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【FDA】血液恶性肿瘤FDA批准8月回顾

2022年10月13日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2022年8月24日，FDA批准依鲁替尼增加适应症，用于用于1岁以下患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD），≥1或多线全身治疗失败的的儿科患者。该制剂包括胶囊、片剂和口服混悬液。

8 月 26 日，批准pemigatinib与阿扎胞苷联合用于具有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤（MLN）的成人患者。

依鲁替尼

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MAGINE(NCT03790332)研究

此次适应症获批准主要是基于iMAGINE(NCT03790332)研究。iMAGINE(NCT03790332) 是一项开放标签、多中心、单臂研究。

该研究纳入了47名在1个或更多线系统治疗失败后需要额外治疗的cGVHD患者。如果单器官泌尿生殖系统受累是cGVHD的唯一表现，则排除该类患者。

疗效分析

患者中位年龄13岁 (1～19)。主要疗效结局指标为至第25周的总缓解率 (ORR)。根据 2014 NIH 共识开发项目缓解标准，ORR包括完全缓解或部分缓解。

到第25周时的 ORR 为60%(95%CI：44~74)。中位缓解持续时间为5.3个月 (95%CI：2.8~8.8)。从首次缓解至死亡或 cGVHD 新的全身治疗的中位时间为14.8个月（95%CI：4.6~不可评价）。

推荐剂量：对于12岁及以上 cGVHD 患者，IMBRUVICA的推荐剂量为 420 mg 口服，每日一次。

对于1至12岁以下 cGVHD 患者，推荐剂量为 240 mg/m² 口服，每日一次（最大剂量为420 mg），直至 cGVHD 进展、基础恶性肿瘤复发或出现不可接受的毒性。

不良反应

最常见 (≥20%) 的不良反应（包括实验室检查异常）为贫血、肌肉骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少症和头痛。

pemigatinib与阿扎胞苷

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FIGHT-203（NCT03011372）

此次适应症获批准主要是基于FIGHT-203（NCT03011372）研究。FIGHT-203（NCT03011372）是一项多中心、开放标签的单臂研究。

该研究纳入了28例伴有 FGFR1 重排的复发性或难治性 MLN 患者。符合条件的患者为不适合做异体造血干细胞移植（Allo-HSCT），或在接受过疾病改变疗法（如化疗）后复发。Pemigatinib 给药持续至疾病进展、出现不可接受的毒性或直至患者能够接受allo-HSCT。

患者基线特征为：中位年龄65岁（范围：39~78岁）；64%为女性；68%为白人，3.6%为黑人或非裔美国人，11%为亚洲人，3.6%为美洲印第安人/阿拉斯加原住民。88%患者的 ECOG 体能状态为0或1。

疗效分析

根据形态学疾病类型相关缓解标准的完全缓解 (CR) 率确定疗效。

在18例有或无髓外疾病 (EMD) 的骨髓慢性期患者中，14例达到CR(78%；95%CI：52~94)。中位 CR 时间为104天 (44～435)。未达到中位持续时间（范围：1 ⁺ ~988 ⁺ 天）。在4例伴或不伴 EMD 的骨髓原始细胞期患者中，2例达到CR（持续时间：1 ⁺ ~94天）。在3例仅有 EMD 的患者中，1例达到CR（持续时间：64 ⁺天）。对于所有28例患者（包括3例无形态学疾病证据的患者），完全细胞遗传学CR为79%(22/28；95%CI：59，92)。

推荐剂量： 13.5 mg，每日一次，连续口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

不良反应

最常见 (≥20%) 不良反应为高磷血症、指（趾）甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼、疲乏、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻衄、浆液性视网膜脱离、肢体疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视物模糊、外周水肿、和头晕。
最常见 (≥10%) 的3级或4级实验室检查异常为磷酸盐降低、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸氨基转移酶升高和中性粒细胞减少。

参考文献

FDA approves azacitidine for newly diagnosed juvenile myelomonocytic leukemia. Retrieved MAY 20, 2022, from

FDA approves pemigatinib for relapsed or refractory myeloid/lymphoid neoplasms with FGFR1 rearrangement Retrieved AUG 25, 2022, from FDA approves pemigatinib for relapsed or refractory myeloid/lymphoid neoplasms with FGFR1 rearrangement

责任编辑：Luna
排版编辑：Luna

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