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【2025EHA TOPTALK】Robin教授：洞悉血液肿瘤治疗的革命与困局

07月03日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年6月12日~6月15日，第30届欧洲血液学会（EHA）年会将在“艺术之都”意大利米兰隆重举行。此次大会聚集了众多血液病学领域的顶尖专家与学者，旨在共同探讨血液系统疾病的前沿进展和临床实践成果。

会议期间，【肿瘤资讯】特邀Robin Foa教授围绕急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗策略及未来研究规划进行分享，详情如下。

Robin Foa

教授

欧洲白血病网络 (ELN) 指导委员会成员
曾任EHA大会科学委员会主席、EHA 理事和 EHA 教育委员会成员
2007 年至 2013 年期间担任 EHA 候任主席、主席和前任主席
曾担任 EHA 教育委员会和外联部主席
EHA 全球外联委员会成员
曾担任《白血病和淋巴瘤》的联合编辑，以及《英国血液学杂志》和《血液学杂志》的副主编

Ph+ ALL治疗的理想与现实：五年生存率直抵80%，“无化疗”方案为何仍遥不可及？

Robin教授：发表于顶尖医学期刊的一篇综述，回顾了过去25年成人费城染色体阳性ALL（Ph+ ALL）领域的治疗进展。数据显示，在该类疾病的治疗领域，我们已取得了长足的进步，采用第二代或第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）诱导，序贯贝林妥欧单抗巩固的“无化疗”方案，疗效十分理想。长期随访数据表明，ALL患者在4至5年时的生存率高达75%至80%。然而，这一理想化的治疗模式在真实的临床实践中面临着巨大的挑战，二者之间存在显著差距。

首先，要实现最优疗效，必须辅以高标准的监测与评估体系，例如通过高灵敏度技术严密监测微小残留病（MRD），并对患者的基因突变谱进行全面分析，特别是像IKZF1plus这类预后不良的遗传学改变。其次，该方案的落地执行存在诸多壁垒。例如，在诊断后一周内快速获得BCR-ABL1融合基因的检测结果，在全球范围内尚未普及，许多高龄患者甚至未接受检测。同时，新一代TKI并非在所有地区都可及，而贝林妥欧单抗在许多国家（包括欧洲）尚未获批用于一线治疗或MRD阳性患者的巩固治疗，这构成了最关键的障碍。

因此，在非临床试验的真实世界中，医生们面临的困境是，即便能够给予患者TKI治疗，也常常因为无法获得贝林妥欧单抗，而不得不退回到“TKI+化疗±移植”的传统模式。我们既往的研究显示，有50%的患者本可通过优化的免疫靶向联合方案而避免化学治疗与异基因移植。这种“最优策略”与“临床现实”之间的鸿沟，正是我认为当今全球Ph+ ALL治疗领域一个亟待满足的、真实而紧迫的临床需求。

创新之光与普惠之困：如何打破限制肿瘤治疗公平性的最大瓶颈？

Robin教授：当前，ALL等多数血液肿瘤治疗面临的核心挑战是“可及性”问题。现代血液病学，无论是肿瘤性还是非肿瘤性疾病，其诊疗路径都高度依赖于尖端的实验室检测技术，然而这些技术在全球范围内远未普及。首先，精准诊断是所有血液肿瘤后续治疗的基石，其要求我们具备先进的实验室条件以确保诊断的及时与准确，从而为制定治疗决策提供依据。

其次，在治疗层面，我们正迈向一个“无化疗”或“轻化疗”的时代。对于大多数血液系统恶性肿瘤，治疗模式已转向以靶向治疗和免疫治疗（如抗体药物）为主。但这要求我们必须有能力预先识别出潜在的治疗靶点。再者，在疗效监控层面，MRD的监测至关重要，其是个体化调整治疗方案的核心依据。然而，在临床试验之外，有多少患者能够获得规范的MRD检测？理想的模式应是将MRD检测集中在经过认证的中心实验室进行标准化操作，但这在现实中极难实现。

上述技术与药物的可及性问题，最终演变成一个严峻的社会经济学挑战。在许多地区，肿瘤患者需要自费支付高昂的费用才能获得这些先进的诊疗服务，这显然是不公平的。目前，我们的共同目标，是为所有患者提供均质化的、更优的治疗方案。因此，正如在本次EHA大会上所见证的，尽管创新成果层出不穷，但现实是，只有少数患者能够从中获益并接受最优化的治疗。这种创新发展与临床实践之间的巨大鸿沟，正是限制我们为更多患者带来治愈机会的最大瓶颈。

责任编辑：Cherry
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