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【4月29日速达以深远，治愈之希望】CML系列答疑之疗效专场

2020年04月29日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

我国新冠疫情防控初见成效，进入“内防反弹，外防输入”阶段，然而全球疫情持续，形式仍不容乐观。疫情期间，许多患者就诊、复诊难度增大或治疗被迫中断，对于罹患慢性髓性白血病CML等一类依赖定期复诊的疾病患者，困扰较大。为解答患者诊疗疑惑、加强医患沟通，“速达以深远，治愈之希望”CML系列义诊•第一期疗效专场于4月29日17:30-18:30开展。良医汇特邀纪春岩教授、付丹晖教授、杨明珍教授、杨赣萍教授、初晓霞教授为广大CML患者答疑解惑。【肿瘤资讯】现将内容整理，供广大医生及患者参考。

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问题1：正常人出现哪些症状时，需要检查血常规？需要高度警惕CML呢？

付丹晖教授：CML起病隐匿，常在体检时发现，故应重视每年的体检。若出现头晕、短时间内消瘦、盗汗等表现，或无意发现腹部包块，或出现面色及唇色苍白、鼻衄、牙龈出血、身体无端青紫、瘀斑等，应及时就诊，检查血常规等以排查潜在疾病。

问题2：何为CML“治疗里程碑”？对治疗有何意义？

付丹晖教授：对于CML治疗及疗效评估，应评估患者体内肿瘤负荷，可通过血常规初步反映，但主要衡量指标为BCR/ABL融合基因在体内的水平，该指标检测时间点为诊断时、靶向治疗3月、6月、12月，及12月后任何时期（多为3-6月）。若靶向治疗后3月基因转录本水平≤10%，6月≤1%（即完全细胞遗传学缓解），12月≤0.1%，我们认为CML治疗达到理想治疗目标，即CML“治疗里程碑”。由于不同实验室PCR方法及标准不同，应注意行标准化分子学反应检测或检测结果标化。CML定期PCR监测有利于准确评估患者治疗效果，为优化疾病管理提供依据，同时能及时发现疾病进展、预防复发。

问题3：CML患者治疗不达标，如何进行治疗转换？

付丹晖教授：CML患者行定期PCR检测，若各阶段介于达标与未达标之间，应咨询医生、分析病因，看是否有必要调整治疗方案；若患者在治疗过程中未达到最佳分子学缓解或受到治疗副作用困扰，应首先和医生探讨目前的治疗方案，寻找原因。此外，对于未获得满意疗效的患者，一般建议换用二代TKI治疗，目前二代TKI治疗有效性已得到证实，且副作用相对一代TKI减轻，故换用二代TKI可帮助患者，争取早日达到一些重要的里程碑式分子学反应。

问题4：如果CML女性患者治疗期间意外怀孕怎么办？若有怀孕计划，该如何管理？

杨明珍教授：整体而言，视疾病情况对妊娠患者的影响及药物对胎儿的影响进行综合考虑。伊马替尼对胎儿存在影响，文献报道致畸率约10%，主要影响阶段为孕早期。若患者疾病控制良好，或达到深度缓解，意外怀孕应主要考虑药物致畸率，患者及家庭需要对此充分认识，在家庭可接受的情况下，方选择继续妊娠。若患者疾病未取得很好控制，考虑到停药对孕妇疾病进展的影响及持续用药胎儿畸形的发生的两难局面，建议终止妊娠。一般情况下，建议在疾病完全缓解后计划妊娠。

问题5：在诊断时，必须做基因检测吗？什么时候需要检测基因？

初晓霞教授：在诊断时必须进行基因检测。基因检测既是诊断依据，亦是疗效观察依据。开始TKI治疗后，需每3月做一次基因检测。若患者发生疾病进展，则基因检测频率需适当增加，而对于妊娠患者等，检测频率可达到每月1次。

问题6：儿童CML服用靶向药物是否会影响生长发育？

杨赣萍教授：儿童TKI药物服用对生长发育影响的相关报道相对较少。目前的一个单中心研究结果显示，TKI使用对儿童智力发育无影响，但可能对儿童身高存在影响，但身高因素受多因素影响，故药物造成的具体影响不便准确评估。在内分泌方面，部分患者可出现甲低；生育功能方面亦存在精子活动度降低、性功能一定程度减低的情况，但对儿童影响相对较小。整体来看，TKI对儿童生长发育的影响并非绝对，儿童生长发育受多因素影响。

问题7：如果使用一代TKI耐药，该如何选择其他药物？

付丹晖教授：一代TKI耐药，而考虑换用二代TKI。在换用前，应先检测BCR/ABL突变分子学检测。二代TKI常见选择为达沙替尼、尼洛替尼。药物选择应考虑以下几方面：1、从基因突变及药物敏感度进行筛选；2、患者合并症问题：若患者有胰腺炎、糖尿病（血糖控制不良），因尼洛替尼可能引起高血糖、胰腺炎等，可考虑使用达沙替尼；若患者患肺动脉高压、血管性疾病，或一代TKI使用中出现心衰、浆膜腔积液或高风险，则治疗选择倾向尼洛替尼，而非达沙替尼；3、若患者同时服用其他药物，应权衡药物之间相互作用；4、医保报销问题：目前，达沙替尼、尼洛替尼等均纳入医保范围，视具体应用情况而定。

问题8：女性，59岁，诊断“CML慢性期，类风湿性关节炎，室上性心动过速”。使用甲磺酸伊马替尼治疗，同时纠正心律失常，行免疫调节治疗。下一步治疗应如何考虑？

初晓霞教授：二代TKI药物可能影响Q-T间期，发生率约1-2%，即存在心脏相关副作用。从目前看来，使用一代TKI（伊马替尼）进行治疗是合适的。在治疗3月后，应进行BCR/ABL基因检测，视后续治疗情况考虑是否需替换二代TKI。若涉及换用二代TKI，应权衡药物副作用，且建议患者加作激酶突变检测，以反映二代TKI的治疗敏感性。

责任编辑：Amiee
排版编辑：Raffle

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