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【ASH2024抢先报】克晓燕教授/胡凯教授团队：BCMA CAR-T治疗R/R髓外浆细胞瘤的疗效和安全性—探讨巩固治疗的作用

11月16日

整理：肿瘤资讯

美国血液学年会（ASH）是全球血液学领域最受瞩目的国际学术盛会之一，每年吸引着来自世界各地的专家学者。2024年第66届ASH年会于12月7日~10日在美国圣地亚哥召开，会议将公布最顶尖的血液学领域研究摘要，分享和探讨全球前沿的研究进展和突破性临床研究成果及宝贵的临床实践经验。
北京高博医院淋巴瘤骨髓瘤科在团队首席顾问克晓燕教授及科室主任胡凯教授的带领下，聚焦难治复发淋巴瘤和骨髓瘤的诊疗与临床研究，其中以CAR-T细胞免疫治疗为核心的新型靶向整体治疗模式取得了显著的成绩。在本次ASH年会上，马利霞医生代表团队投稿的《Efficacy and Safety of BCMA-CAR-T Cell Therapy in Relapsed/Refractory Extramedullary Plasmacytoma: Exploring the Role of Consolidation Therapy》获选壁报展示，研究内容如下。

克晓燕

主任医师、二级教授、博士生导师

北京高博医院淋巴瘤骨髓瘤学科带头人
现任北京大学医学部血液学系副主任，北医三院专家委员会委员
中国女医师协会常务理事，靶向分会主任委员，血液学会名誉主委
中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员
中国实验血液学会等多个协会委员
《白血病淋巴瘤杂志》副主编，多家杂志编委
中央保健会诊专家:卫生部、北京市医疗技术鉴定咨询专家

擅长:对白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等血液恶性病的高剂量化疗及自体外周血干细胞移植有丰富经验，尤其淋巴瘤相关临床与基础研究在国内享有较高声誉，并为北方地区淋巴瘤协作组的主要发起人。2001年与北医病理系高子芬教授联合举办了第一届淋巴瘤国际研讨会在国内推行淋巴瘤WHO分类，并主持淋巴瘤标准化诊断与规范化治疗多中心研究，特别以弥漫性大B细胞淋巴瘤、MALT型结外边缘区B细胞淋巴瘤和T/NK细胞淋巴瘤为主要研究重点，对其组织学特性、免疫表型、基因诊断及临床系统治疗进行深入研究。随着淋巴瘤诊疗技术的飞速发展，近年来，借助高博医疗强大的整合诊断、治疗平台不断探索在淋巴瘤二代基因测序指导下的精准治疗，特别对复发难治性淋巴瘤开展化疗联合靶向治疗及CAR-T及与移植相结合的综合治疗治疗，提高了难治、复发患者的治愈率，结合微残监测明显减少了患者的复发率。

胡凯

主任医师

北京高博医院淋巴瘤骨髓瘤科主任
北京健康促进会血液肿瘤精准诊疗专家委员会主任委员
中国老年学学会老年肿瘤专业委员会委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第一届中国T细胞淋巴瘤工作组委员
中国健康管理协会健康科普专业委员会委员
中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专业委员会委员
北京医学会市级“枢纽型”社会组织专家委员
北京围手术期医学研究会血波专业委员会委员
北京肿瘤协会临床研究专业委员会委员
北京市医学会血液委员会青年委员

擅长:淋巴造血系统肿瘤整合诊断、规范化治疗、分子靶向治疗及免疫治疗、造血干细胞移植。在复发难治性淋巴瘤、骨髓瘤诊治有丰富经验，完成R/R淋巴瘤及骨髓CAR-T细胞治疗500余例。
参与20余项国际、国内多中心临床研究;第一作者及通信作者发表中英文论文30余篇:参编参译著作5本:多次在国内外学术会议(美国血液学年会、欧洲血液学年会)汇报团队研究成果。

马利霞

主治医师

北京高博医院淋巴瘤骨髓瘤科
肺瘤北京中⻄医结合学会专业委员会委员
中国女医师协会会员
北京抗癌协会专业会员
•专业方向：复发难治淋巴瘤的化疗、靶向治疗、CART细胞及其免疫治疗、血液病相关肾功能不全血液净化治疗

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Abstract:Efficacy and Safety of BCMA-CAR-T Cell Therapy in Relapsed/Refractory Extramedullary Plasmacytoma: Exploring the Role of Consolidation Therapy

摘要号：3387
作者：马利霞¹，刘蕊¹，杨帆¹，郭玥潞¹，窦忆梦¹，邓碧萍²，付中华¹，克晓燕¹，胡凯¹
单位：【1】北京高博医院【2】高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院

