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【2019 CSCO】夏结来教授&朱骥教授：统计与临床研究密切合作，提升中国证据级别

2019年09月23日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2019年9月18-22日，第22届全国临床肿瘤学大会暨2019年中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会在美丽的鹭岛厦门盛大召开，本届大会的主题为“创新精准研究探索智慧医疗”。而本次CSCO年会，非常重要的一件事情，就是CSCO生物统计学专家委员会正式成立。【肿瘤资讯】有幸特邀第一届主任委员/空军军医大学夏结来教授、副主任委员/上海复旦大学附属肿瘤医院朱骥教授进行专访。

夏结来

博士生导师

空军军医大学军事预防医学系卫生统计学教研室教授、博士生导师

国家药品管理局资深统计学审评咨询专家现任CSCO生物统计学专家委员会主任委员
中国信息协会统计理论与方法专业委员会副主任委员
中华预防医学会生物统计学分会侯任主任委员
中国临床试验统计学组副组长、中国临床试验数据管理学组组长
中国卫生统计杂志编委
具有丰富的临床研究设计和统计分析的经验。参与了十余项化药、生物制品、中药、医疗器械等临床试验指导原则制定。为艾普拉唑、EV71疫苗、13价肺炎疫苗等创新研制做出了重要贡献。先后获7项国家自然科学基金资助，与国家药品审评中心联合申报十三五重大科技专项1项。获国家科技进步二等奖2项、军队科技进步一、二等奖各1项。提出了回归系数根方估计和广义根方估计新方法。先后在在Statistics in Medicine, The New England Journal of Medicine等SCI收录的期刊上以共同第一作者或通讯作者发表论文40余篇。

朱骥

主任医师

复旦大学附属肿瘤医院放射治疗科主任医师，硕士生导师

肿瘤学博士，流行病与卫生统计学硕士
CSCO生物统计专家委员会副主任委员
CSCO青年专家委员会常委
CACA大肠癌专业委员会放疗学组副组长、青委会委员
中国外科医师协会MDT专委会青委会副主任委员
中华医学会临床流行病分会循证医学学组委员
中国中西医结合学会普外专委会直肠癌防治专家委员会常委
上海市抗癌协会放射治疗专委会秘书长/青委会副主任委员
上海市医学会放射治疗专委会青委会副主任委员
上海市医学会临床流行病分会委员

应运而生——CSCO生物统计学专家委员会成立

夏结来教授：2019年CSCO年会上，CSCO生物统计学专家委员会正式成立。我从事肿瘤相关临床研究多年，与国内诸多著名专家合作甚多，包括秦叔逵教授、李进教授、梁军教授、马军教授、江泽飞教授、张力教授等。在合作过程中，深深体会到中国临床试验发展迅速，在国际上的影响力也越来越大。目前临床研究的质量逐步提高，但试验设计上统计学的运用亟待提高。在一次会议中，秦叔逵教授和郭晔教授提出，希望成立生物统计学专家委员会，有利于我国临床试验水平的提高，能够在国际上发出更强的声音。中国是一个肿瘤大国，但目前很多指南仍然来源于国外研究提供的证据。当然，近年来，中国学者也在高级别期刊发表论文，如《新英格兰医学杂志》，但比例仍与肿瘤大国的资源不匹配。之所以出现这样的结果，原因之一是尚未充分发挥生物统计学在试验设计、统计分析方面的作用。生物统计学专家委员会的成立，提供了合作平台，能够更好地与临床专家合作，提升中国临床试验的证据质量。当然这需要与众多如朱骥教授这样，从事临床且对生物统计学感兴趣的专家的共同努力，更好的发挥生物统计在肿瘤领域临床试验中的作用。

密切合作——高校、企业、临床通力合作

夏结来教授：生物统计学专家委员会汇集国内高校与审评领域从事统计的专家，也包括部分公司与临床肿瘤联系密切的生物统计师，还有朱骥教授等临床专家。目前生物统计学专委会有113名，由高校、企业与临床研究者共同组成。包括秦叔逵教授、李进教授都是生物统计学专委会的成员，非常感谢他们的支持。而生物统计学专委会的成员多是中青年，他们有热情，统计学基础扎实。我相信在临床试验的实战中，使命感、责任感和事业心能驱动生物统计学专家委员会做出应有的贡献。

能力提升——提高临床研究者与统计师专业水平

朱骥教授：首先，专委会希望帮助临床医生提升文献解读能力。目前国内大多数临床医生很少阅读临床研究的原文，数据的获得主要通过会议和讲座；部分医生则会通过文章摘要阅读来获取研究结论；只有少数医生会阅读全文，了解其中的设计与结果。其实临床试验在解读过程中，由于申办方或研究者的主观原因，往往难以避免会存在结果解读的偏倚。例如有的临床试验主要研究终点为阴性，但研究者通过次要终点的分析或亚组分析找到阳性结果，然后再对这些阳性结果进行推广，而有意弱化最初主要研究终点的阴性结论。我们希望生物统计专家委员会能够帮助临床医生看清楚数据背后隐藏的内容，并结合自己的临床知识进行判断。

