首页 > 文章详情

美例说实战分享 67 | RD方案有效治疗POEMS综合征一例1

2021年09月30日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

POEMS综合征是一组累及多个系统的罕见浆细胞疾病。免疫调节剂可抑制血清VEGF，具有抑制血管形成和免疫调节作用，近年来逐渐被用于POEMS综合征的治疗中。来那度胺是二代免疫调节剂，治疗POEMS综合征疗效良好，患者耐受性可。本文患者临床表现有周围神经病变、内分泌改变和皮肤改变，影像学提示硬化性骨病、多发淋巴结肿大，淋巴结病理提示Castlman病，M蛋白阳性，血VEGF升高，血红蛋白增高，诊断为POEMS综合征。采用来那度胺+地塞米松方案治疗，5个疗程后评估，患者神经系统症状改善，生活质量提高，且治疗期间患者耐受性好。

王培军

青岛市中心医院血液科主治医师
青岛市医学会血液学分会青年委员
专业方向：浆细胞疾病

临床资料

基本情况

患者，女，58岁，以“双下肢乏力、麻木6年，发现颈部肿块20天”于2020.2.18首次入院。既往有冠心病10年，2型糖尿病8年，胃癌术后7年。

体格检查

左颈部可触及约4*3cm大小淋巴结，质软，无触痛，活动度差。余浅表淋巴结无肿大。左耳后、左锁骨下可见2枚0.5*0.5cm小血管瘤。心肺查体无异常，肝脾肋下未及，双下肢肌力4级。

实验室检查

血常规：白细胞4.56×10⁹/L，血红蛋白163g/L，血小板327×10⁹/L；

生化：肝肾功能电解质正常，血糖 7.4mmol/L，乳酸脱氢酶 136U/L；

凝血功能+D二聚体正常；

甲状腺功能正常；

血清常规、自身抗体、肿瘤标志物、EBV及CMV病毒均正常。

影像学检查及特殊检查

CT：肋骨多发高密度影，纵膈、锁骨上、腹膜后多发淋巴结肿大，见图1淋巴结病理：考虑多中心型Castlman病，见下图免疫固定电泳：血单克隆IgGλ阳性，见下图全血VEGF：383.94pg/ml（参考值0-160）；

四肢肌电图（肌电诱发电位）：双胫神经、双腓总神经运动未引出反应波，双正中神经、左尺神经SCV减慢；

心脏超声：肺动脉压力正常；

眼科会诊：未见视乳头水肿；

诊断和分期

POEMS综合征（中危）

治疗过程

治疗方案

应用RD方案治疗5疗程，具体剂量：来那度胺25mg d1-21，地塞米松20mg d1-2，8-9，15-16，22-23。

疗效评估

（1）临床表现：改善

（2）M蛋白：M蛋白% 1.6%，M蛋白1.1g/L

（3）免疫固定电泳：血IgGλ（+），尿IgGλ（-）

（4）VEGF水平：1369ng/L

病例总结

POEMS综合征是一组以周围神经病变、脏器增大、内分泌病变、M蛋白血症和皮肤改变为主要临床表现的罕见浆细胞病^[1]。POEMS综合征为临床诊断，需要结合患者症状、体征、影像学以及实验室检查结果进行综合诊断。诊断需要符合2条强制标准、至少1条主要标准和至少1条次要标准^[2]。其中，强制标准：周围神经病变；单克隆浆细胞增殖。主要标准： Castleman病；硬化性骨病；VEGF水平升高。次要标准：器官肿大；水负荷增加；内分泌病变；皮肤改变；视乳头水肿；血小板增多症/红细胞增多症。

POEMS综合征治疗后的疗效评价是综合的疗效评价，主要包括：①临床疗效：评价神经病变、水负荷、肺动脉高压等主要临床疗效；②血液学疗效：评价M蛋白的清除情况；③血清VEGF疗效：评价血清VEGF的下降水平。POEMS综合征的血液学疗效评估大多采用血清免疫固定电泳是否转阴进行，分为血液学完全缓解（CRH，血尿免疫固定电泳转阴）和未达CRH。血清VEGF疗效包括CRV（血清VEGF完全达到正常、PRV（基线血清VEGF>1 200 ng/L且降低>50%）、PDV（血清VEGF>1 200 ng/L且升高>50%），其他定义为未缓解（NRV）。临床疗效是最主要的治疗目标，但神经病变的改善通常比较缓慢。

抗浆细胞治疗是POEMS综合征的主要治疗手段。免疫调节剂可抑制血清VEGF生成，具有抑制血管形成和免疫调节作用，近年来逐渐被用于POEMS综合征的治疗中。Cai等^【3】应用低剂量来那度胺（10 mg/d）和地塞米松（40 mg/周）治疗12例复发难治性POEMS综合征患者，中位随访20个月后，总体血液学反应率为77%，CRH率为44%，神经缓解率为67%，神经病变评分明显降低。血清VEGF反应率为91%，CRV率为46%。血液学和非血液学不良反应均为8%。新近国内的一项II 期临床研究^[4]中，来那度胺联合地塞米松治疗POEMS综合征的CRH率为46%，CRV率为42%，神经缓解率为95%，3年PFS率、OS率分别为75%、90%。本文患者为58岁女性，临床主要表现为周围神经病变、内分泌改变和皮肤改变，影像学提示硬化性骨病、多发淋巴结肿大，淋巴结病理提示Castlman病，M蛋白阳性，血VEGF升高，血红蛋白增高，诊断为POEMS综合征。采用来那度胺+地塞米松方案治疗，5个疗程后评估，虽血液学和血VEGF未达完全缓解，但患者神经系统症状改善，生活质量提高，且治疗期间患者耐受性好。

参考文献

[1] Li J, Zhou DB. New advances in the diagnosis and treatment of POEMS syndrome[J]. Br J Haematol, 2013, 161(3): 303-315.

[2] Dispenzieri A. POEMS Syndrome: 2019 Update on diagnosis, risk-stratification, and management. Am J Hematol. 2019 Jul;94(7):812-827.

[3] Cai QQ, Wang C, Cao XX, et al. Efficacy and safety of low-dose lenalidomide plus dexamethasone in patients with relapsed or refractory POEMS syndrome[J]. Eur J Haematol, 2015, 95(4): 325-330.

[4] LiJ, HuangXF, CaiQQ, et al. A prospective phase II study of low dose lenalidomide plus dexamethasone in patients with newly diagnosed polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal gammopathy, and skin changes （POEMS）syndrome[J]. Am J Hematol, 2018, 93(6): 803-809.

责任编辑：Amiee
排版编辑：Xiaoxi

2022年02月11日

奇奇

poems 会引起肺功能不足吗？我父亲现在气喘，血氧饱和度低，不知道用什么药缓解