首页 > 文章详情

【35under35】陈燕燕医生：从临床困境和角度出发，易行和广泛的探索性研究将有助于进一步回归和解决临床问题

2023年08月23日

作者：陈燕燕

医院：江西省肿瘤医院

陈燕燕

住院医师

江苏省肿瘤医院肿瘤内科
江苏省肿瘤防治联盟第二届大肠癌专家委员会委员
主要从事肠癌的侵袭转移基础研究及临床转化研究。至今已发表SCI论文10余篇，10分以上1篇，5分以上6篇，累计总影响因子50+，总被引次数50+，其中第一/通讯作者4篇，包括：CANCER RESEARCH (IF 12.5), CELL DEATH AND DESEASE (IF 9.7)等杂志。

探索性研究对新的科学问题进行初步了解，一般发生在研究的前期，是一种对所研究对象或问题进行初步了解，以探索和形成研究假设，发展适用的研究方法，为周密的研究设计提供基础。从临床的角度，主要研究目的是探索目标适应症后续研究的给药方案，为有效性和安全性确证的研究设计、研究终点、方法学等提，如药物I期和II期临床试验的早期。

探索性临床研究可以是研究者的一个设想，也可以是前期临床工作中的偶然发现，研究的主要任务是初步验证而不是“盖棺定论”，探索这一方向是否值得进一步研究即可。因此，临床上目前许多尚待解决的问题，无论涉及病人的治疗方案，还是小到各种轻微的副反应，只要该问题具有临床意义，都可以通过探索性研究进行进一步的验证。同时，基于临床面临的问题所提出的探索性科研，在开展的过程中未偏离，最终结论均可回归和服务临床应用。探索性研究对研究体量、样本量和最终的统计要求并没有明确的严格要求，可以不使用统计学公式去估算样本量，但需要对所选用的样本量进行充分的说明，体现其合理性。如针对某全新的手术方式开展的早期探索，在没有足够的疗效和安全性的数据之下，可能3-5例研究对象就足够了。从临床困境和角度出发，易行和广泛的探索性研究将有助于进一步解决临床问题，并能够回归解决临床问题。

同时，目前面临的临床“卡脖子”技术难题或瓶颈也能够通过探索性研究进行细化和进一步研究。比如，MSS/MSI-L（pMMR）型晚期肠癌患者免疫治疗优势人群如何筛选及治疗方案优化？这是我们目前临床上常常遇到的肠癌患者治疗的难点，MSS/MSI-L（pMMR）型晚期肠癌患者的免疫治疗敏感性不高，与其异质性高、抗原释放少、目前主流的PD1/PD-L1干预靶点可能不是其产生耐药的核心等因素相关。针对这个问题，涉及相关的探索性实验，能够有助于指导MSS/MSI-L（pMMR）型晚期肠癌患者治疗的优势人群筛选及治疗方案优化。