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【聚势而创，翰见未来】马军教授：血液领域赋能肿瘤治疗变革，民族企业急速发展造福广大患者

2023年08月03日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2023年7月29日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）、豪森制药联合举办的“第八届CSCO-豪森肿瘤论坛”在山东济南盛大召开。大会聚焦肿瘤临床前沿研究与治疗动态，在多瘤种领域分享和探讨国际新进展、新资讯和新理念。在血液肿瘤方面，哈尔滨血液研究所所长马军教授坐而论道，为领域发展提供了独到的视角和他的专业见解。慢性髓性白血病（CML）是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病，全球年发病率为（1～2）/10万，占成人白血病总数的15%～20%，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的应用使CML病程彻底改变，对绝大多数患者来说，CML已成为一种慢性、可控性疾病。【肿瘤资讯】特别邀请马军教授就我国CML治疗与血液肿瘤领域发展等话题分享他的所见所想，特将采访内容整理如下，供读者参考。

专家简介

马军教授

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主任委员
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤专科建设项目专家组组长
白血病·淋巴瘤杂志总编辑
原中国临床肿瘤学会（CSCO）主任委员
原中华医学会血液学分会副主任委员

点击观看马军教授完整采访视频

血液肿瘤新药层出不穷，

我国奋起直追，期待后来居上

马军教授：距2001年第一个小分子药物——TKI被用于CML治疗已过去22年，如今CML患者的20年生存率已高达88%~92%，使CML成为了与糖尿病、高血压一样能够进行全程化管理的慢性疾病。创新药物的研发与改善患者生存结局息息相关，1997年，第一个抗CD20单抗——利妥昔单抗被用于淋巴瘤的免疫化疗，使弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的临床治愈率达到约70%，开创了单克隆抗体治疗时代。而小分子靶向药物的发展则使肿瘤治疗进入精准靶向时代，目前共发现4200多个小分子靶点，42个靶点已成药，如布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂、磷脂酰肌醇3-激酶（PIK3）抑制剂、B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制剂和组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂等。随后，抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体又接连为肿瘤治疗带来新希望。2012年，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法横空出世，美国首次将CAR-T疗法应用于一名儿童骨髓移植后复发的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，该患者已存活11年。CAR-T疗法的出现为临床治愈复发/难治性（R/R）ALL和DLBCL提供了全新手段。2014年起，程序性死亡受体-1（PD-1）/程序性死亡配体-L1（PD-L1）抑制剂陆续获批用于R/R 霍奇金淋巴瘤（HL）的治疗，免疫治疗时代就此到来。纵观医学史长河，肿瘤治疗已经从过去的化疗、放疗和手术革新为靶向、免疫和细胞药物治疗等新型治疗方案，为患者带来了许多奇迹。血液肿瘤也已成为治愈率最高的恶性肿瘤之一，目前儿童ALL治愈率达92%，我国首创的亚砷酸治疗成人和儿童急性早幼粒细胞白血病治愈率也达到92%。全球肿瘤治疗领域一片欣欣向荣，然而，目前我国仍存在发展难题：源头创新药物较少，更多为“me too”、“me better”、“follow first-in-class”药物。近年来，我国“first-in-class”药物逐渐崭露头角，未来期待更多惊喜。

夯实CML治疗基础，丰富未来产品管线

马军教授：在创新药物方面，我国在“me better”药物方面取得了许多优异成绩。2013年，豪森药业推出用于CML治疗的一代TKI氟马替尼（昕维^®），为我国CML患者带来了可及性更佳的药物，使更多患者获益。而昕福^®则在药物疗效和安全性上进一步做出优化，是“第二代+”TKI。第二代TKI氟马替尼已完成IV期临床试验与真实世界研究，它对于肿瘤细胞的控制率已达到非常高的水平。

氟马替尼作为CML治疗的基石药物，在真实世界中已占据我国CML治疗70%以上的市场，证实了药物的有效性、安全性与可及性。豪森药业的第二代TKI氟马替尼完成IV期临床试验后，能够与国际上最先进的二代TKI药物媲美，成为我国最重要的CML治疗药物。期待未来豪森能够有更多ADC、双特异性抗体、小分子靶向药物等进入市场，造福我国更多肿瘤患者。相信在“医药一家、医患一家、医政一家”三家一体的建设下，我国肿瘤患者能够活得更长，达到更高的临床治愈率。

以人为本，锐意创新，

织起肿瘤患者“生命线”

马军教授：在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上，第一位被CAR-T疗法治愈的女孩上台发表了讲话，她首先对当年的治疗医生表达了感谢，随后表示创新疗法使她延长了生命，改变了人生，相信在场所有医学工作者都深受触动，我认为这位患者的发言也代表了我国血液肿瘤的未来发展方向：首先，一切为了患者。生命至上，生命高于一切，是我们党和政府的原则，也是我们医生的行医目标，今年CSCO也将“一切为了患者，以患者为中心”确定为口号。从全国范围来说，由于各地经济基础不同，我国医保依然无法覆盖所有人，同时目前也无法实现大病免费医疗，我一直在全国人民代表大会、中国共产党代表大会上不懈呼吁，将大病，尤其是恶性肿瘤纳入全民免费医疗，实现肿瘤患者更长生存、达到更高临床治愈率，这也是中国肿瘤治疗的美好明天。

其次，守正创新。创新是肿瘤治疗的未来，没有创新的肿瘤药物和新型治疗手段，就没有肿瘤治愈的可能。在创新方面，我们也有奋斗的方向：第一，除靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗以外，目前我国需要将目光转向疫苗与基因治疗。以mRNA为基础的药物，特别是mRNA疫苗，已被广泛证明是一种很有前景的免疫治疗策略，在包括胰腺癌、卵巢癌在内的肿瘤治疗中已经展现了喜人成果。我国目前有mRNA的大平台，预计在2030年，疫苗治疗将步入正轨。基因治疗也是未来解决肿瘤治疗困境的重要手段，精准靶向致病基因，才能使肿瘤患者获得痊愈。

第二，进一步投入研发。过去，我国许多药企的研发投入仅占营业收入的10%左右，甚至不到10%，这对我国创新药物的发展无异于杯水车薪。而现在，我国以豪森为代表的民族制药企业在研发方面的投入已达营业收入的20%以上，这对于我国创新药物的发展具有重要意义。与其他国家相比，世界第一梯队——美国，每年有10~13种“first-in-class”药物，第二梯队是日本和英国，每年有1~3种，而目前我国每年出现约1种，因此我们要意识到我国当前仅仅迎来了创新药物开发的春天，离秋收的季节可能仍有较长距离。有投入才有产出，大量的研发投入是未来我国创新药涌现的基石。

第三，加强临床研究团队建设。在美国MD安德森癌症中心，全院能够进行国际大型研究leading PI的共138个团队，而我国这一数据大约不到40，因此，对于临床研究团队的打造与未来建设也刻不容缓。在不懈投入创新药物研发的基础上，辅以临床团队的配合，会大大促进我国肿瘤创新药物的发展。总的来说，未来血液肿瘤领域在“以患者为中心、以创新为导向”的指引下，我国血液肿瘤患者定能达到更长生存，实现更高的临床治愈率。

民族制药赶超引领，别有天地换人间

马军教授：近十年来，生物医药经济已经成为中国经济发展的排头兵，我国民族制药企业，包括生物公司在内大约有4000多家，我国几乎拥有全球最多的研发企业，因此，生物制药不论对于我国居民生命健康还是社会经济来说都非常关键。20年前，在我国排名前十的制药企业基本都是跨国公司，但去年经我统计，我国临床新药最多的十大研发创新公司，豪森等民族制药企业名列前茅，仅三个跨国公司进入前十名榜单。

以CML领域为例，我国每年CML发病人数约占全球的30%，发病率全世界最高，因此我国CML治疗负担较重。豪森研发的“二代+”TKI氟马替尼经临床研究证实，其一线治疗慢性期CML（CML-CP）能够达到更高的细胞遗传学及分子学反应率，分子学反应也更快、更深；安全性相较一代TKI也有显著改善，成功实现“me better”，为我国CML患者带来治疗福音。二代TKI氟马替尼问世后，CML患者能够做到居家治疗，无需辗转医院，真正实现像糖尿病、高血压一样的便捷、全程化管理。我单位现有1600多例CML患者，应用豪森研发的“二代+”氟马替尼，生存率可达95%以上。为患者摆脱疾病困扰，为国家减轻经济负担，这就是民族制药企业的责任与社会担当，未来希望以豪森为代表的民族企业能进一步为我国抗肿瘤事业增光添彩，承担更加重要的研发责任，引领发展潮流，为我国肿瘤患者带来更多疗效安全经济“三优”的药物，为临床医生提供更多“武器”，让我们共同期待！

责任编辑：肿瘤资讯-Amiee
排版编辑：肿瘤资讯-Phoebe