在“双国九条”优惠政策下，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区犹如黑暗中的一缕光，给7岁的高危神经母细胞瘤患儿小凡带来了新的治疗选择。创新药GD2单抗能够引入国内，不仅是小凡的幸运，对医生来说也增加了一种治疗神经母细胞瘤的利器。
然而，这个政策目前还仅局限在海南博鳌乐城的园区内。从上海交通大学医学院附属新华医院到海南博鳌，这场跨越2000多公里的生命接力中，又有着怎样的故事与感动呢？医生、当地医院和政府以及患者家属，又是如何通力合作，一步步攻坚克难的呢？
本期【肿瘤资讯】为大家带来神经母细胞瘤系列纪录片之诊疗篇——聆听新的诊疗方案下患者和医生的内心感受。
跨越千里！一场牵动人心的“生命接力”
高危神经母细胞瘤一直是临床医生面临的治疗难点。经过常规治疗后，约有50%的患儿会复发，75%以上的复发患儿生存期不会超过5年。尤其是发生骨转移后，医生也往往束手无策。
而且，作为一种罕见病，药物研发往往进展缓慢。高危神经母细胞瘤患儿面临的现实非常严峻，很长一段时间都面临无药可用的情况。
作为近十年来神经母细胞瘤治疗领域的重要进展之一，GD2单抗是专门针对高危神经母细胞瘤的一种特效药物。但是，这种药还未在我国上市，一些不放弃的家庭只能带孩子辗转国外进行治疗。然而，2020年，一场特殊的疫情甚至阻断了这条最后的通道。
“让我们真正看到希望的是，有一天医院给我们打电话，告诉我们这种药可以在国内使用了。”小凡的家人说。2020年11月，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区在“双国九条”政策加持下，允许患者使用在国内未上市的新药，让小凡一家激动不已。
“只要有机会，我们一定要去。”虽然国内还没有过先例，也不知道具体会面临什么样的情况，但对于做父母的而言，永远只有一种选择，就是尽力抓住每一个机会，哪怕披荆斩棘，也要陪着孩子走下去。
这次小凡能够用上GD2单抗，也得到了很多人的关注。神经母细胞瘤虽然是一种罕见病，但全国每年新发病例也有上千名，这不仅仅是小凡一家的希望，更牵动着上千个类似小凡的家庭的心。
直面困境！用100%的准备书写生命传奇
在这场跨越千里的“生命接力”中，同样被牵动的还有一线医护人员的心。“现在回忆起来可能也没什么，但当时真的是非常艰难。”小凡的主治医生袁晓军主任说。
在“双国九条”优惠政策下，新药特许政策仅局限在海南博鳌乐城的园区内。药是能用上了，但整个博鳌乐城园区内还没有像上海这种比较有优势的医疗资源和设施。
为了保障小凡的治疗效果和医疗安全，上海新华医院和海南省妇女儿童医学中心进行了密切的合作，提前制定了充分的治疗方案和应急预案。
也许无法给予100%的承诺，但必定会竭尽全力做好100%的准备，这就是医者的坚持。
在迅速启动新药使用申报程序的同时，上海交通大学医学院附属新华医院儿童血液肿瘤科和海南省妇女儿童医学中心也紧急筹备成立了一个包括儿科、儿童血液肿瘤科、药剂科等12个学科在内的“GD2单抗治疗高危神经母细胞瘤”的多学科诊疗（MDT）团队，并建立了微信群，随时沟通协调。
一切工作准备就绪后，2020年11月7日小凡一家抵达海南。在当地政府的支持和全体医护人员的精心照护下，小凡于11月23日顺利完成了第一个疗程的GD2单抗治疗。
“通过这种新药的治疗，孩子现在的精神状态真的比之前好了很多。”小凡的家人说，目前小凡已经做了几个疗程的治疗，出院后的状态基本和正常小朋友没什么区别。
重获新生！掀开高危神经母细胞瘤治疗新篇章
直面困境，也许会感受到现实所带来的的压力，但坚持总能有机会看到希望。
“不管怎么说，现在总算是松了一口气。”小凡的家人说。其实，不管对于小凡的家人，还是医生，都是这样。
“最终的结果要远远好于我们当初的设想。小凡使用这个药的过程中所出现的一些毒副反应，和文献报道以及国外的数据相比，其实是小了很多。”小凡的主治医生袁晓军主任说。
在引入GD2单抗治疗前，对于复发性或难治性神经母细胞瘤可选择的治疗手段有限，小凡的成功案例无疑开启了国内高危神经母细胞治疗的新篇章。
国外的研究数据显示，GD2单抗可显著提升高危神经母细胞瘤患儿的5年无事件生存率及总生存率，给很多患儿带来了“治愈”的希望。欧洲等权威指南也一致推荐GD2单抗作为高危神经母细胞瘤维持阶段的标准疗法。
相信未来，随着GD2单抗在国内的上市，也将为我国更多的神经母细胞瘤患儿带来希望和获益，帮助更多的家庭走出困境。
道阻且长，行则将至！把每一个黎明都看作希望的开始，把每一次前行都化作生命的轨迹，我们终将怀抱希望，照亮前行的路。下期【肿瘤资讯】将为大家带来神经母细胞瘤系列纪录片之展望篇——守护生命传递健康，捍卫每一位患儿生命的曙光。敬请期待！
往期精彩：
1、问路篇|遭遇“儿童肿瘤之王”，还能否守住孩子的梦想？治疗之路该何去何从？
2、希望篇｜为孩子的梦想护航！海南博鳌政策先行，重燃神经母细胞瘤患儿生命之光
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