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【ASH·氟获新声】马军教授：氟马替尼报告多项亮眼数据，自主研发需从源头创新才能走向世界前列

2023年12月13日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2023年12月9日至12日，第65届美国血液学会（ASH）年会于美国圣地亚哥盛大召开。本次血液学顶尖盛会吸引了全球超过35000名领域内专家共襄盛举，深入交流、探讨血液学领域最新进展。会间，【肿瘤资讯】特别采访了哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授分享对于我国血液领域创新要发展现状的评估及未来探索方向的展望。

点击观看马军教授完整采访视频

专家简介

马军

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主任委员
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤
专科建设项目专家组组长
白血病·淋巴瘤杂志总编辑
原中国临床肿瘤学会（CSCO）主任委员
原中华医学会血液学分会副主任委员

伊马替尼引领CML进入慢病化管理，氟马替尼开创中国TKI新时代

马军教授：上世纪60年代，美国费城的研究者发现了慢性髓系白血病（CML）中9号染色体和22号染色体异位形成的费城染色体，这是首个应用于临床实践的肿瘤治疗靶点，它的发现促成了BCR-ABL TKI伊马替尼的诞生。2001年，伊马替尼正式上市，并在第二年进入中国。如今，在伊马替尼及其后二代、三代TKI的帮助下，CML患者可以获得很好的生存获益，如同糖尿病、高血压一样成为一种无法治愈但可长期生存的慢性病。伊马替尼的问世也被视为肿瘤靶向治疗的开端。

氟马替尼是由豪森自主研发的二代TKI，疗效较一代更强，安全性更好。我参与了氟马替尼的研发和评审过程，经过八年的努力，在历经近千例患者的应用后，氟马替尼成功获批适用于CML慢性期（CML-CP）的应用。如今，氟马替尼在国内CML患者中的应用已达到60%~70%，患者使用氟马替尼的5年生存率可以达到94%左右，预计10年生存率也将与伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼近似，而且纳入了医保目录，具有很好的药物可及性，使国内的患者可以用得起创新二代TKI，开创了一个中国CML治疗自主创新药物时代。本次ASH大会，氟马替尼也以Poster形式投稿了包括真实世界研究、TKI转换研究在内的总计4项研究。

如今我国的CML治疗已经走进世界前列，患者长期生存与欧美先进国家接近。我们期待未来与血液学领域同道持续携手奋斗，在TKI药物的帮助下，积极深入探索CML领域，帮助国内的CML患者获得更长的生存，更多患者达到临床治愈，同时也可以用得起药，让《我不是药神》的故事一去不复返。

国内新药需从源头创新，积极合作贡献科研力量

马军教授：目前，虽然国内也有创新药物，但First-in-class的源头创新药仍然很少，仍然处于创新研发的“第三世界国家”。全球在创新研发走在第一梯队的是美国，每年有约8~13个First-in-class的源头创新药物，第二梯队则是英国和日本，每年约1~2个，我国则基本为0，每隔几年才可能有1个。目前我国在血液领域真正走向国际的创新药物仅有2~3个，而同时美国却有上千种创新药正在研发，因此我们仍然只能算是“第三世界国家”。当然，令人鼓舞的是，国内正在迎来创新药的春天，接近两千个民族生物制药企业正在专注创新，不过，也依然有两个方面有待提高：

第一，投入。国外企业会将收入的30%~40%投入研发创新，而我国一些企业可能仅有1%，部分作出表率的创新企业如恒瑞、齐鲁、正大天晴、石药、百济神州等，可能比例也仅为20%~30%，研发投入仍然有待提高。

第二，依然是源头创新的问题。TKI是美国领先，BTK抑制剂同样是美国领先，单克隆抗体、双克隆抗体都是美国领先，我们仍然未能拿出足够的源头创新药物。

我们目前仍然停留在春耕的阶段，还未能到收割的金秋，未来还有十年、二十年甚至更长时间要等待。这期间，我们需要认清自己的不足，脚踏实地，一步一步专注研发，才能取得进步。没有创新就没有未来，没有创新药物出现，就没有肿瘤治愈和长期生存的可能。

所以，我们必须要积极参与、开展国际多中心临床研究，和国际化药企进行更多合作，学习国际先进经验，将源头创新放在第一位。只有这样，国内的创新药物才能冲向世界，在造福更多中国患者的同时，也为海外患者带来福音。

ASH大会汇集全球血液专家，中青年中国面孔显示积极信号

马军教授：本次ASH大会自9日开始以来，来自全球109个国家和地区的约35000名血液、淋巴瘤、生物制药、转化医学领域的专家通过线上、线下参与了本次盛会。在开幕仪式中，我们注意到，在细胞治疗领域我国和美国都走在前列，虽然美国的原创力量更为强势，但我国在基因改造、双靶点治疗中也有突出贡献。目前在白血病、淋巴瘤、髓增生异常综合等疾病的治疗方面，我们仍然较为落后，但在细胞治疗中我们已经走在世界前列，甚至一些领域的技术储备已经超过了欧美先进国家。

本次大会，中国总计报告了408项口头报告与壁报，不过重磅研究较少，我认为我们应该开展更多原创性研究，应该在学习欧美国家创新经验的基础上，融合先进技术，通过学习与合作，开展创新研究。在我国，血液学仍是一个新生学科，我们还需要更多学习，更多合作，共同创新，共同转化，共同帮助，才能达到进步。

所以我们也应该积极参与类似ASH的顶尖学术会议。本次大会中，我国总计约160位专家参会，较之前虽然人数更少，但有更高比例的中青年学者，这是非常积极的信号，只有集结老、中、青的共同意志，才能将国内血液学科发展推向世界更前列。不久前，我们在圣地亚哥举办了中国之夜，120余位学者参与了此次活动，包括美国、日本的知名学者及顶级的华裔科学家。我们期待在未来向世界血液学领域贡献更多中国力量。

责任编辑：肿瘤资讯-Amiee
排版编辑：肿瘤资讯-Tracy