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展望篇｜未来已来！“儿童肿瘤之王”不再可怕，生命的曙光不会止步于“乐城”！

2021年03月17日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

“在中国，50%以上的高危神母患儿，

生存期不超过5年。

新药引入中国前，

常规治疗手段往往无能为力。

2017年5月，

欧洲药品管理局（EMA）批准

GD2单抗——QARZIBA（达妥昔单抗β）

用于治疗高危及复发或难治性神经母细胞瘤。

2020年11月，

我国第一例高危神经母细胞瘤患儿小凡

在海南博鳌用上GD2单抗创新药。”

生活在前进，它之所以前进，是因为有希望在。小凡的成功案例，无疑开启了国内高危神经母细胞治疗的新篇章。

那么，未来能否有更多的患儿获益？如何让更多的家庭走出困境？本期【肿瘤资讯】将为大家带来神经母细胞瘤系列纪录片之展望篇——守护生命传递健康，捍卫每一位患儿生命的曙光。

全世界寻找希望的种子，我们从未停止步伐！

“我们在全世界寻找希望的种子，建立了一个非常庞大的药品比对库。”海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委委员、副局长刘哲峰说。

2013年，国家批准设立海南博鳌乐城先行区，允许进口、使用尚未在国内获批的新药、器械与设备，被称为“医疗特区”，也逐渐成为很多难治患者的“希望之城”。越来越多的患者带着求生的希望，前往乐城寻求医疗服务。

为了能够保证药品快速、可及、准确，又安全有效地用在患者身上，博鳌乐城建立了完善的保税仓政策、药品追溯系统和极简审批体系等。

但是，这些药品目前还未在国内上市，没有上市也就无法进入医保。如何能让患者用得起这些新药呢？

对此，博鳌乐城也开动了脑筋，鼓励构建多层次的保险体系，用制度集成的方式，推出了全球特药险。博鳌乐城在社保、医保、商保、慈善等一系列社会救助模式上的探索，成为了增加新药可及性的一种方式，把像GD2单抗这样的新药推向患者人群，让国内的患者获益。

7岁的神经母细胞瘤患儿小凡，就是这些政策的受惠者。相信未来，会有更多像小凡一样的患者，可以用得上、用得起国外新药。

加快审批，生命的曙光不会止步于“乐城”！

道阻且长，行则将至！把每一个黎明都看作希望的开始，把每一次前行都化作生命的轨迹，我们终将怀抱希望，照亮前行的路。

“为了加快这些新药在我们国家的应用，国家也特意出台了新的政策，对于48种我们国家急需的新药加快审批的流程。”天津市肿瘤医院副院长赵强教授介绍，为了早日让国内患者用上“救命药”，除了博鳌乐城先行先试的政策，国家还对GD2单抗这类新药进行了优先审批。

早在2018年国家药品监督管理局（NMPA）就把达妥昔单抗β纳入了第一批临床急需境外药品目录中；2020年9月，达妥昔单抗β被NMPA纳入优先审批；2020年11月，NMPA已受理达妥昔单抗β的新药上市申请。

从无药可治，到有药可用，我们从未停止探索的脚步。我们相信，不久之后GD2单抗就能在国内上市，我们也期待GD2单抗能够早日纳入医保。

“如果能够把这个药纳入医保，或者是部分纳入医保，无论是对于患儿的治疗，还是患儿家庭的经济负担上，都能够给予很大的支持和帮助。”赵强教授说。

未来已来，“儿童肿瘤之王”已不再可怕！

“对于神经母细胞瘤高危和复发的患者，此前的长期生存率只有10%~30%。”小凡的主治医生袁晓军主任介绍，国外的研究数据显示，GD2单抗的引进，可以让高危神经母细胞瘤患儿的长期生存率有效提高15%~20%，甚至是更高。

小凡能够用上GD2单抗，重获生命的希望，这让袁晓军主任倍感欣慰。因为，这意味面对小凡这类的患者，医生们不再束手无策，患儿家庭也不再“坐以待毙”，医生和患者都有了高效的治疗新选择。

“我们一直相信，只要不放弃，只要我们相信医生，相信现在的医疗水平，就一定是有希望的。”小凡的家长说，希望可以让更多的患儿家长们看到，只要给孩子们一片希望，就一定可以得到一个好的结果。

袁晓军主任也呼吁，既然有了小凡的第一例成功案例，希望今后无论在科普方面、专科医生方面，还是政府制定政策方面，都要进一步加大宣传，让大家认识到儿童恶性肿瘤的治疗效果是非常好的，特别是有些肿瘤已经可以治愈。而且，对于这些儿童来说，他们一旦“治愈”，将来就和我们正常人一样，可以正常上学，正常工作，为社会做贡献。

“往后的话，肯定是希望这个药早点纳入医保，让更多的孩子得到治疗。”小凡的家长说。这不仅是小凡一家的期待，也是我们共同的期待。

曾经的“儿童肿瘤之王”变得不再那么可怕，我们期待，所有的孩子都能摆脱病痛，都能幸福健康，快乐长大。

生命可期，未来，已来！

往期精彩：

1、问路篇|遭遇“儿童肿瘤之王”，还能否守住孩子的梦想？治疗之路该何去何从？

2、希望篇｜为孩子的梦想护航！海南博鳌政策先行，重燃神经母细胞瘤患儿生命之光

3、诊疗篇｜致敬生命！跨越千里的“生命接力”，开启高危神经母细胞瘤治疗新篇章

责任编辑：肿瘤资讯-glx
排版编辑：肿瘤资讯-Xiaoxi