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新疗法时代，全球骨髓瘤试验的参与和药物获取情况

2022年08月18日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

多发性骨髓瘤 (MM) 是一种与终末器官损害相关的分化 B 细胞（浆细胞）克隆性肿瘤。尽管近年来MM的诊疗取得了相当大的进展，但目前尚无 MM 的明确治愈方法，大多数患者仍在无限期接受治疗。由于新型疗法和治疗组合的出现和批准，研究显示美国和其他高收入国家MM患者的5年生存率持续改善。通过临床试验的全球化，更快的试验入组加速了这些新型疗法的监管批准。在全球范围内，低收入和中等收入国家正在经历从传染病到癌症和慢性病的流行病学转变。根据2016年全球疾病负担研究显示，总体而言，1990年至2016年，中等收入国家的新发病例和死亡病例数最多。这种转变为全球临床试验创造了互利的局面。在富裕国家，肿瘤学家、患者和制药公司需要招募大量患者，以快速生成新型疗法。此外，制药公司还可以获得在美国境外，临床试验融资相关的成本下降。而中低收入国家的患者则可能可以从临床试验的新型治疗中获益。就MM而言，尽管已在美国证实了其治疗的社会经济和人种差异，但仍需要在临床试验和现实世界中进一步通过研究获得 MM 治疗的全球差异。近日，JCO Global Oncology上发表了一项研究，评估了新疗法时代下，全球骨髓瘤试验的参与和药物获取情况。

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研究目的

临床试验的全球化加速了多发性骨髓瘤 (MM) 的最新进展。然而，目前尚不清楚试验入组地点是否反映了 MM 的全球负担，以及对于参加这些试验的国家，获得新型治疗是否及时和公平。

研究方法

为了评估这个问题，研究者描述了促使美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的 MM 试验在何处进行，并根据国家收入水平和地理区域确定这些药物方案在其参与试验的国家获得批准的频率和速度。

研究结果

这是一项系统性审查，审查并确定了于2005年至2019年获得 FDA 批准的，符合其主要终点的所有 MM 临床试验，入组美国以外的患者。共确定了18项关键性 MM 临床试验。

临床试验的参与情况：

促使FDA 批准 MM 靶向单药或联合方案的每项临床试验在美国以外的中位15个（范围1~33个）试验国家入组患者，包括中位12个高收入国家和1个中上收入国家。高收入国家在临床试验中达到100%(18/18) 入组患者，而中上和中下收入国家分别在试验中达到61%(11/18) 和28%(5/18)入组患者。未入组来自低收入国家的患者。仅有一项试验入组了撒哈拉以南非洲的患者，而南亚/加勒比地区则无患者入组试验。

在美国以外，试验最常在加拿大、法国和德国进行 (78%[14/18])，其次是比利时和西班牙 (72%[13/18])。代表最多的地理区域是欧洲和中亚 (89%[16/18])，其次是北美 (78%[14/18])。

按试验分层批准的情况：

在所有纳入的临床试验中，22%(4/18) 在 FDA 批准后1年内在其所有入组试验国家获得药物/方案的批准。这在 FDA 批准后3年和5年分别增加到27%(4/15) 和42%(5/12)。对于在其参与试验的国家获得批准的药物/方案，从 FDA 批准至试验国家批准的中位时间为10.9个月（IQR：4~12个月）。

按国家分层批准的情况：

在46个参与试验的国家中，参与试验的国家在 FDA 批准后1年内的中位批准率为71%(180/254)，5年时增加至77%(123/159)。对于高收入试验国家，1年和5年批准率分别为81%(172/213) 和84%(115/137)，从 FDA 批准至试验国家批准的中位时间为9.1个月。对于中上收入国家，1年和5年批准率分别为22%(8/36) 和40%(8/20)，中位批准时间滞后为20.8个月。在这些试验中招募患者的两个中低收入国家（埃及和乌克兰）中，迄今为止，研究的药物/方案均未在任一试验国家获得监管批准。

当按地理分层时，研究者发现欧洲和中亚试验国家的批准率最高，1年和5年批准率分别为83%(151/182) 和84%(96/114)，时间滞后8.3个月。除撒哈拉以南非洲外，拉丁美洲的试验国家入组的临床试验的药物/方案批准为零。

研究结论

通过该系统评价发现，促使 FDA 批准的 MM 试验通常在高收入、欧洲和中亚国家进行。全球在评价新型疗法的区域以及根据收入水平和地理最终批准使用新型疗法的区域存在显著差异。这些结果表明，促使 FDA 批准用于 MM 的临床试验可能不能反映全球疾病负担，并且可能通过排除低收入、撒哈拉以南非洲、加勒比海和南亚患者人群而加剧既定差异。

参考文献

Raleigh Ayoolu Fatoki，MD，Kelly Koehn, MD，et al. Global Myeloma Trial Participation and Drug Access in the Era of Novel Therapies. Accepted on June 29, 2022 and published at ascopubs.org/journal/ go on August 12, 2022: DOI https://doi. org/10.1200/GO.22. 00119JCO Global Oncol 8:e2200119. © 2022 by American Society of Clinical Oncologyhttps://ascopubs.org/doi/pdf/10.1200/GO.22.00119

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny

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