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【2022 EHA速看】Tisagenlecleucel在复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病儿童和年轻成人患者中的研究

2022年06月13日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

第27届欧洲血液学协会（EHA）年会已经落下了帷幕。在本次大会上，全球血液学领域的专家学者共同探讨和分享了有关血液学的创新理念及最新的科学和临床研究结果，内容覆盖了血液学的方方面面，干货满满，令人目不暇接。【肿瘤资讯】持续为大家带来重要的研究解读。本篇介绍的是“复发性/难治性(R/R)B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)儿童和年轻成人患者中关于Tisagenlecleucel的ELIANA研究最终分析”。

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题目：复发性/难治性(R/R)B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)儿童和年轻成人患者中关于Tisagenlecleucel的ELIANA研究最终分析

摘要号：S112

研究背景

Tisagenlecleucel是一种自体CD19导向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，获批用于B-ALL儿童和年轻成人以及B细胞淋巴瘤成人患者。在ELIANA中，Tisagenlecleucel在R/R B-ALL儿童和年轻成人中提供了较高的缓解率(> 80%)，62%的应答者在24个月时保持无复发(Grupp et al,Blood,2018)。

研究目的

本研究旨在报告Tisagenlecleucel输注后，随访长达5.9年，患者的最终疗效和安全性数据。

研究方法

ELIANA(NCT02435849)是一项在R/R B-ALL儿童和年轻成人患者中评价Tisagenlecleucel的关键性、II期、开放标签、多中心、全球研究。患者接受Tisagenlecleucel单次输注，体重≤50 kg的患者为0.2-5.0×10⁶ CAR⁺活T细胞/kg体重，体重>50 kg的患者为0.1-2.5×10⁸ CAR⁺ 活T细胞。研究终点包括3个月内的总缓解率(ORR)、无复发生存期(RFS)、缓解持续时间(DOR)、总生存期(OS)、B细胞再生障碍性贫血的持续性以及短期和长期安全性事件。

研究结果

截至2021年9月24日，共入组了97例患者，79例患者(81%)接受了Tislecagenleucel。从输注至数据截止的中位时间为5.5年；64例患者的随访时间≥5年。入组研究时，中位年龄为11岁（范围：3~24岁）。患者接受了强化预治疗，中位既往治疗线数为3（范围，1~8），61%的患者有既往干细胞移植(SCT)史。ORR（输注后3个月内完全缓解[CR]或CR伴血液学不完全恢复）为82%(95%CI，72~90)。在缓解(CR/CRi)患者中，5年RFS率为49%(95%CI，34~62)，未达到中位RFS（图，SCT删失时为46.8个月；n=15）。

B细胞恢复的中位时间为38.6个月（95%CI，23~未达到），6个月和12个月时B细胞再生障碍性贫血的概率分别为83%(95%CI，71~91)和71%(95%CI，57~82)。B细胞恢复的患者（<6个月，n=10；6~12个月，n=4；>12个月，n=7）的2年累积复发率为25.2%（SCT被视为竞争风险）。在所有患者中，5年EFS率和OS率分别为42%(95%CI，29~54)和55%(95%CI，43~66)。儿童（<18岁；n=65）和年轻成人（≥18岁；n=14）患者之间的任何有效性终点均无显著差异。长期随访期间未报告新的或非预期AE。在缓解患者中，输注后>1年最常报告的≥3级AE是感染(20%)和血细胞减少(6%)。10例(14%)缓解患者发生了持续>1年的长期血细胞减少；但是，这些患者均未发生持续>5年的血细胞减少（中位2年；范围，1.1~5年）。82%的患者在输注后任何时间接受了IVIG。

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图无复发生存率（仅包括获得BOR的CR或CRi的患者）

研究结论

这项>5年的随访研究表明，在强化预治疗的R/R B-ALL儿童和年轻成人患者中Tisagenlecleucel具有持续持久的疗效，且无晚期不良反应。Tisagenlecleucel仍然是儿童和年轻成人R/R B-ALL患者的潜在治愈性治疗选择。

参考文献

Susana Rives, Shannon L, et al. TISAGENLECLEUCEL IN PEDIATRIC AND YOUNG ADULT PATIENTS (PTS) WITH RELAPSED/REFRACTORY (R/R) B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA

https://library.ehaweb.org/eha/2022/eha2022-congress/356977/susana.rives.tisagenlecleucel.in.pediatric.and.young.adult.patients.28pts29.with.html?f=listing%3D0%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D1%2Asearch%3Ds112

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny