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【2021ASH】≤60岁首次缓解的中危急性髓系白血病患者异基因造血干细胞移植结局

2021年12月09日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2021年12月11日~14日第63届美国血液学年会（ASH）的召开已进入倒计时。在这个血液界最高规格的会议上，多项最新研究结果将会一一公布。其中急性髓系白血病（AML）相关内容会是本届大会的重要组成部分。本期【肿瘤资讯】将给大家带来AML移植相关话题：≤60岁首次缓解的中危AML患者异基因造血干细胞移植的结局分析：随机Etal-1试验结果。

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题目： ≤60岁首次缓解的中危AML患者异基因造血干细胞移植的结局分析：随机Etal-1试验结果

摘要编号：173

汇报时间：2021年12月11日，周六：1：00 PM

研究背景

在首次缓解(CR1)时，异基因造血干细胞移植(HCT)为具有高危风险的急性髓系白血病(AML)患者提供了最高的治愈机会。相反，由于移植相关死亡的固有风险，CR1中具有低危风险的患者似乎未从同种异基因HCT中获益。既往分析表明，在中危AML患者中进行同种异基因HCT可提高≤60岁患者的总生存或无复发生存率，且移植相关死亡风险可接受。另一方面，许多常规化疗后复发的中危患者可通过同种异基因HCT获得成功挽救。在这项前瞻性随机Etal-1试验中，研究者分析并评估了≤60岁首次缓解的中危AML患者异基因造血干细胞移植的结局。

研究方法

这是在德国16个中心进行的一项前瞻性随机试验，评估了同种异基因HCT在细胞遗传学定义的中危风险AML CR1患者中的作用。关键入选标准为：AML伴中危细胞遗传学，常规诱导治疗后首次CR或CRi，年龄18-60岁，可获得HLA相合的同胞或无关供者。对于无关供体，10个HLA等位基因匹配中的9个是可接受的，除了NPM1突变的患者，其需要完整的10/10等位基因匹配。根据年龄(<40 vs. 40-60)、NPM1/FLT3和CEBP-α突变状态以及无关vs.相关供体的可用性对随机化进行分层。研究终点包括作为主要结局的总生存期和无复发生存期(RFS)、累积复发率、治疗相关死亡率和根据健康状况简表（SF36）测量的生活质量。

研究结果

2010-2018年，共143例CR1患者随机分配至A组（n=76，同种异基因HCT）和B组（n=67，常规巩固治疗和仅在复发时接受allo-HCT）。2018年7月，由于入组缓慢，试验提前停止（143/356例患者，随机化）。试验队列的中位年龄为51岁（范围：19-60岁），42%的患者显示NPM1突变，25%的患者显示FLT3突变。84%的入选患者报告核型正常。两个治疗组之间所有提及的特征均无差异。44例（31%的患者）有同胞供者，99例(69%)患者有匹配的无关供者。

根据意向治疗分析，A组（移植）和B组（常规巩固治疗）的2年生存率分别为71%(95%CI 60-81%)和84%(95%CI 73-92%)（p=0.120，图1A）。同种异基因HCT后的RFS为69%(95%CI 57-80%)，而传统巩固治疗后为41%(95%CI 29-54%)（p=0.001，图1B）。初次同种异基因HCT将2年时的累积复发率从传统巩固治疗后的57%[95%CI 46-71%]降低至HCT后的20%[95%CI 13-31%](p<0.001)。初次同种异基因HCT后2年的非复发死亡率为9%[95%CI 5-19%]，而巩固治疗后为2%[95%CI 0-11%](p=0.017)。最重要的是，B组所有38例复发患者（33例血液学、4例分子学和1例髓外）均继续接受同种异基因HCT作为挽救治疗。多变量Cox回归分析显示，与随机化前的CR相比，CRi状态与显著较高的死亡风险相关(HR 3.3，p=0.009)。

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图1 A: 移植组vs.常规巩固治疗组2年生存率；B：移植组vs.常规巩固治疗组无复发生存率

SF(36)评分提示移植组在随机化后的前3个月内身体功能有降低的趋势。两个治疗组之间未记录到活力、心理健康、社会和情绪功能的显著差异。

研究结论

本研究是第一项前瞻性随机试验结果未显示在细胞遗传学定义的中危AML患者（≤60岁）中达到CR1后立即进行同种异基因HCT具有总生存优势。然而，CR1中的同种异基因HCT显著降低了复发风险，与生活质量的相关损害无关。尽管试验的统计学把握度有限无法得出明确结论，但延迟同种异基因移植似乎是具有可用供体的CR1中危AML的潜在治疗方案。

参考文献

Martin Bornhaeuser, MD, Christoph Schliemann, Prof., MD，Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation in Patients ≤ 60 Years with Intermediate-Risk Acute Myeloid Leukemia in First Remission - Results of the Randomized Etal-1 Trial. https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper145167.html

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny

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