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selpercatinib获FDA常规批准，用于局部晚期或转移性 RET 融合阳性实体瘤患者

10月08日

来源：肿瘤资讯

2026 年 7 月 14 日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予礼来公司的selpercatinib（商品名：Retevmo）常规批准，用于治疗经 FDA 批准的检测证实存在 RET 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者（包括成人及 2 岁及以上儿童）。适用人群为既往接受全身治疗期间或治疗后病情进展，或无满意替代治疗方案的患者。Selpercatinib 此前已分别于 2022 年（针对成人患者）和 2024 年（针对 2 岁及以上儿童患者）获得针对该适应症的加速批准。

Selpercatinib是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子 RET 抑制剂。本次批准RET 融合实体瘤适应症主要是基于一项多中心、开放标签、多队列试验全球 I/II 期临床试验LIBRETTO-001（NCT03157128）的积极结果。该研究评估了塞普替尼治疗 RET 驱动型实体瘤患者的疗效和安全性，这些患者在既往全身治疗期间或治疗后疾病进展，或者没有满意的替代治疗方案。主要的疗效评价指标为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。

Selpercatinib 在 RET 融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的最终疗效和安全性结果显示，既往接受过治疗的患者ORR为 62%，初治患者为 83%。既往接受过治疗患者的DoR为 31.6 个月，初治患者为 20.3 个月。既往接受过治疗患者的中位无进展生存期（PFS）为 26.2 个月，初治患者为 22.0 个月。既往接受过治疗患者的中位总生存期（OS）为 47.6 个月，初治组尚未达到中位总生存期（中位随访时间约为 43 个月）。在安全性方面，Selpercatinib 的安全性特征与既往报告一致。在经过长时间的额外随访后，对于 RET 融合阳性 NSCLC 患者，selpercatinib 持续显示出持久的缓解效果和颅内抗肿瘤活性，且安全性可控。

针对儿童及年轻成人患者的疗效评估是在LIBRETTO-121（NCT03899792）试验中进行的，这是一项多中心、开放标签、多队列试验。该试验评估了患有局部晚期难治性RET融合阳性实体瘤的患者，这些患者对现有疗法无应答，或无标准的全身性根治性疗法可用。

责任编辑：肿瘤资讯-明小丽
排版编辑：肿瘤资讯-明小丽

参考文献

Gautschi O, et al. Selpercatinib in RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer: Final Safety and Efficacy, Including Overall Survival, From the LIBRETTO-001 Phase I/II Trial. J Clin Oncol. 2025 May 20;43(15):1758-1764.

10月08日

欧阳波

酒钢医院 | 呼吸内科

内容很精彩，值得学习！

10月08日

周晓灿

南京医药股份有限公司第一药店 | 肿瘤科

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