“年终盘点”项目作为良医汇发起的品牌项目，旨在梳理年度重要研究进展，展望未来发展方向，为肿瘤领域专家、学者、创新企业提供一个学术交流平台。自2017年开始，累计获得17万人次肿瘤医生同道的关注。
2024年1月21日，在良医汇云端线上，举行了2023儿童肿瘤年终盘点会议。在本次会议中，特邀中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授、中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授大会主席，携20余位儿童肿瘤知名专家，围绕2023年儿童肿瘤的重磅进展进行交流。在此，【肿瘤资讯】特对会议关键内容予以整理，以飨读者。
金玉之言，启迪人心｜开场致辞
会议伊始，中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授、中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授进行了热情洋溢的开场致辞：希望本次会议能够对于既往儿童肿瘤研究进展进行总结，激励我们未来能够更好的开展临床以及科研工作，预祝本次会议取得圆满成功。
Session 1：儿童血液肿瘤
针对2023年儿童血液肿瘤的最新进展，共有4位专家进行学术分享，并有4位专家参与学术讨论。
2023年儿童急性髓系白血病进展
主持：中山大学孙逸仙纪念医院 方建培教授
讲者：上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 沈树红教授
沈树红教授回顾了2023年美国血液学年会（ASH）中有关高三尖杉酯碱的报告，从报告中可知高三尖杉酯碱联合维奈克拉的作用机制，即在一定条件下可以提高肿瘤细胞对于化疗药物的敏感性。随后，沈树红教授还分析了在AML细胞对化疗药物不敏感时的应对思路和策略。除此之外，沈树红教授还强调维奈克拉和阿扎胞苷在提升药物敏感性的过程中，依旧会存在耐药的问题，这提示需要根据免疫分型、靶标对患者进行分层、分类。
NGS在儿童白血病MRD监测中的应用
主持：山东大学齐鲁医院 鞠秀丽教授
讲者：浙江大学医学院附属儿童医院 徐晓军教授
徐晓军教授首先概括性介绍了第二代测序（NGS）的原理，指出NGS微小残留病（MRD）对于儿童ALL MRD监测比流式（MFC）更有意义。随后，徐晓军教授分享了竺教授团队的研究，指出利用NGS在外周血中进行ctDNA的追踪，可以免去骨髓穿刺之痛。总之，NGS MRD在儿童白血病预后预测方面的作用已明确，追求MRD深度缓解亦是今后儿童白血病诊治工作中需要追寻的目标。
儿童血液肿瘤2023年重磅研究解读
主持：苏州大学附属儿童医院 胡绍燕教授
讲者：中国医学科学院血液病医院 张英驰教授
张英驰教授结合一系列重磅研究进行解读。首先是碱基编辑CAR7-T细胞治疗复发T-ALL，经过基因工程改造的CD7-CAR-T细胞能够识别患者体内的癌变T细胞，并进一步清除这些癌变T细胞；其次是CD19和CD22 CAR-T序贯治疗儿童B-ALL的Ⅱ期研究；再者是破解持久性CAR-T细胞转录组特征，首次揭示持久存在的CAR-T细胞特征；强调了贝林妥欧单抗有望纳入婴儿ALL化疗方案等；Menin抑制剂在KMT2A重排或NPM1突变型白血病中的应用。
另外，从基础医学层面，张英驰教授表示基于基因组特征的儿童AML分类将成为未来pAML风险分层和临床决策的基础等；也强调了MSI2可能成为改善T-ALL患者耐药和复发情况的重要治疗靶点。
儿童间变大细胞淋巴瘤诊治进展
主持：江西省儿童医院 徐忠金教授
讲者：中山大学肿瘤防治中心 甄子俊教授
儿童间变大细胞淋巴瘤的病理类型划分为普通型、霍奇金样型、淋巴组织细胞型、小细胞型。一线治疗方案不一，主要包括CHOP、APO、ALL样、B-NHL-BFM方案，各方案疗效相近，复发率20%～40%左右，复发后仍化疗敏感。儿童／青少年间变大细胞淋巴瘤疗效较好，但是，部分亚型效果差。多种靶向治疗药物有效，这为增效减毒提供了条件。
讨论环节
该环节中，华中科技大学同济医学院附属协和医院吴小艳教授、中南大学湘雅三医院杨明华教授、中国医学科学院血液病医院杨文钰教授、首都医科大学附属北京儿童医院张瑞东教授针对儿童血液肿瘤诊疗热点进行深度的学术思辨，引人深思。
Session 2：儿童实体肿瘤
针对2023年儿童实体肿瘤的最新进展，有2位专家进行了学术分享，并有4位专家参与了学术讨论。
腺泡型横纹肌肉瘤的分子生物学特征及潜在治疗靶点
主持：中山大学附属第一医院 徐哲教授
讲者：中山大学孙逸仙纪念医院 黎阳教授
腺泡型横纹肌肉瘤（ARMS）具有一些独特的分子生物学特征，包括染色体异常、基因拷贝异常以及细胞信号通路改变。PAX3-FOXO1是ARMS中重要的特征性融合基因，制备以PAX3-FOXO1多肽为抗原的疫苗，开发应用抑制下游基因活性的靶向药物有望成为探索ARMS精准靶向治疗的新方向。与此同时，ARMS患者广泛存在PI3K-ATK-mTOR信号通路的持续激活，并且，IGF信号分子系统在RMS肿瘤中亦起到重要作用，部分ARMS患者还存在着Hedgehog-Ptch-Smo-Gli信号通路的调控异常，这些都是未来靶向治疗的探索方向。
基因检测技术在神经母细胞瘤MRD评估中的应用
主持：广州市妇女儿童医疗中心 刘威教授
讲者：湖南省人民医院 贺湘玲教授
骨髓MRD是高危神经母细胞瘤（NB）的预后标志物，精准评估NB患儿的MRD至关重要。qPCR检测骨髓／血液中神经母细胞瘤NB5基因的mRNA有助于复发／难治性神经母细胞瘤患者的疾病评估、进展预测以及药物疗效评估，骨髓比外周血的准确性高。qPCRNB5基因检测可以适用于多样本检测，例如：骨髓、外周血、脑脊液等。ddPCR方法可望提高检出率。
讨论环节
该环节中，武汉儿童医院陈开澜教授、昆明市儿童医院杨震教授、中山大学附属第一医院张志崇教授、广州市妇女儿童医疗中心张晓红教授进行了学术讨论，专家们的真知灼见为未来儿童实体肿瘤的诊疗提示了方向。
高瞻远瞩，言必有中｜会议总结
在会议最后，大会主席中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授、中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授进行会议总结：每位讲者通过精心准备为广大的医生同道展示了详实且前沿的2023年儿童肿瘤治疗最新进展。与此同时，讨论嘉宾也与讲者展开了热烈、充分的互动；最后期待未来在2024年能够继续携手，进行更多合作，开展更多高质量研究，力争让我国儿童肿瘤事业发展迈向新台阶。
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