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2026 EHA|自体移植仍是必选项吗?2026 EHA多发性骨髓瘤辩论专场聚焦ASCT时代定位

07月08日

自体移植仍是必选项吗?2026 EHA多发性骨髓瘤辩论专场聚焦ASCT时代定位
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

在CD38单克隆抗体、四药诱导、MRD评估和细胞治疗不断前移的背景下,适合移植的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)患者是否仍应常规接受自体造血干细胞移植(ASCT)?2026年6月11日,EHA年会“Multiple myeloma: Autologous transplant or not?”专场以辩论形式展开这一关键问题。Charlotte Pawlyn教授主持会议,Elias K. Mai教授从“Yes”立场强调ASCT在无进展生存(PFS)获益、可及性和治疗经济学中的价值;Cyrille Touzeau教授则从“No”立场指出,在深度缓解和MRD阴性成为现实的今天,并非所有患者都需要立即移植。本场讨论提示:ASCT的定位正在从“所有适合者的固定步骤”,走向基于风险、MRD、治疗反应和患者偏好的动态选择。

本期速览

  1. 支持方观点:在PERSEUS、CEPHEUS等研究背景下,四药方案联合ASCT仍可带来更深缓解和更长无进展生存(PFS),并具有成熟流程和相对可控的医疗资源需求。

  2. 反方观点:四药诱导后已达到MRD阴性的患者,可能未必从立即ASCT中获得进一步可测量获益;MRD驱动的巩固和维持策略正在改变移植决策。

  3. 临床落点:争论并非“移植是否过时”,而是“哪些患者、何时移植、是否可延迟移植”。未来ASCT更可能成为个体化路径中的可选强化手段,而非所有适合移植患者的统一答案。

命题开启:所有适合移植患者都应接受ASCT吗?

本场专场以现场投票命题开场:“所有适合移植的患者都应接受自体干细胞移植吗?”这一问题之所以在2026年仍具争议,正是因为NDMM治疗已发生深刻变化。过去,ASCT在适合移植患者中的地位相对明确;而如今,CD38单克隆抗体联合蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和地塞米松构成的四药诱导方案,已使越来越多患者在移植前即可获得深度缓解甚至MRD阴性。与此同时,B细胞成熟抗原(BCMA)靶向嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗、双特异性抗体和更精细的维持策略也在不断前移,迫使临床重新审视ASCT的时代定位。

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图1 专场以“所有适合移植患者是否都应接受ASCT”为核心命题展开

Charlotte Pawlyn教授主持辩论,并引导两位讲者分别从“Yes”和“No”立场陈述证据。这样的设置并非简单寻找单一答案,而是将ASCT置于当代治疗体系中重新比较:它仍是延长PFS的重要工具,还是可以被更深缓解和更低毒性的现代方案替代或延后?

“Yes”方:ASCT仍是成熟、有效且可及的强化手段

Elias K. Mai教授首先从支持ASCT的角度指出,在现代诱导治疗背景下,ASCT仍具有清晰的疗效价值。以PERSEUS和CEPHEUS相关比较为例,D-VRd(达雷妥尤单抗+硼替佐米+来那度胺+地塞米松)较VRd可进一步改善PFS;在模拟和观察数据中,含达雷妥尤单抗的四药方案较传统三药方案显示出更长的疾病控制时间。对于适合移植的NDMM患者而言,ASCT能够作为诱导后的高强度巩固手段,进一步提高缓解深度并延长疾病控制。

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图2 Elias K. Mai教授从PFS获益角度阐述ASCT仍具治疗价值

Mai教授还从治疗经济学角度阐述ASCT的现实价值。与部分细胞治疗相比,ASCT技术路径成熟、实施经验丰富、一次性治疗成本相对较低,对基础设施和长期资源投入的要求也更可控。随着BCMA靶向CAR-T等新型治疗向更早线探索,医疗系统需要同时考虑疗效、可及性、费用和实施复杂度。对于许多地区而言,ASCT仍是可广泛部署、可标准化执行的治疗环节。

从支持方视角看,ASCT的意义不只在于“传统标准”,更在于它仍能在现代治疗组合中提供独立的疾病控制贡献。尤其对于高危、缓解深度不足或希望尽早获得更强巩固治疗的患者,ASCT仍可能是治疗路径中的重要节点。

