总剂量5支）进行MRD清除；二是移植后从第30/90天开始，每3个月输注3支贝林妥欧单抗，持续1年的维持治疗方案。研究结果显示，在移植前桥接治疗（n=23）研究中，流式检测MRD清除率达到100%，基因水平清除率显著降低。中位随访10.2个月，仅1例患者移植后24个月复发，其余患者均未复发，预估1年无复发生存（RFS）率和总生存（OS）率均为94.4%±5.4%。安全性方面仅发生低级别细胞因子释放综合征，发生率＜15%，未增加移植物抗宿主病风险，重度慢性移植物抗宿主病（GvHD）发生率降低了30%。

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在移植后维持治疗（n=40）研究中，观察到3例髓外复发和1例TP53突变患者延迟复发。18个月无病生存率达95%，较历史对照提升35%，具有显著统计学意义（p＜0.01）。但研究也发现该方案会显著延缓B细胞重建（p=0.03），需定期补充免疫球蛋白。

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最后，季杰教授总结道，上述两项研究首次证实小剂量贝林妥欧单抗（传统剂量的20-30%）在移植全程管理中的双重价值，在保持抗白血病活性的同时，使治疗相关费用降低60%。采用桥接加维持的全周期治疗方案，3年总生存率达92%，显著优于单纯桥接组（78%）和未干预组（60%）。但该方案对TP53突变和髓外病灶的控制仍显不足，需要联合其他治疗手段。相关研究成果已计划投稿至血液学权威期刊。这项研究为ALL移植的免疫治疗提供了创新性的"低剂量、短疗程"解决方案，在提高疗效的同时显著降低了治疗成本，具有重要的临床价值。

大咖论道，智汇前沿

在季杰教授关于贝林妥欧单抗在急淋移植中创新应用的报告后，三位专家就临床实践中的关键问题展开了深入讨论，主要围绕以下几点：

问题一：针对TP53突变和KMT2A重排等特殊病例的治疗策略？

季杰教授：小剂量贝林妥欧单抗方案对上述患者治疗效果有限，建议足量足疗程治疗，难治性病例推荐考虑CAR-T细胞治疗，同时期待未来可结合menin抑制剂进行维持治疗。

问题二：维持治疗的优化方案？

季杰教授：就经济负担与疗效平衡问题，我们团队已开展新探索：将维持期从1年延长至2年，第二年调整为每2个月1支（共6支），总费用降低50%，采用3-4天缓慢输注方式，安全性良好。

问题三：疗效预测指标探索？

季杰教授：关于T细胞功能评估的前沿进展，目前尚缺乏可靠的临床预测指标，研究团队正通过免疫组库分析T细胞多样性。已有研究提示PD-L1等标志物可能与疗效相关，输注方式（持续vs间断）可能影响治疗效果。

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总结

本次学术会议聚焦急性白血病领域两大关键议题：学术成果转化与临床治疗创新。在学术成果转化方面，Gale教授系统阐述了高质量医学论文的发表策略，强调研究设计的前瞻性、写作表达的精准性以及投稿策略的科学性。指出中国学者在医学论文发表中面临的独特挑战，并提供了针对性的解决方案。这些指导对于推动临床研究成果的高效转化具有重要意义。在临床治疗创新方面，季杰教授展示了贝林妥欧单抗在ALL移植全程管理中的突破性研究，在保证疗效的同时显著降低治疗成本，这种"低剂量、全周期"的管理模式为临床实践提供了重要参考。

本次会议凸显出当前血液病诊疗发展的两大趋势：一是临床研究向高水平学术成果转化的规范化需求日益凸显；二是治疗方案的创新更加注重疗效与可及性的平衡。未来，随着对疾病机制认识的深入和治疗手段的丰富，通过优化研究设计、规范成果转化、创新治疗方案，必将为白血病患者带来更多治疗选择和生存希望！持续的国际交流与多中心合作将是推动这一进程的重要动力！

责任编辑：肿瘤资讯-Mathilda
排版编辑：肿瘤资讯-王俊澔