背景

髓外浆细胞瘤（EMD）是一种罕见的浆细胞肿瘤，由浆细胞异常增殖并从骨髓环境中逃逸后侵入其他器官形成并导致髓外疾病。EMD与复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的预后不良密切相关。近年来，许多针对R/R MM的新疗法显著改善了患者的预后，其中靶向BCMA的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法已在R/R MM患者中显示出有前景的疗效。然而，目前关于BCMA CAR-T治疗EMD的数据非常有限，仍需要进一步探索以明确CAR-T细胞输注后的巩固治疗能否提高这类患者的疗效和生存率。

目的

本研究旨在探索BCMA CAR-T细胞治疗R/R EMD的疗效和安全性，并探讨CAR-T细胞治疗后开启巩固治疗的必要性。

方法

本研究是一项单中心回顾性分析，纳入了2019年3月~2024年6月在本中心接受BCMA CAR-T细胞治疗的24例EMD患者。其中，12/24（50%）入组患者为男性，中位年龄为56.5岁（范围34-78岁）。

13/24例（54.2%）入组患者经评估具有≥1个高危遗传因素（包括：1q21+，t（4；14），t（14；16），t（14；20），17p-，p53）。12/24（50%）的入组患者ECOG评分>2。所有患者既往均接受过3线以上的治疗，且对蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂具有耐药性；19/24（79.2%）的入组患者对CD38单克隆抗体有耐药性。14/24（58.3%）的患者既往接受过自体移植，9/24（37.5%）的患者既往接受过局部放疗。在BCMA CAR-T细胞治疗之前，20/24（83.3%）的患者接受了肿瘤细胞减灭化疗，主要采用DECP方案和局部放疗。在BCMA-CAR-T细胞治疗后，9/24（37.5%）的患者接受了巩固治疗，其中包括异基因造血干细胞移植、靶向药物维持治疗，以及局部放疗。

结果

24例入组患者中，20例（83.3%）患者在BCMA CAR-T血细胞治疗前接受了DECP方案的肿瘤细胞减灭化疗或局部放疗。15例疗效可评估患者的总体缓解率（ORR）为40%（6/15），包括1例非常好的部分缓解（VGPR）和5例部分缓解（PR）。

研究中CAR-T细胞输注剂量的中位数为0.537X10⁶/kg，峰值扩增的中位数为8.59X10⁶/L，发生在CAR-T细胞输注后第13.5天左右。

83.3%（20/24）的入组患者发生CRS，其中3例（12.5%）患者出现≥3级CRS，3例（12.5%）患者发生ICANS。在BCMA CAR-T细胞治疗后，24例患者的最佳ORR为70.8%，完全缓解率（CRR）为25%。研究的中位随访时间为16.044（范围13.440-18.647）个月，中位总生存期（OS）为12.427（范围1.376-23.478）个月，中位无进展生存期（PFS）为4.603（4.037-5.169）个月。在所有患者中，9例（37.5%）患者在BCMA CAR-T细胞治疗后接受了巩固治疗，其中4例患者达到PR、3例患者达到VGPR和2例患者达到CR。

亚组分析表明，巩固治疗组的中位OS（28.734个月）明显长于非巩固治疗组（4.997个月，p=0.0014），中位PFS也显著增加（12.066个月 vs 3.058个月，p=0.0011）。

结论

BCMA CAR-T细胞治疗在R/R EMD中显示出疗效和良好的安全性，尽管一些患者在治疗后仍出现复发和进展，长期生存尚不理想。

这项回顾性研究显示，与未接受BCMA CAR-T细胞治疗的R/R EMD患者相比，在BCMA CAR-T细胞治疗后接受巩固治疗的患者表现出更优的短期疗效和长期生存获益。这些发现强调了在EMD的治疗中实现深度缓解的必要性，未来的研究应侧重于优化CAR-T细胞免疫治疗和巩固治疗策略。

参考文献

Lixia Ma et al.Efficacy and Safety of BCMA-CAR-T Cell Therapy in Relapsed/Refractory Extramedullary Plasmacytoma: Exploring the Role of Consolidation Therapy,P3387,https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper200523.html

排版编辑：Cherry

11月19日

任丹

蒙城县中医院 | 血液内科

髓外浆细胞瘤（EMD）是一种罕见的浆细胞肿瘤，由浆细胞异常增殖并从骨髓环境中逃逸后侵入其他器官形成并导致髓外疾病。EMD与复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的预后不良密切相关。