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批准数创新高，一文看懂细胞和基因疗法最新趋势（附94家新锐列表下载） | 年度盘点

2023年01月06日

▎药明康德内容团队编辑

本期看点

•2022年，全球范围内共有8款细胞和基因疗法首次获批上市，创下新高

•基因编辑疗法朝“治疗常见病”的方向迈出重要一步

•新型细胞疗法有望突破现有疗法的瓶颈与局限

•个体化基因编辑与细胞疗法的交汇有望改变癌症治疗格局

•细胞和基因疗法领域共有95起早期投融资事件（涉及94家新锐），融资43.6亿美元。

2022年对于全球生物医药产业来说并不容易。如果要从这特殊的一年中寻找闪光点，则一定有细胞和基因疗法的一席之地。今年在全球范围内，共有至少8款创新的细胞和基因疗法获批，为历年来新高。在今天的这篇盘点中，药明康德内容团队也将和大家一道回顾这一领域近期的进展，并展望这一领域的未来发展趋势。

多家新锐在2022年获得风投融资，致力于解决细胞和基因疗法领域创新疗法开发面对的挑战。

目标：每年批准20款细胞和基因疗法

作为一类新兴的治疗模式，细胞和基因疗法自诞生起就得到了产业的厚望。几年前，美国FDA曾预计到2025年，每年批准的细胞和基因疗法能达到10-20个！而今年，全球共有8款细胞和基因疗法获批，朝着这个目标迈出了坚实的一步。

▲8款细胞和基因疗法在2022年得到FDA或欧盟委员会的批准（药明康德内容团队制图）

从获批的适应症上看，今年问世的基因疗法大多以治疗罕见病为主。其中不少基因疗法在各自疾病领域实现零的突破，成为针对这些疾病批准的首款基因疗法，这包括了首款直接注入大脑的基因疗法，以及首款治疗血友病B成人患者的基因疗法等。

值得一提的是，今年也有一款治疗膀胱癌的基因疗法获批，昭示着这一疗法类型有望突破罕见病的局限，造福更多病患。根据FDA的新闻稿，它也是治疗这一适应症的首款基因疗法。

图片来源：123RF

再将视线切换到细胞疗法。本年度，全球首个“现货型”同种异体T细胞免疫疗法获批，代表了细胞疗法领域的新突破。另一款获批的细胞疗法则由传奇生物与Janssen共同带来。它靶向BCMA，用于治疗多发性骨髓瘤。

后浪已至，未来已来

未来的突破，源自今日的创新。当前，细胞和基因疗法仍面临着递送、治疗效力、以及安全性等多个方面的挑战。针对这些瓶颈，医药产业也从未停止创新的脚步。今年取得硕果的多项进展，有望在未来转化为击败病魔的利器。

今年在这一领域最受关注的新闻之一，莫过于个体化TCR-T疗法的曙光了。利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，科学家们成功改造了免疫细胞，使其能特异性识别每名患者的癌细胞，并发动集中攻击。该研究在顶级学术期刊《自然》上发表，其官方新闻也指出，这是个体化基因编辑和抗癌细胞疗法这两大热门领域的首次交汇，有望给癌症治疗带来深远的影响。

另一项发表在《科学》上的研究同样值得关注。该研究使用创新的mRNA技术，直接在小鼠体内生成CAR-T细胞。这也有望解决离体细胞疗法在制造工艺方面的挑战。同期的一篇观点文章指出，它使得个体化免疫疗法向着易获取、廉价的方向，迈出了重要一步。

此外在今年底，细胞疗法也与单碱基编辑擦出了完美的火花。一名患有T细胞急性淋巴细胞白血病的小女孩在用尽了所有的治疗方案后，接受了一种特殊CAR-T疗法的治疗。这种疗法采用了单碱基编辑技术，去除了T细胞表面的一些特定蛋白，使其能在精准攻击癌细胞的同时不会“自相残杀”。截至目前，这名幸运的小患者已经半年不受癌症的侵扰。主导这项疗法背后的团队也期望将其疗法尽快应用于临床。

除了让细胞疗法“如虎添翼”，基因编辑疗法在2022年也迎来了临床应用的新机遇。今年，一款治疗高血脂的单碱基编辑疗法进入临床，完成首名患者给药。这不仅是单碱基编辑疗法的突破，也是使用这一工具治疗常见疾病的新尝试。正如不少行业媒体所言，这是基于CRISPR的基因编辑技术用于治疗常见病迈出的重要一步。

图片来源：123RF

布局未来，投资人看好哪些方向？

细胞和基因疗法的未来发展趋势将是如何？在今年的投融资趋势中，我们或许可以管中窥豹，得见一二。在2022年，细胞和基因疗法领域共有95起融资事件，涉及94家新锐公司（有一家公司同年获得两轮融资），总计获得43.6亿美元融资。

