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2024ESMO 中国之声丨四川大学华西医院潘崚教授：Rovadicitinib与羟基脲治疗骨髓纤维化患者的随机双盲II期研究

09月10日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2024欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会即将于西班牙巴塞罗那盛大召开，大会将一如既往为肿瘤领域带来最新前沿进展与诊疗理念，为改变临床实践、探索研究风向等提供学术交流平台。

当前，ESMO官网已公布了部分摘要的详细内容，其中四川大学华西医院潘崚教授的一项II期临床研究成功入选Mini oral session，在国际舞台唱响了中国之声，引起国内外广泛关注与讨论。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

摘要ID：799MO

英文标题：The primary results from a randomized double-blind phase II study of rovadicitinib versus hydroxyurea in patients with myelofibrosis

中文标题：比较Rovadicitinib与羟基脲治疗骨髓纤维化患者的随机、双盲、II期研究的主要结果

研究类型：Mini oral session: Rovadicitinib versus hydroxyurea in patients with myelofibrosis

讲者：潘崚四川大学华西医院

研究背景

Rovadicitinib（TQ 05105），作为一种新型JAK/ROCK抑制剂，在既往I/Ib期临床研究（NCT 04339400）中已展现出对骨髓纤维化（MF）患者显著的临床疗效。该II期研究旨在比较Rovadicitinib与羟基脲在中危-2或高危MF患者中的疗效和安全性。

研究设计

该研究纳入了年龄≥18的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（ET-MF）患者。这些患者的DIPSS预后评分为中危-2或高危，体格检查有可触及的脾肿大，且未接受过JAK抑制剂治疗。研究人员按照2:1的比例将所纳入患者随机分配至两组，一组接受Rovadicitinib（R）15mg/d 每日两次，以及羟基脲（H）安慰剂治疗，另一组接受羟基脲（H）0.5g/d 每日两次，以及Rovadicitinib（R）安慰剂治疗。研究人员据DIPSS风险状态（中危-2或高危）对所纳入患者进行了分层。研究主要终点是评估在第24周时脾脏体积（SVR 35）相比基线减少至少35%的患者比例。

研究结果

从2021年11月11日至2023年4月27日，共有107例患者参与了该研究，其中R组72例，R组35例。研究结果显示，所纳入患者中，R组有73.61%的患者JAK2 V617F为阳性，H组有71.43%的患者JAK2 V617F为阳性。疗效方面，R组和H组脾脏的中位体积分别为2092m³和1666m³，两组患者的基线特征基本均衡。第24周时，R组脾脏体积减少至少35%（SVR 35）的患者比例为58.33%，H组为22.86%（P=0.0006）。亚组分析结果显示，R组患者的脾脏反应较H组有优势。第24周时，R组的总症状评分减少至少50%（TSS 50）的患者比例为61.11%，H组为45.71%（P=0.136）。R组和H组患者的最佳脾脏反应率分别为63.89%和31.43%（P=0.0017），最佳TSS 50率分别为77.78%和54.29%（P=0.0136）。

安全性方面，所纳入患者最常见的3级及以上血液学治疗紧急不良事件（TEAE）包括贫血（R组28.89%，H组60.00%）、血小板减少症（20.00% vs. 17.14%）、淋巴细胞计数降低（7.78% vs. 11.43%）、白细胞减少症（4.44% vs. 17.14%）和中性粒细胞减少症（4.44% vs. 17.14%），最常见的非血液学TEAE为高尿酸血症（26.67% vs. 17.14%）、体重增加（26.67% vs. 14.29%）和血肌酐升高（17.78% vs. 2.86%），主要为1级或2级。研究过程中，R组患者中有7.78%的患者发生了导致治疗中止的TEAE，H组患者中有14.29%的患者发生了导致治疗中止的TEAE。

研究结论

与羟基脲相比，Rovadicitinib显著改善了MF患者的脾脏反应及相关症状，具有良好的临床优势，或将成为骨髓纤维化患者的治疗新选择。

责任编辑：肿瘤资讯-Grace
排版编辑：肿瘤资讯-Grace