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【2021ASH·中国之声】浙江大学医学院附属第一医院金洁教授团队参与的成人继发性HLH相关最新研究入选ORAL

2021年11月08日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

美国血液学年会（ASH）成立于1958年，是全球最大的血液疾病病因及治疗的专业协会，其使命在于促进血液病研究及诊治水平的提升。2021年12月11日~14日，第63届ASH即将在美国亚特兰大的Georgia世界会议中心召开。会议将汇集世界各地的血液病学专家，并将公布众多的临床及科研成果。

来自中国浙江大学医学院附属第一医院金洁教授团队参与的研究，入选ASH的口头报告。【肿瘤资讯】特此整理，与您抢先看ASH会议上的中国好声音。在本期中，将带来“芦可替尼联合地塞米松治疗继发性HLH成人患者：一项单中心初探性试验”的研究成果。

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题目：芦可替尼联合地塞米松治疗继发性HLH成人患者：一项单中心初探性试验

摘要编号：198

汇报时间：2021年12月11日，周六：3：15PM

研究背景

噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)是一种细胞因子驱动的炎症综合征，与遗传性或获得性免疫失调有关。成人患者继发性HLH的一线治疗为HLH-1994方案，但这些患者的总生存率仍不理想。Janus家族激酶JAK1和JAK2是HLH最终共同通路的标志，芦可替尼（一种口服JAK抑制剂）在鼠模型和临床试验中显示出良好的疗效和安全性。最近，Lauren K. Meyer等人证实，HLH的高细胞因子血症可降低CD8 T细胞的凋亡潜能，相应的导致地塞米松耐药，当暴露于芦可替尼时，这种凋亡潜能在体外和体内均可恢复。这一发现为联合使用地塞米松和芦可替尼增强地塞米松的淋巴毒性作用，从而改善HLH患者的结局提供了依据。在此篇摘要中，研究者在继发性HLH成人患者中进行了这项初探性试验。

研究方法

研究者于2021年4月1日至2021年5月31日，在浙江大学医学院附属第一医院用芦可替尼联合地塞米松或甲泼尼龙治疗8例初诊HLH患者。所有患者均符合8项HLH-2004诊断标准中的至少5项，当时未确定病因。具体方案为芦可替尼15 mg po.bid d1-56、地塞米松10 mg/m² d1-14、5 mg/m² d15-28、2.5 mg/m² d29-42、1.25 mg/m² d43-49，减少剂量直至d50-56停药（肝功能不全患者用同等剂量甲泼尼龙替代地塞米松）。一旦确定了患者的主要发病原因，则立即开始原发疾病治疗。

研究方法

本研究入组了8例既往未接受过治疗的新诊断HLH患者，中位随访时间为102(2-122)天，包括5例淋巴瘤相关HLH、1例细菌感染相关HLH和2例病因不明。HLH治疗结束时总有效率为87.5%(7/8)，完全缓解(CR)为50%(4/8)，部分缓解(PR)为37.5%(3/8)，无缓解为12.5%(1/8)。在达到CR的患者中，100%(4/4)的患者维持CR状态> 2个月。2个月总生存率为75%(6/8)，1例患者死于淋巴瘤相关HLH进展，另1例患者在HLH得到控制后死于支气管扩张伴大咯血。在淋巴瘤相关HLH亚组中，5例患者中的4例对芦可替尼联合地塞米松有反应，3例患者在诊断为淋巴瘤后成功过渡至化疗；1例患者因77岁且患有重度支气管扩张而放弃化疗；由于疾病快速进展，NR患者在2天内死亡。未观察到给药相关死亡。

结论

在该试验中，芦可替尼联合地塞米松方案最初在新诊断的继发性HLH成人患者中表现出有利的疗效。尤其对于淋巴瘤相关性噬血细胞综合征患者，在等待病理诊断的同时，是一种高效、安全的桥接疗法。这种新型治疗很有前景，应在更大样本量的研究中进行评价。

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参考文献

Ruxolitinib Combined with Dexamethasone in Adult Patients with Secondary HLH：a Single-Centre Pilot Trial；https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper152921.html

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

2022年01月17日

徐宝连

浙江中医药大学附属第二医院(浙江省新华医院) | 血液肿瘤科

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