其次，对于需要进行临床试验的医生给予帮助。现实中常遇到临床医生做好了临床试验，数据采集完成，建立好数据库，再找统计学家挖掘数据价值。现在，通过夏教授等统计学前辈的努力，临床研究者已经逐渐认识到统计学在临床研究中的作用。统计学家应该在设计、数据收集、中期分析、结果解读全程均参与到临床研究中。生物统计学专家委员会的成立就是希望统计师与临床医生能够更多的碰撞产生更多的火花。

前路漫漫——生物统计学专委会从理论研究、提升能力等多方面发力

夏结来教授：生物统计学专家委员会的成立会有长期的规划。首先是理论研究。目前统计方法来源于欧美国家，或华人在国外提出；我国自己在统计方法学研究上建树较少，说明创新不够。相信未来相关理论研究会越来越多。其次，需要与临床医生多合作，让临床研究者理解统计学背后的故事，而不仅仅是对统计数值有概念。两组相较，看起来相差较大，但需要理解偏倚以及偏倚对结果的影响。因此不仅需要对统计师进行培训，还要对临床研究者进行培训，临床研究者不仅是方案设计者，还是方案监督者。而临床研究者的临床工作非常繁重，这就需要统计团队来支持。因此生物统计学专家委员会的成立能够把学术界、工业届、临床肿瘤界真正结合，提升我国临床试验的质量。

联系与沟通——架起不同专业之间的桥梁

朱骥教授：生物统计学专委会的成立就是为了建立临床与统计的沟通渠道。CSCO也在临床医生中看到了对生物统计的需求，因此2017年在CSCO青年委员会首次成立了统计小组，吸纳年轻的统计学专业人员。2019年，我们统计小组开展了临床统计学院项目，以给更多年轻肿瘤医生进行统计学知识的培训。从实际经验看，临床年轻医生对于生物统计学的需求非常强烈，但没有系统学习的渠道。正如夏教授所言，年轻医生只能带着问题找统计师。实际情况也是，临床医生需要理解统计，无需将统计学习得炉火纯青，但需要与统计师配合。生物统计学专委会就是为了在不同专业之间架起桥梁。

夏结来教授：生物统计学专委会的目标首先是培训统计专业人员，让统计师熟悉临床环境，其次是培养临床试验者的统计学思维，架起沟通的桥梁。当然工作内容繁重，需要多方面的支持，而目前CSCO的领导非常支持，希望未来能够密切合作。

朱骥教授：目前CSCO的专家委员会多基于不同病种构建，大家都会基于专委会进行很多中心临床试验。而此时生物统计学专委会和各个病种专委会进行密切合作，帮助个专委会将临床试验做得更好，提供更高质量的循证证据。

独立自主——专委会成员自由选择

夏结来教授：由于CSCO对专委会的名额有严格限制，因此生物统计学专委会要建立退出机制，不热心参与专委会活动的成员可以选择退出，这会由秘书监督管理。

朱骥教授：由于CSCO对专委会有严格的名额限制，很多统计学专业的年轻人没有机会进入专委会，但若对临床研究非常感兴趣，可以由夏教授和我择优推荐进入CSCO青委会的统计小组，参与CSCO的相关活动。

脚踏实地——真实世界研究需要从基线数据管理开始做起

夏结来教授：对于真实世界研究，目前非常火热，这是来源于美国为解决研发费用过高的问题提出的，希望用医院现有数据支撑药品审批的解决方案。目前仍然是草案，而中国NMPA也出台了关于真实世界研究作为证据的相关指导原则。但创新药物在上市之前，尚无临床应用数据，就不会有真实世界数据。真实世界研究基于临床实践中的数据，既有小数据也有大数据。真实世界数据存在的问题恰恰是数据真实性的问题。年轻的临床医生资源较少，可以选择进行真实世界研究，包括回顾性研究。

朱骥教授：现有数据不一定是真实数据，这在临床中也比较常见，例如一家人用一张医保卡配普通处方药。若这家人中，一位患有肿瘤，享受大病医保，其报销比例提高，全家人都会用他的医保卡报销普通处方药，这在临床非常普遍。另外很多患者由于随访依从性差，导致很多信息缺失，这也会影响临床研究中对终点时间的评估。我认为真实世界研究非常重要，是对随机对照研究的补充，特别是一些因为伦理原因无法开展随机对照研究的方向选择真实世界研究更为合适。但如何选择还需要依据实际情况，而不是人云亦云。

夏结来教授：一般来说，一个药物通过随机对照研究无法获得阳性结果，则真实世界研究更难获得希望的结果。部分研究者可能认为真实世界研究的信息获取更为容易，殊不知其中存在很多难以厘清的偏倚。其实随机对照研究是个理想环境，若在理想环境都无法得到结果，非理想环境则更难得出结果了。目前很多医院的数据基线缺失严重，数据又缺乏监管，患者随访不及时或不可及。正所谓“破网捞鱼”，这是非常困难的。因此要做好真实世界研究，首先需要进行数据管理，提高数据质量，否则就是“画饼充饥”。目前临床研究者若要进行真实世界研究首先需要从数据采集开始，这需要投入相当多的精力。