从这些新锐公司的技术平台上看，其核心技术均剑指制约领域发展的诸多瓶颈。在所有的公司中，数目最多的当属专注于开发专有载体的新锐，体现基因疗法的递送依然是行业中最为关注的问题。在传统的AAV、腺病毒、慢病毒和脂质纳米颗粒之外，这些新锐有的在开发全新的病毒载体，以求实现精准的组织递送，或是大幅扩大递送的载荷；而有的在打造创新的非病毒载体，使用超声等手段实现基因疗法的特异性递送。

另外一些新锐则期望突破细胞疗法制造的瓶颈。比如Capstan Therapeutics利用前文中提到的技术，正在致力打造体内细胞疗法。该公司的平台利用脂质纳米颗粒（LNP）将RNA递送至生物体内的细胞中，实现体内细胞重编程，并将它们转化为治疗性细胞产品（如CAR-T）。今年9月，该公司获得1.02亿美元的A轮融资。

除此之外，还有一些新锐公司期望拓展细胞疗法的治疗范围，治疗癌症之外的自身免疫等疾病，或是使用逻辑门控，增强细胞疗法的效力以及疗法的持久性。它们同样获得了投资者们的青睐。

结语

以细胞和基因疗法为代表的创新疗法，变革了传统的医学模式，让许多罹患致命性疾病的患者看到了新的希望。经过数年间的发展，这一领域的发展已初具规模，但依旧面临着多方面的挑战。2022年，细胞和基因疗法领域风起云涌，各方新秀轮番登场：细胞和基因疗法在监管获批，以及科学转化方面取得了不俗的进展，其发展创新活力也吸引了不少投资者的看好。我们也期待这些新锐公司凭借各自的技术创新来解决领域内现有的挑战，带来崭新未来。

分析方法论：本次统计包括2022年1月1日~12月19日发布投融资新闻的细胞和基因疗法新锐公司（细胞疗法，基因疗法，基因编辑技术为主要管线），仅统计融资轮次在B轮及之前，且融资金额大于1000万美元的融资事件。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。考虑到汇率会随时间发生变化，融资总数仅做参考，详细融资情况还请见附件。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布金额）未被纳入列表。

参考资料（可上下滑动查看）

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[3] bluebird bio Announces FDA Approval of ZYNTEGLO®, the First Gene Therapy for People with Beta-Thalassemia Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions. Retrieved Dec 24th , 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220817005667/en

[4] CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) Granted Conditional Approval by the European Commission for the Treatment of Patients with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. Retrieved Dec 24th, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220525005944/en

[5] First Gene Therapy for Adults with Severe Hemophilia A, BioMarin's ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec), Approved by European Commission (EC). Retrieved Dec 24th , 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/first-gene-therapy-for-adults-with-severe-hemophilia-a-biomarins-roctavian-valoctocogene-roxaparvovec-approved-by-european-commission-ec-301611980.html

[6] Upstaza™ Granted Marketing Authorization by European Commission as First Disease-Modifying Treatment for AADC Deficiency. Retrieved Dec 24th, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/upstaza-granted-marketing-authorization-by-european-commission-as-first-disease-modifying-treatment-for-aadc-deficiency-301589884.html

[7] FDA Approves First Gene Therapy for the Treatment of High-Risk, Non-Muscle-Invasive Bladder Cancer. Retrieved Dec 24th, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-gene-therapy-for-the-treatment-of-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer-301705468.html

[8] Atara Biotherapeutics’ Ebvallo™ (tabelecleucel) Receives European Commission Approval as First Ever Therapy for Adults and Children with EBV+ PTLD. Retrieved Dec 24th, 2022 from https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/301/atara-biotherapeutics-ebvallo-tabelecleucel

[9] CRISPR cancer trial success paves the way for personalized treatments, Retrieved Dec 24th, 2022, from https://www.nature.com/articles/d41586-022-03676-7

[10] Base editing: Revolutionary therapy clears girl's incurable cancer. Retrieved Dec 24th, 2022, from https://www.bbc.com/news/health-63859184

[11] Verve Therapeutics begins human tests of first ‘base editor,’ aiming at heart disease. Retrieved Dec 24th, 2022, fromhttps://www.statnews.com/2022/07/12/verve-therapeutics-begins-human-tests-of-first-base-editor/

[12] Edits to a cholesterol gene could stop the biggest killer on earth. Retrieved Dec 24th, 2022, from https://www.technologyreview.com/2022/07/12/1055773/crispr-gene-editing-cholesterol/

[13] Vaccine-like mRNA injection can be used to make CAR T cells in the body. Retrieved Dec. 24th, 2022 from https://www.eurekalert.org/news-releases/939267

[14] Capstan Therapeutics Launches with $165 Million to Deliver on the Clinical Promise of Precise In Vivo Cell Engineering，Retrieved Dec. 24th, 2022 from https://www.capstantx.com/capstan-therapeutics-launches-with-165-million-to-deliver-on-the-clinical-promise-of-precise-in-vivo-cell-engineering/#js-accept-cookies

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责任编辑：肿瘤资讯-Kate
排版编辑：肿瘤资讯-Kate

2023年01月06日

梁启廉

广东医科大学附属医院 | 肿瘤科

细胞和基因疗法方兴未艾。