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【2025 ASCO中国之声】牛晓辉教授团队：MANEUVER研究显示匹米替尼组的ORR达63.5%

06月04日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

牛晓辉

主任医师，教授、博士生导师

北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事
中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤专家委员会主任委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）肉瘤专家委员会前任主任委员
中国抗癌协会（CACA）常务理事
中国抗癌协会（CACA）肉瘤康复专业委员会主任委员
中国抗癌协会（CACA）肉瘤专业委员会前任主任委员
中国抗癌协会（CACA）骨肿瘤及转移瘤专委会副主任委员
中国医师协会肿瘤多学科肿瘤诊疗专业委员会常务委员
中国医师协会骨科分会骨肿瘤专业组副组长
中华医学会骨科分会骨肿瘤专业组副组长
北京医学会骨科分会骨肿瘤学组前组长
国际保肢协会 ISOLS Bylaws Committee Member
SICOT Tumor Committee Member
亚太骨与软组织肿瘤学会（APMSTS）常务理事
东亚骨与软组织肿瘤协作组（EAMOG）前主席、常务理事
《中国骨与关节杂志》副总编辑
担任34家SCI期刊审稿专家
以第一作者或通讯作者发表论文262篇，其中SCI文章44篇

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专场：【Oral Abstract Session】Sarcoma

摘要号：11500

英文标题：Pimicotinib in tenosynovial giant cell tumor (TGCT): Efficacy, safety and patient-reported outcomes of phase 3 MANEUVER study.

中文标题：匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）：III期MANEUVER研究的疗效、安全性及患者报告结果

第一作者：牛晓辉教授（北京积水潭医院）

研究背景

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性间叶组织肿瘤，由集落刺激因子1（CSF-1）过度产生驱动，常伴随关节疼痛、肿胀、僵硬和功能障碍。该疾病高复发率及显著肿瘤负荷（尤其是弥漫型）凸显了对有效系统治疗的需求。Pimicotinib（匹米替尼）是一种口服、高选择性、强效的CSF-1受体（CSF-1R）小分子抑制剂。我们报告了首个全球III期试验MANEUVER双盲阶段1的结果，该研究纳入了来自亚洲、欧盟和北美需要系统治疗的TGCT患者。

研究方法

MANEUVER（NCT05804045）是一项III期随机双盲安慰剂对照试验，评估匹米替尼治疗TGCT的疗效与安全性。在阶段1中，患者按2:1比例接受匹米替尼50mg每日一次或安慰剂治疗24周。主要终点为第25周时盲态独立评审委员会（BIRC）根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。关键次要终点包括第25周时肿瘤体积评分（TVS）ORR及临床结局评估指标（COAs）：关节活动度（ROM）、最严重僵硬程度、简明疼痛量表（BPI）最严重疼痛和PROMIS躯体功能评分较基线的平均变化。同时评估安全性。

研究结果

截至2024年9月23日数据截止时，94例计划入组患者（中国45例；欧盟28例；北美21例）全部完成入组，其中63例随机至匹米替尼组，31例至安慰剂组。中位年龄40.0岁（范围：18-69）；68.1%为女性；病变部位主要为膝关节（50.0%）、踝关节（14.9%）或髋关节（13.8%）。第25周时，匹米替尼组BIRC评估的RECIST v1.1 ORR（54% vs 3.2%）和TVS ORR（63.5% vs 3.2%）均显著高于安慰剂组（均p<0.0001）。所有COAs指标均显示匹米替尼组较安慰剂组具有统计学显著且临床意义的改善：主动ROM（15.64 vs -0.07；p=0.0003）、最严重僵硬程度（-3.00 vs -0.57；p<0.0001）、BPI最严重疼痛（-2.32 vs -0.23；p<0.0001）和PROMIS躯体功能（5.63 vs 2.23；p=0.0074）。匹米替尼组疼痛缓解（BPI-30）患者比例显著更高（63.5% vs 16.1%；p<0.0001）。治疗效果在不同地区和种族患者中表现一致。多数治疗相关不良事件（TEAEs）为低级别，与CSF-1R抑制剂的已知作用机制相符，仅导致7.9%（5/63）患者剂量降低和1.6%（1/63）患者终止治疗。未观察到胆汁淤积性肝毒性或药物性肝损伤证据。

研究结论

MANEUVER是首个在TGCT中显示第25周RECIST v1.1 ORR超过50%的全球多中心随机关键研究。匹米替尼能显著改善患者躯体功能和症状，为TGCT患者提供了一种有效、耐受性良好且便捷的每日给药方案，满足了这一领域关键的未满足临床需求。

责任编辑：古木
排版编辑：古木

06月04日

李清琛

山东大学齐鲁医院 | 化疗科

好好学习最新研究进展

06月04日

徐国明

呼伦贝尔市人民医院 | 肿瘤内科

认真学习不断进步