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【2025 EBMT亮点前瞻】MDS复发后二次异基因造血干细胞移植：突破性研究揭示关键预后因素

03月23日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，预计由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。3月17日，大会官网已公布了摘要入选结果。其中，来自德国奥格斯堡大学医院的Giuliano Filippini Velázquez等人报告了骨髓增生异常综合征（MDS）患者接受二次异基因造血干细胞移植（alloSCT2）的特征、预后和危险因素分析（摘要号：OS21-06）。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

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标题：ANALYSIS OF CHARACTERISTICS, OUTCOME AND RISK FACTORS OF PATIENTS WITH MDS UNDERGOING A SECOND ALLOGENEIC SCT (ALLOSCT2) – A STUDY ON BEHALF OF THE CMWP

中文标题：骨髓增生异常综合征患者接受二次异基因造血干细胞移植（alloSCT2）的特征、预后和危险因素分析——一项代表CMWP的研究

研究背景

MDS患者在接受异基因造血干细胞移植（alloSCT）后复发通常与预后不良相关。alloSCT2为患者提供了获得持久缓解的可能性，但早期研究（1994-2008年）显示，MDS患者长期生存率低于20%，复发率（RI）和非复发死亡率（NRM）较高。利用EBMT CMWP登记处的数据，本研究分析了当代MDS患者复发后接受alloSCT2的预后。

研究方法

本研究纳入了2012年至2021年间因MDS复发而接受alloSCT2的成人患者。研究考虑了所有类型的供者、预处理方案、移植物抗宿主病（GvHD）预防措施，以及alloSCT1和alloSCT2时的所有MDS阶段。排除了继发性急性髓系白血病的患者。研究关注的预后指标包括总生存/无进展生存（OS/PFS）率、RI、NRM以及alloSCT2后的GvHD发生情况。采用Kaplan-Meier和粗略累积发生率估计法进行分析，多变量分析（MVA）采用Cox（原因特异性）风险模型。

研究结果

研究共纳入314例患者，中位年龄为57.7岁（IQR：50.3~63.1），55%的患者Karnofsky体能状态评分（KPS）≥90。从alloSCT1到复发的中位时间为12个月，从alloSCT1到alloSCT2的中位时间为20个月。alloSCT2的供者包括匹配相关供者（MRD，19%）、无关/不相合无关供者（MUD/mMUD，61%）和不相合的亲缘供者（MMRD，19%）。33%的患者在alloSCT2时更换了供者。在alloSCT 2时，24%的患者处于完全缓解（CR）状态。72%的患者接受了减低强度预处理。

alloSCT2后，中性粒细胞植入的中位时间为17天（IQR：13-22）。76%的患者达到了CR。中位随访时间为31.5个月。alloSCT2后2年OS率、PFS率、RI和NRM分别为45%（95% CI：39-51%）、33%、37%和30%（图1）。急性GvHD（Ⅱ-Ⅳ级，至100天）和慢性GvHD（局限性和广泛性，至1年）的累积发生率分别为24%和30%。在最近的alloSCT时间段（2018~2023年），2年NRM显著改善（从38%降至23%），但RI仍然较高（38%），是治疗失败的主要原因。
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图1. Kaplan-eir分析OS、PFS、RI和NRM的累积发生率

在多变量分析中（表1），较长的从 alloSCT1 到复发的间隔时间（≥12 个月）（HR 0.63/0.66）和 KPS≥90分（HR 1.55/1.57）与更高的OS/PFS率显著相关。此外，任何时候出现的异常细胞遗传学与较差的PFS显著相关（HR 1.48）。对于RI，与相合的亲缘供者相比，其他类型的供者与复发风险降低显著相关。异常细胞遗传学（HR 2.21）和KPS<90（HR 1.36）与增加的RI显著相关。alloSCT2每推迟一年（HR 0.89）以及KPS≥90（HR 1.79）均与较低的NRM风险相关。值得注意的是，alloSCT2时的疾病状态和预处理强度并未影响任何研究结果。

表1.OS、PFS、RI、NRM的多变量分析

图片42.png 由于单变量分析提示供者更换可能通过降低RI来改善OS/LFS（P=0.04），研究人员在多变量分析中将供者更换作为一个额外变量进行分析。然而，供者更换与alloSCT2后的治疗结果并无显著相关性（RI的HR：0.71，95% CI：0.41-1.20）。

结论

在对MDS复发患者接受alloSCT2的最大规模分析中，本研究证明了约45%的患者可获得长期生存。与更好的OS相关的因素包括初始缓解期更长和KPS≥90，而细胞遗传学因素影响PFS。值得注意的是，与相合的亲缘供者相比，其他类型供者的 alloSCT2 与更低的RI相关。此外，本研究数据首次证明了使用不相合的亲缘供者进行alloSCT2是可行的，其治疗结局与使用无关供者相当。

参考文献

https://ebmt2025.abstractserver.com/program/#/details/presentations/1082

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

03月27日

毛玉英

平遥兴康医院 | 肿瘤内科

感谢分享

03月25日

马利平

河南省肿瘤医院 | 放疗科

MDS患者在接受异基因造血干细胞移植后复发通常与预后不良相关

03月25日

宋忠全

潍坊市人民医院 | 内科

受益匪浅，继续学习