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【2021 ASCO抢先看】BRAF/MEK抑制剂治疗新诊断BRAF V600突变乳头状颅咽管瘤（PCP）患者有效

2021年05月20日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

颅咽管瘤占颅内肿瘤的2%~5%，手术、放疗、化疗是治疗颅咽管瘤的重要方法，在临床广泛应用。但目前认为 BRAF V600E突变可能与乳头状颅咽管瘤（PCP）的发生有关，因大多数 PCP 样本中均能检测出 BRAF V600E突变。哈佛大学医学院暨马萨诸塞州总医院Priscilla Kaliopi Brastianos等开展的研究评估了BRAF/MEK抑制剂在既往未经治疗的PCP患者中的疗效，研究入选了口头报告环节。

研究背景

颅咽管瘤是一种罕见的沿垂体-下丘脑轴的脑肿瘤，可引起明显的临床后遗症。手术和放疗是唯一有效的治疗方法，但可能发生严重并发症。颅咽管瘤基因检测结果显示，95%的乳头状颅咽管瘤（PCP）存在BRAF V600E突变。本研究评估了BRAF/MEK抑制剂在既往未经治疗的PCP患者中的疗效。

研究方法

研究纳入了既往未接受过放疗的BRAF突变阳性PCP患者，口服维莫非尼/考比替尼治疗，28天为一个周期。基于集中测定的体积数据，评估了16患者的缓解率（RR），其中部分缓解（PR）定义为容积减少>20%。

研究结果

疗效

16例可评估患者中，56%为女性，中位年龄为49.5岁。中位随访时间为22个月（95%CI，16~26.5），中位治疗周期为8。
15例体积数据可评估的患者中，14例获得缓解（93%；95%CI，68%~99.8%）。
16例局部体积可评估患者中，15例获得缓解（93.75%；95%CI，70%~99.8%）。
中位肿瘤体积缩小-83%（-52%~-99%）。
3例患者在停止治疗后疾病进展，无患者死亡。

安全性

12例患者发生了至少可能与治疗相关的3级毒性（6例患者发生皮疹）。
2例患者中观察到4级毒性：高血糖（n=1）和磷酸肌酸激（CPK）升高（n=1）。
3例患者因不良事件停止治疗。

结论

接受维莫非尼/考比替尼一个或多个周期治疗的所有患者均获得了客观缓解。本研究表明BRAF/MEK抑制剂可能是治疗既往未经治疗的PCP患者的有效方法，其疗效值得在更大规模研究中进一步评估。本研究第二阶段纳入了既往接受放疗后发生疾病进展的PCP患者。

参考文献

Priscilla Kaliopi Brastianos（First Author）. Alliance A071601: Phase II trial of BRAF/MEK inhibition in newly diagnosed papillary craniopharyngiomas. 2021 ASCO，abstract 2000.

责任编辑：Marie
排版编辑：Marie