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【How I Treat】AML维持治疗：个体化策略助力生存的新曙光

10月20日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

急性髓系白血病（AML）是一种复杂且高度异质性的血液恶性肿瘤。近年来，随着新型治疗药物的批准、干细胞移植的可及性扩大以及移植安全性的提高，AML的治疗结果显著改善，但许多患者在完成诱导和巩固治疗后仍面临复发的风险。即使在达到微小残留病（MRD）阴性状态的患者中，复发的发生率依然较高，且复发后的生存期通常仅有数月。近期，Blood杂志的How I Treat系列发布了一篇最新临床文章，文中指出维持治疗的选择需基于白血病生物学和风险分层、是否存在靶向突变、初始治疗方法、体能状态和异基因干细胞移植的可行性进行个体化决策^[1]。【肿瘤资讯】小编整理了其中重点信息，以飨读者。

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AML维持治疗：进展与争议并存

在AML的治疗中，完全缓解（CR）是指骨髓中髓母细胞的比例降至5%以下，外周血中不再出现循环的母细胞或外髓外疾病，同时患者的血液学指标恢复正常（绝对中性粒细胞计数≥1000/μL，血小板计数≥100,000/μL）。目前，绝大多数AML患者在接受诱导治疗后能够实现某种形式的CR，并顺利进入后续的维持治疗阶段。维持治疗的目标是通过采用多种药物和治疗策略，延长患者的无病生存期（DFS）和整体生存期（OS）。

近年来，维持治疗策略逐步被纳入AML的标准治疗方案。不同的维持治疗方法在改善生存率上展现了不同的效果。虽然低剂量化疗药物（如阿糖胞苷、柔红霉素、硫鸟嘌呤、长春新碱）在一定程度上能够延长无病生存期，但这些方案常伴随显著的毒性反应。因此，寻找更有效且耐受性良好的维持治疗方案已成为当前研究的重点。

例例精彩，探讨AZA-VEN临床应用实况

病例一：需要异基因干细胞移植的高危AML患者

现病史：1例64岁男性患者，因呼吸短促、进行性运动不耐受和鼻出血到急诊科就诊。全血细胞计数显示白细胞增多，白细胞计数为50 x 10⁹/L，骨髓穿刺和活检确诊为AML，伴有单体7的FISH检测结果。

治疗过程：患者接受了标准诱导化疗（伊达比星和阿糖胞苷），在治疗一周后达到了形态学缓解，但流式细胞术检测显示其仍为MRD阳性。患者随后接受了中剂量阿糖胞苷的巩固治疗，但因感染并发症导致其身体状况显著下降，最终选择进行全异基因干细胞移植。

临床借鉴意义：对于高风险AML患者，早期识别和管理MRD至关重要。应考虑在初始治疗后尽早进行干细胞移植，以降低复发风险。同时，维持治疗的选择应基于患者的个体化特征，尤其是在存在不良预后因素时，需谨慎评估治疗方案的耐受性和有效性。

病例二：中等风险AML患者

现病史：1例54岁女性，因疲劳和呼吸急促入院，血常规检查显示白细胞计数为43.2 × 10⁹/L，伴有NPM1和SRSF2突变。

治疗过程：患者接受了无并发症的诱导治疗，包括氟达拉滨、伊达比星和阿糖胞苷，治疗后达到了MRD阴性状态。随后，患者选择进行两轮高剂量阿糖胞苷巩固治疗，并计划进行口服阿扎胞苷的维持治疗。

临床借鉴意义：对于中等风险患者，维持治疗可以作为一种有效的选择，尤其是在患者对干细胞移植有顾虑的情况下。需重视患者的个体化需求和治疗偏好，制定符合其生活质量和预后期望的治疗方案。

病例三：具有可靶向突变的适合移植AML患者

现病史：1例45岁男性患者，细胞遗传学分析显示正常男性核型，分子检测显示FLT3-ITD和IDH1突变。

治疗过程：患者接受7+3和吉瑞替尼诱导治疗，住院过程顺利，血细胞计数恢复后，通过高敏PCR/NGS检测证实形态学缓解。患者随后接受大剂量阿糖胞苷和吉瑞替尼巩固疗程，FLT3-ITD和IDH1分子学持续存在。

临床借鉴意义：对于携带FLT3突变的AML患者，移植后维持治疗的选择应基于最新的临床指南。研究表明，使用FLT3抑制剂（如索拉非尼、米哚妥林等）进行维持治疗可以显著改善无复发生存率和总体生存期。因此，在制定维持治疗方案时，需考虑患者的分子特征和治疗反应，以实现最佳的治疗效果。

编者按：AML维持治疗的新进展，探索个体化医疗的未来

AML的维持治疗是一个复杂且不断发展的领域。尽管目前已有多种维持治疗策略被提出并纳入标准治疗，但针对不同患者的个体化治疗方案仍然是实现最佳治疗效果的关键。对于高风险患者，维持治疗不仅可以延长无病生存期，还能显著改善总体生存率。

未来的研究方向应集中在探索更有效的维持治疗方案、优化现有治疗的耐受性以及利用分子标志物指导维持治疗的实施和中止。随着对AML生物学的深入理解和新疗法的不断涌现，我们有理由相信，AML患者的维持治疗将迎来更为光明的前景。

参考文献

[1] ROBOZ G J, CANAANI J. How I Treat: Maintenance Therapy in Acute Myeloid Leukemia [J]. Blood, 2024.

责任编辑：Ashelin
排版编辑：Ashelin

10月25日

韩朝

黑山仁和医院 | 肿瘤内科

在AML的治疗中，完全缓解（CR）是指骨髓中髓母细胞的比例降至5%以下，外周血中不再出现循环的母细胞或外髓外疾病，同时患者的血液学指标恢复正常

10月23日

郭东良

滨州市第二人民医院 | 放疗科

好好学习天天向上加油

10月21日

舒颖

广东省人民医院赣州医院 | 肿瘤内科

努力加油，天天向上