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砷剂治疗非高危风险急性早幼粒细胞白血病：口服效果不输静注

2015年04月02日

编译者：血液科那条鱼

全反式维甲酸（ATRA）和化疗常作为非高危风险急性早幼粒细胞白血病（白细胞计数＜10,000/ml）的治疗方案，此外，ATRA联合三氧化二砷而不伴化疗的方案在临床上也得到了一定认可。

美国国家癌症综合网（NCCN）2014年的指南推荐ATRA和三氧化二砷可作为急性早幼粒细胞白血病（APL）的一线治疗方案，其中静注三氧化二砷仅在院内执行，出院后部分患者可继续口服三氧化二砷。

来自北京大学人民医院血液病研究所的黄晓军教授团队在2014年NEJM杂志上发表研究，指出口服三氧化二砷（雄黄-青黛复方，RIF）的治疗效果与静注三氧化二砷相近。

自2013年3月至2014年2月，研究人员开展了一项单中心队列研究，评估不伴化疗的口服三氧化二砷联合ATRA方案治疗非高危风险APL的效果，连续纳入20例患者。所有患者口服三氧化二砷（60mg/kg）和ATRA（25mg/m2）作为诱导疗法，直至血液学指标完全缓解。缓解后治疗方案为期7个月，包括口服三氧化二砷，连续4周，随后停药4周，口服ATRA，连续2周，随后停药2周。

研究主要终点为完全分子学反应，即早幼粒细胞白血病-维甲酸受体α合成的定量PCR结果为阴性，次要终点包括完全缓解率，不良反应事件，住院时间，医疗费用，以及采用癌症治疗功能评价量表（ FACT-G）评估患者生活质量。至2014年9月，研究中位随访时间为14个月（范围8-19个月），所有患者在中位治疗时间29.5天后达到血液学指标完全缓解。

研究结果发现，3个月时完全分子学反应率为65%，6个月时为100%。至随访结束时，未见患者出现分子学复发。

在诱导治疗期间，2例患者出现分化综合征，3例患者出现3级或4级的肝脏不良反应事件，7例患者白细胞计数超过10,000/ml。在住院时间分析上，10例患者在门诊（即未住院）完成诱导治疗。实现完全缓解之后，所有20例患者在家完成缓解后治疗，并定期拜访医生，患者中位医疗开销为$4,675。在缓解后治疗期间，患者生活基本恢复，FACT-G问卷评分显示患者生活质量接近正常水平。

综上，该队列研究结果表明，口服三氧化二砷和维甲酸治疗非高危风险急性粒细胞白血病具有有效、便捷和经济的特点。对于下一步计划，研究人员称，中国正在开展一项多中心、前瞻性随机对照研究，旨在进一步评估口服三氧化二砷和维甲酸的治疗效果。

责任编辑：Dr.q

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参考文献

Oral arsenic and retinoic acid for non-high-risk acute promyelocytic leukemia

N Engl J Med. 2014 Dec 4;371(23):2239-41. doi: 10.1056/NEJMc1412035.

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc1412035