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绘制Luminal型乳腺癌新辅助研究故事线，深入伞状研究的背后 | 【愈见新力量】第二季第一期扬帆起航

2023年05月30日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2022年【愈见新力量】系列栏目一经推出，便受到热烈的反响，如今前八期会议圆满落幕！至2023年，【愈见新力量】第二季已扬帆起航，会议形式升级，将基础、转化、临床都囊括在内，聚焦中青年学者临床科研展示、临床热点解析，联动国外专家/研究者/统计分析师的专业指导，促进中青年专家深度交流，合力推动临床转化研究，提升科研综合能力和成果转化。2023年5月7日，“愈见新力量”第二季第一期盛大来袭，【肿瘤资讯】特别整理报道，以飨读者。

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会议开场，复旦大学附属肿瘤医院李俊杰教授发表致辞，指出目前针对Luminal型乳腺癌患者的新辅助治疗策略存在争议，化疗和内分泌治疗其实并非互斥，要进一步对乳腺癌进行分型后治疗。在此特别邀请复旦大学附属肿瘤医院陈力教授和复旦大学附属中山医院梁斐教授，为我们介绍一项Luminal型乳腺癌新辅助研究，和伞型研究的统计学设计要点，以设计更好的未来研究。

伞型研究的统计学设计要点

讲者：复旦大学附属中山医院梁斐教授

伞状研究的最大优势就是将多种罕见基因突变集中起来，少见变成常见，无论对于加速罕见突变的临床研究还是某个各个获得精准治疗的机会，都具有重要意义。基于研究的阶段和研究目的，伞状研究的每个Sub-trial可以选择不同的类型，包括II期单臂探索性研究、随机探索性研究，以及III期确证性研究，关键的区别在于有没有对照组。由于伞状研究的每一个试验组都是不同的靶向药物因此需要对伞状研究的每一个组基于研究目标进行样本量计算，需要考量研究类型，预计疗效，α 以及Power的设定。对于单臂研究的伞状设计，在样本量计算时可以预设较大的预计疗效，以减少样本量。总之，伞状研究的每个Sub-trial可以采用不同的设计类型和样本量计算方法。

专家讨论

李俊杰教授：伞状研究的每个治疗臂，若A组达到预设入组人数，B、C组还未达到，是否需要等待B、C组也达到预设入组人数时才能进行统合分析？另外，II期随机研究的α值设置为0.2是否可行？
梁斐教授：不一定。如果两组无效无意义，或者伦理不能入，就不需继续入组。II期随机研究以探索为目的，a值设置0.2是正常的，权威期刊均可发表。

宋传贵教授：除加入样本量外，如何提高单臂II期研究结果的可靠性？
梁斐教授：一，统计设计严谨。二，多中心试验。三，主要终点有稳定长期随访结果。四，首创组合药物治疗难治瘤种疗效出色。

傅佩芬教授：30个病例的单臂研究，让三个中心做，是否有其意义?
梁斐教授：30例多中心更好，只要疗效基本相当，多中心试验对研究发表更加有益。

李兴睿教授：未来新药、新检测技术或方法出现后，可否不同地方医院的几个研究拼在一起，做几个伞型臂单独研究?
梁斐教授：这是非常好的想法，切合伞状研究目的，每个基因类型对应一药物。每家医院牵头负责一项研究，也是非常好的合作模式，激励每个中心贡献病人立项。

杨谨教授：如果临床研究队列中，HER2阳性患者突然转为HER2低表达，伞型队列是否可实时调整治疗臂？会影响整体吗？若做单臂设计研究，统计学家有什么建议？
梁斐教授：伞型研究灵活，若研究中发现新标志物，可增加新臂，其他臂无影响。统计学家可和临床专家长期配合，初期参与方案设计，确定设计类型、主要终点、次要终点设定等，配合专家从设计初全程跟踪参与，多次修订讨论方案，数据收集、分析。投稿前让统计专家再次检查避免错误。

会议最后，李俊杰教授进行总结，表示很高兴与大家针对这个研究课题学习交流，非常感谢各位专家的建设性意见，期待下一场会议我们也能够畅所欲言。

责任编辑：肿瘤资讯-Hedy
排版编辑：肿瘤资讯-Awa

2023年06月02日

郭永轶

西吉县人民医院 | 外科

状研究的每个Sub-trial可以选择不同的类型，包括II期单臂探索性研究、随机探索性研究，以及III期确证性研究，关键的区别在于有没有对照组

2023年05月30日

尹青

淄博市周村区人民医院 | 病理科

状研究的每个Sub-trial可以选择不同的类型，包括II期单臂探索性研究、随机探索性研究，以及III期确证性研究，关键的区别在于有没有对照组。

2023年05月30日

颜昕

漳州市人民医院 | 肿瘤科

深入伞状研究的背后