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2026 ESMO 张星教授团队探索白蛋白结合型紫杉醇联合脂质体多柔比星治疗晚期或不可切除恶性血管源性肿瘤，ORR达50.0%，中位PFS达8.0个月

10月29日

来源：肿瘤资讯

研究背景

恶性血管源性肿瘤是一类罕见的恶性肿瘤，具有明显的组织学异质性，主要包括血管肉瘤（AS）、上皮样血管内皮瘤（EHE）和卡波西肉瘤（KS）等不同病理亚型。这类肿瘤的临床表现复杂，部分患者疾病进展迅速，尤其对于晚期或不可切除患者，全身系统治疗是该类疾病治疗的重要组成部分。然而，由于疾病本身较为罕见，现有临床研究规模普遍有限，能够为治疗决策提供参考的高质量临床证据仍然不足。以血管肉瘤为例，蒽环类或紫杉类药物是临床治疗中值得关注的化疗选择，但单药治疗的疗效仍存在一定局限。既往研究显示，蒽环类或紫杉醇单药治疗血管肉瘤的客观缓解率（ORR）约为20-30%，PFS约为4个月。因此，如何通过合理的联合治疗进一步提高肿瘤缓解率、延长疾病控制时间，是该领域亟待解决的临床问题。

在今年的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，中山大学肿瘤防治中心张星教授团队开展的一项II期临床研究公布了白蛋白结合型紫杉醇联合聚乙二醇化脂质体多柔比星（PLD）治疗晚期或不可切除恶性血管源性肿瘤的研究结果。该研究显示，联合方案具有良好的抗肿瘤活性和可控的安全性，总体客观缓解率（ORR）达50.0%，中位PFS达8.0个月，为晚期恶性血管源性肿瘤的系统治疗提供了新的临床证据。

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研究设计

这是一项单臂、多中心II期临床研究，纳入经组织病理学确诊的晚期或不可切除恶性血管肿瘤患者。研究自2021年4月至2025年12月共入组52例患者，组织学类型包括血管肉瘤（AS，33例）、上皮样血管内皮瘤（EHE，16例）、其他亚型（3例）。所有患者接受白蛋白结合型紫杉醇220 mg/m² d1联合聚乙二醇化脂质体多柔比星35 mg/m² d1静脉给药，每21天为一个治疗周期。研究主要终点为依据RECIST 1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。在全部52例患者中，35例（67.3%）既往未接受过系统治疗，17例（32.7%）接受过既往系统治疗。截至数据截止时，共48例患者可进行疗效评估。

图1、研究设计

研究结果

1. 总体疗效显著，ORR达50.0%，中位PFS为8.0个月

在48例可评估患者中，白蛋白结合型紫杉醇联合PLD治疗的确认客观缓解率（ORR）为50.0%，疾病控制率（DCR）达93.8%，显示出良好的整体抗肿瘤活性。全体患者的中位无进展生存期（PFS）为8.0个月，中位总生存期（OS）为28.4个月。与既往紫杉醇单药治疗血管肉瘤的历史数据相比，该联合方案的中位PFS呈现出积极的改善趋势，显示出进一步研究的价值。

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图2、总人群疗效结果：（A）靶病灶最大直径变化瀑布图;(B)PFS生存曲线；（C）OS生存曲线

2. 亚组分析

1）血管肉瘤亚组ORR达61.3%，显示出较强的抗肿瘤活性：在血管肉瘤（AS）患者中，白蛋白结合型紫杉醇联合PLD表现出更为突出的疗效。该亚组ORR达61.3%，中位PFS为7.5个月，中位OS为21.4个月。对于侵袭性强、治疗选择有限的晚期血管肉瘤患者而言，上述结果提示该联合方案具有较好的临床应用潜力，值得在后续研究中进一步验证。在上皮样血管内皮瘤（EHE）亚组中，ORR为28.6%，中位PFS为9.5个月，中位OS尚未达到。不同组织学亚型的疗效存在一定差异，提示未来仍需结合肿瘤生物学特征及疾病进展情况，进一步探索适宜的治疗策略。

2）初治患者与经治患者均观察到疗效：根据既往治疗情况进行分层分析，未接受过系统治疗的患者ORR为54.8%，既往接受过系统治疗的患者ORR为41.2%。两组间差异未达到统计学显著性。这一结果提示，白蛋白结合型紫杉醇联合PLD在初治患者及既往接受过系统治疗的患者中均显示出一定的抗肿瘤活性，但其在不同治疗线次中的具体获益仍需进一步研究。

3）皮肤原发患者缓解率更高：根据原发部位进行分析，皮肤原发患者的ORR为75.0%，显著高于非皮肤原发患者的41.7%，差异具有统计学意义（P=0.046）。该结果提示，原发部位可能与联合治疗的疗效存在一定关联。不过，考虑到亚组样本量有限，仍需更大规模的研究进一步验证这一发现。

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图3、亚组分析结果:（A）各亚组的ORR；（B）血管肉瘤的PFS和OS；（C）上皮样血管内皮瘤的PFS和OS

3. 安全性总体可控，以1–2级不良事件为主

白蛋白结合型紫杉醇联合PLD整体耐受性良好，最常见的不良事件主要为1–2级。3–4级不良事件主要包括白细胞减少、中性粒细胞减少、口腔黏膜炎及手足综合征。总体而言，该联合方案的安全性特征与其细胞毒性药物的作用特点相符，严重不良事件主要集中于血液学毒性，提示临床应用中仍需重视血常规监测及相关不良反应的预防和管理。

研究结论

这项II期临床研究显示，白蛋白结合型紫杉醇联合聚乙二醇化脂质体多柔比星治疗晚期或不可切除恶性血管源性肿瘤具有令人鼓舞的抗肿瘤活性和可控的安全性。在总体人群中，该方案的ORR达到50.0%，DCR达到93.8%，中位PFS为8.0个月，中位OS为28.4个月。其中，血管肉瘤亚组ORR达到61.3%，提示该联合方案在这一侵袭性较强的肿瘤类型中具有较好的应用前景。此外，研究观察到皮肤原发患者的ORR显著高于非皮肤原发患者，而初治与经治患者均显示出一定的治疗应答。总体来看，白蛋白结合型紫杉醇联合PLD有望成为晚期恶性血管肿瘤的一种潜在治疗选择，尤其值得关注其在血管肉瘤中的应用价值。但需要指出的是，本研究为单臂II期研究，且不同组织学亚型的样本量有限，相关疗效结果仍需通过更大规模的前瞻性研究进一步确认。

排版编辑：肿瘤资讯-HYC