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中国抗肿瘤创新药物的研发和上市使千百万患者临床获益

2023年02月03日

来源：NCCGCP1962

根据我国国家癌症中心统计数据，我国恶性肿瘤10年间五年生存率从30.9%提升到40.5%，升高了近10个百分点！肿瘤患者实现这样的生存大跃迁，与我国肿瘤医药研发和创新进展密不可分，更与我国政府集中力量解决肿瘤患者“无药可用、用药难、用药贵”等问题的决心和努力密不可分。我们也很欣喜地看到，在短短不足十年间，我国实现了肿瘤患者从无药可用向有药可用、有有效药物可用、有可负担的有效药物、有我国自主研发的可负担的创新药可用的飞跃式发展，充分保障了人民的健康权益。

图1.我国肿瘤新药的发展阶段概述

以制度变革促药物创新

历史原因，在过去很长一段时间，我们曾经是一个无创新药可用的国度，主要依靠仿制药在短期内解决人民迫切的用药需求。2015年开始，国家药品监督管理局率先革新，大刀阔斧地进行医药行业大整顿，以7·22惨案为警示，明确四个最严标准—最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责，保障人民群众的用药安全；以《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（44 号文件）为起点，以加入ICH为节点，逐步建立我国以鼓励创新为价值、接轨国际的现代医药监管和审评审批制度。

图2. 十三五期间我国药品制度改革创新的主要政策

这一系列变革迅速促进了我国从仿制向原研的研发模式转变，显著激发了国外企业深耕中国发展的热情，也大幅带动了国内企业药物创新的动力，进而成就了中国抗肿瘤新药研发震惊世人的飞快发展，对全球研发管线贡献跃至14%，仅次于美国。根据国家癌症中心科学研究数据显示：（1）中国抗肿瘤新药临床研究增速远超欧美日韩，包括在国际多中心试验和早期同步研究；（2）中国抗肿瘤新药上市速度显著增快，年度上市数量从2015年的2种增长至2022年的21种，可用抗肿瘤新药与美国相当；（3）中国与美国抗肿瘤新药上市时间差快速缩短，中位时间差不足1年，基本实现与美国同期新药上市。

创新药物切实解决用药需求

在短短8年时间里，中国累计上市的抗肿瘤新药已有102种，全面实现“有药可用、有好药可用”。更加令人欣慰的是，在上市新药种不乏我国企业自主研发的创新好药，极大了解决了中国肿瘤患者迫切的用药需求，显著提高了患者的生存预后。比如，正大天晴的安罗替尼——为非小细胞肺癌三线治疗提供了新的治疗方法；信达的信迪利单抗—用于术前治疗，使近一半肺癌患者肿瘤缩小90%，三年无复发生存率提高到75%；百济神州的泽布替尼——不但使得套细胞淋巴瘤这些罕见病患者有了标准治疗，更在全球的头对头比较研究中，疗效打败了国外药物伊布替尼，成功在美国上市。在部分同靶点、同机制的肿瘤创新方面，中国已经做到了更好。

为了进一步实现中国患者“用的起好药”，解决药品可负担性，尤其是降低患者自付费用，国家药品监督局、国家医疗保障局、国家卫生健康委员会等多部委协调一致，合力推动审评审批、创新支付、知识产权保护等一系列政策与国际接轨，加速创新药物上市和上市后的使用；设立特区先行先试，满足临床急需药品需求；持续深化医药卫生体制改革，建立世界规模最大的基本医疗保障网，每年动态调整医保目录，常态化推行药品集采，以提高创新药可负担性，解决患者用的上药的最后一个难题。以最炙手可热的PD-1/PD-L1免疫药物为例，在五年内实现可用药物超过美国的基础上，中国政府通过加快医保谈判，发挥药品集采杆杠，我国肿瘤患者使用入医保后的免疫药物的自付费用不到2万元/年，不到美国患者的十分之一，极大地提高了有效药物在我国的可及性。

表1. 中国企业自主研发细胞治疗产品海外注册申请及上市

过去，我们与肿瘤的斗争主要以手术、化疗、放疗等手段为主。与时俱进，我们已然迎来了第四种治疗机会—细胞治疗，未来的医药行业也一定是细胞治疗时代。中国，已成为世界上细胞治疗临床研究最活跃的地区之一，并且有多款自主研发的细胞治疗产品在美国申请获批上市。我们也相信，在创新驱动发展的总体方针指导下，高举以患者为中心和以临床价值为导向的发展大旗，下一个五年，我们的目标不再是告诉世界“中国肿瘤患者有药可用、有好药可用、用得起好药”，而是让更多我国自主研发药物走出国门，让世界听到中国强大的声音。

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撰稿：黄慧瑶、吴大维

审核：李宁

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