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【2021ASH】干细胞移植后缓解的急性髓系白血病患者报告的症状和影响

2021年11月22日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

第63届美国血液学年会（ASH）将以线上及线下形式于2021年12月11日~14日召开。在这个血液界最高规格的会议上，多项最新研究结果将会一一公布。本期【肿瘤资讯】将与大家分享急性髓系白血病（AML）在干细胞移植后获得缓解的患者，所报告的症状和对患者的影响这个相对冷门的话题，然而这个话题又亟需引起临床医生的关注和重视。

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题目：干细胞移植后缓解的急性髓系白血病患者报告的症状和影响

摘要编号：278

汇报时间：2021年12月11日，周六：2：15 PM

研究目的

目前，无论是在临床还是在科研中，对AML患者移植后症状的负担和对生活质量的影响知之甚少。随着AML治疗选择的增加，在做出治疗决策时要更多考虑患者后续的生活显得至关重要。在血液恶性肿瘤研究中大量未被充分利用的定性方法有助于捕获来自患者的声音，并提供与患者体验最相关的体征、症状和影响的数据，并在小样本量下产生有效的结果。为了更深入地了解患者在AML移植后的经历，研究者对患者进行了访谈，以确定对患者干扰最大的症状和对AML患者生活经历的影响。

研究方法

本研究招募了移植后≥90天且自移植日期起<1年的处于缓解状态的AML患者。根据达到概念饱和所需的预测患者数量（即，在患者访谈期间未发现新症状）估计访谈的患者数量。制定了访谈指南，其中包括在既往研究招募复发性/难治性AML患者期间确定的干扰患者的症状和生活影响列表，并根据文献综述结果和与临床医生的讨论对移植后人群进行了优化。通过电话进行了4次一对一概念启发访谈。探索了患者的疾病经历，尤其是移植后阶段对患者最重要的症状和影响。访谈持续60至90min，并按照国际药物经济学和药物研究质量管理规范工作组的建议进行。访谈者提出一系列开放式问题，以引出患者自发的反应，访谈者可以运用提示，以更深入地探讨患者的理解和体验。在访谈时，要求患者在0-10量表上对其症状/影响进行评分，其中10分为最令人烦恼的症状或影响。显著症状和影响定义为≥50%的患者报告的自发或探诊相关症状和影响，并评定为最有影响力（平均评级≥5）。

研究结果

对20例移植后完全缓解的患者进行访谈。患者的中位年龄为59.5岁，55%的患者为女性。17例患者证实为FLT3突变阳性。第1次（共42个概念）达到症状饱和，确定了13个新症状。第2次（共28个概念）达到影响饱和，确定了12个新影响。在访谈过程中，患者提到了积极和消极的影响。症状平均峰值评分见图A。确定的显著症状为疲乏、无力、恶心、疼痛和腹泻。大多数显著症状的干扰评级从峰值降低至当前评级，表明随着时间的推移，症状的困扰程度降低。

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图A 症状平均峰值评分

影响平均峰值评分如图B所示。显著影响包括1个积极影响（人生观）和6个负面影响（恐惧、维持角色的能力下降、焦虑、食欲丧失、功能能力下降和外观变化）。就对患者的干扰而言，随着时间的推移，影响通常比症状更稳定且持久。

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图B 影响平均峰值评分

研究结论

AML患者在移植后阶段继续出现令人烦恼的症状和影响。一般而言，随着时间的推移，大多数显著症状的困扰程度会降低。相反，在移植后阶段，恐惧、焦虑、维持家族角色的能力下降、功能能力下降和外观变化仍然有相当的影响，表明对复发和疾病后遗症的恐惧/担忧在移植后阶段持续存在。然而患者也确实报告了人生观的积极变化，可能反映了干细胞移植的完成是一种潜在的治愈性治疗。显著影响的数量表明，虽然药物可延长缓解并减轻症状，但情绪影响持续存在，并且是移植后患者的核心体验。

参考文献

Symptoms and Impacts Reported By Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML) in Remission Post–Stem Cell Transplant

https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper145393.html

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny

2021年12月06日

陈伟伟

辽宁中医药大学

感谢分享，能有这样地学习机会

2021年11月23日

梁留峰

叶县人民医院 | 消化内科

随着AML治疗选择的增加，在做出治疗决策时要更多考虑患者后续的生活显得至关重要