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【2018CSH】维达莎®进医保为AML患者带来重大福利！听大咖分享经验心得

2018年10月28日

整理：肿瘤资讯-AilingD

来源：肿瘤资讯

今年10月10日，国家医疗保障局发布了17种纳入全国医保报销目录的抗肿瘤药名单，平均降价56.7%。阿扎胞苷作为国际重要的血液肿瘤治疗药物，在国内上市仅7个月后，也在本次被纳入医保报销名单。中华医学会第15次全国血液学学术会议期间，【肿瘤资讯】邀请中国医学科学院血液病医院的王建祥教授、苏州大学附属第一医院的吴德沛教授、浙江大学附属第一医院的金洁教授、上海交通大学附属仁济医院的侯健教授和上海交通大学附属瑞金医院的李军民教授就其在AML治疗中的相关话题为大家进行讲解，整理如下。

急性髓细胞白血病（AML）的流行病学现状和疾病特点

王建祥教授：急性髓细胞白血病（AML）是非常常见的血液疾病，也是血液学工作者每天都要处理的重要疾病。现在我们的血液科的医生常常会觉得遇到的AML患者越来越多，进而怀疑是否AML的发病率越来越高。由于我国当前缺乏流行病学的研究数据，因而我们无法通过确切的数据来确定当前AML的发病率和发病率的变化趋势。但可以肯定的是，我们临床上遇到的AML病人越来越多，患者对临床治疗的需求也越来越大，而现有的诊疗水平还远远无法满足患者的需求。

AML的整体发病年龄偏高，中位发病年龄超过60岁。较高的发病年龄意味着患者的基础情况可能较差，对传统化疗的耐受程度较低。AML疾病的异质性较大，无论从疾病的生物学特点、患者的基本生物条件以及合并症来讲，都存在很大的异质性，因而既需要整体性的治疗策略，也需要多样性的治疗手段，以应对不同患者的治疗需求。

老年AML治疗的难点与挑战

金洁教授：老年髓系白血病的发病机制较多，对临床医生来讲是一种难治的疾病。治疗难点包括：

多数患者年龄大、体能状态不好，一般的标准治疗效果不是很好；
老年AML不良愈后因素较多，包括细胞遗传学，如染色体或者说基因突变等；
老年白血病可从其他疾病进展而来，如MDS或者MPN等，所以治疗难度比年轻患者要高很多。

基于以上挑战，我们临床治疗上是把老年白血病跟年轻白血病分开来的，也就是说年龄60岁以上就是一个不良的愈后因素。

阿扎胞苷治疗AML的作用机制

侯健教授：阿扎胞苷是一种去甲基化药物，其最主要的作用机制是和DNA甲基转移酶结合从而抑制DNA甲基转移酶的活性，使DNA去甲基化。通过去除DNA的过度甲基化，很多抑癌基因就能够很好表达，在体内发挥抑癌作用，这是阿扎胞苷最主要的作用机制。另一方面，与其它去甲基化药物相比的独特之处是，阿扎胞苷还能跟RNA结合，包括核糖体RNA、小RNA等。细胞内除蛋白质分子外，还有很多小RNA分子也具有调控细胞生物学特性的功能。

阿扎胞苷进入全国医保的价值和临床应用前景

吴徳沛教授：阿扎胞苷进医保给患者带来的最实际意义就是经济负担减轻，从而更多患者能够使用这个药物。血液学医生对于阿扎胞苷的临床疗效和副反应都很清楚，对于骨髓增生异常综合症（MDS）以及急性髓细胞白血病（AML）的病人而言，是一个很好的、使用范围很广的药物。尤其适用于老年、不适合强化疗的患者。此外，它本身还有一项优越性，这个药物可能有化疗药物所不能够达到的一些疗效，比如说对白血病一些肿瘤抗原的表达可能会更高一些，使得免疫治疗的作用会更强。这一类去甲基化药物本身具有去甲基化作用，同时还有细胞毒作用，不同的剂量、不同的使用方案以及和不同药物的联合，都可能产生不同的疗效，有时候会带来意想不到的、令人惊喜的疗效。我们当前也在探索用这一类去甲基化药物和造血干细胞移植相结合，包括和移植预处理方案的结合以及移植之后预防高危病人的复发，我想这个药的应用前景还是很好的。

李军民教授：老年患者有可能相当一部分因为年龄的关系合并有其它并发症或者是体能状况比较差，国际上都认为应该采用减低剂量化疗，减低剂量化疗现在指南中推荐的就两个药，一是地西他滨，一是阿扎胞苷。现在阿扎胞苷在中国上市，而且进入医保，为这部分老年患者带来了福音。阿扎胞苷虽然也是去甲基化的药物，但不同于地西他滨，甚至相当一部分患者中阿扎胞苷与地西他滨都不存在交叉耐药，所以对地西他滨耐药的患者多了一个新的治疗选择。此外，阿扎胞苷在老年患者中应用的安全性、耐受性要更好一些，使用的方便程度也更具优势。因而，阿扎胞苷在中国的应用可能会越来越广，使更多老年患者从中获益。

侯健教授：阿扎胞苷进入国家医保目录这一举措具有非常好的实际意义。阿扎胞苷的适应证主要有AML以及中高危MDS患者，这类患者大多是老年人，而我国也以逐步进入老龄化社会。之前由于药物价格的问题，阿扎胞苷的可及性实际上远未能满足临床的需求，进入医保可使更多患者能够使用，所以这一点是非常重要的。临床研究也显示，阿扎胞苷不仅能够延长患者的无进展生存（PFS），而且可延长患者的总生存（OS），所以为这一类患者带来很大的福音。

阿扎胞苷临床使用经验分享

王建祥教授：阿扎胞苷有别于传统化疗药物，其骨髓抑制毒性较轻、安全性较高，它的起效时间比传统化疗药物要晚。有些患者一两个疗程并没有达到完全的治疗反应，但如果患者疾病有所改善的话，虽然没有达到指标上的完全缓解，但显示有效的情况下应当坚持使用，这类患者总体来说需要多疗程、长时间的治疗，只要患者的疾病不进展、保持稳定或者有改善的话，可以持续使用这个药物，以维持患者的疗效和较好的生活质量。

吴徳沛教授：当前我们血液科使用阿扎胞苷的治疗范围很广泛。这个药物使用剂量较小时，主要就是去甲基化的作用。此外，它还有提升血小板的作用。因而，对于血小板低同时又不太能够耐受化疗的髓系血液肿瘤，包括MDS和AML是非常好的选择。根据治疗目的、患者情况，可单药使用也可与其它药物、其它方案联合使用，还可以采用不同的剂量和疗程。

金洁教授：75毫克连用7天这个方法国际上已经做了很多的研究，这个方法一般都能够接受，且副作用很轻。对髓系白血病，我们联合一种口服靶向治疗药物使用，副作用较轻，且疗效和标准化疗相当甚至更好。

侯健教授：我们都知道，去甲基化与细胞毒药物不同，并不会像细胞毒药物一样能够立即出现治疗反应，去甲基化药物需要有一定的疗程和足够的剂量。就使用疗程而言，阿扎胞苷最少需要使用6个疗程，有时需要用到8个疗程，随着疗程数的增加，疗效会越来越好。此外，这一类药物实际可调控的分子非常广泛，我们中国的血液学工作者还可以在临床上不断的探索和其它药物进行组合等，以给患者带来最大的受益。

责任编辑：肿瘤资讯-AilingD

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