“No”方:不是所有患者都能从立即移植中进一步获益

Cyrille Touzeau教授则从反方立场强调,在四药诱导和MRD评估时代,“适合移植”不应自动等同于“必须立即移植”。MIDAS研究设计所体现的思路具有代表性:患者接受Isa-KRd(艾沙妥昔单抗联合卡非佐米+来那度胺+地塞米松)诱导后,根据MRD状态进行风险适配。对于达到标准风险MRD阴性的患者,继续非移植巩固与ASCT巩固在MRD阴性率上差异有限;这提示深度缓解患者的治疗强化需求可能与传统时代不同。

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图3 Cyrille Touzeau教授以MIDAS研究思路说明MRD驱动的移植决策

反方观点并不是否定ASCT本身,而是强调ASCT带来的短期毒性、生活质量影响和长期风险均需纳入决策。若患者在高效诱导后已获得深度缓解,立即移植是否能带来足够大的额外获益,需要结合MRD灵敏度、细胞遗传学风险、患者年龄、合并症和个人偏好进行判断。对于部分标准风险、MRD阴性的患者,延迟移植或将ASCT保留至复发时使用,可能成为可讨论的路径。

Touzeau教授的观点也折射出骨髓瘤治疗终点的变化:过去更多依赖传统缓解标准和PFS,而如今MRD阴性、MRD持续阴性以及治疗后生活质量正在成为更重要的决策依据。随着MRD驱动治疗研究不断成熟,ASCT的使用时机可能更加精细化。

表1 ASCT辩论双方核心观点对照

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辩论立场核心依据临床落点
Yes:保留早期ASCT现代四药诱导基础上,ASCT仍可作为强化巩固手段,带来更深缓解和更长疾病控制。高危、缓解深度不足或希望尽早强化治疗的患者,仍可优先考虑ASCT。
No:避免一刀切MRD阴性患者未必从立即ASCT中获得进一步可测量获益,且需权衡毒性和生活质量。标准风险、深度缓解、重视生活质量的患者,可讨论延迟移植和动态监测。

现场讨论:从“是否移植”走向“如何选择”

随后的辩论环节进一步显示,ASCT争议的核心已从二元判断转向细分人群选择。支持方强调,PFS仍是患者长期获益的重要指标,且ASCT的成熟性和可及性不能被忽视;反方则提醒,在高效四药诱导和持续维持治疗背景下,临床应避免对所有适合移植患者套用同一治疗强度。

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图4 Charlotte Pawlyn教授主持现场辩论,推动讨论从“是否移植”走向“如何选择”

对临床实践而言,几个问题尤为关键:其一,MRD阴性是否足以支持延迟移植?其二,高危细胞遗传学患者是否仍应优先接受ASCT强化?其三,若患者选择延迟移植,干细胞采集和保存应在何时完成?其四,未来BCMA靶向CAR-T、双特异性抗体或其他新型免疫治疗若进入更早线,ASCT与这些方案应如何排序?

本场讨论没有把ASCT简单归为“应保留”或“可淘汰”,而是提示在现代治疗体系中,ASCT需要与诱导方案强度、MRD结果、维持治疗策略和后续治疗可及性共同考虑。对于疗效需求高、风险较高或MRD仍阳性的患者,ASCT仍具重要价值;对于标准风险、MRD阴性且高度重视生活质量或希望延迟强化治疗的患者,个体化延后策略也逐渐具备讨论空间。

总结与展望:ASCT进入个体化定位新阶段

2026 EHA这场辩论为NDMM治疗提供了一个清晰信号:ASCT仍是重要治疗工具,但其使用方式正在发生变化。现代四药诱导提高了移植前缓解深度,MRD评估使治疗反应分层更加精细,新型免疫治疗则为未来巩固和复发治疗提供更多可能。在这样的背景下,ASCT不再只是固定流程中的一步,而更像是治疗工具箱中的关键选项。

未来研究需要进一步回答:哪些患者可以安全延迟ASCT,哪些患者仍需早期ASCT强化;MRD阴性应维持多久才足以改变治疗路径;以及新型免疫治疗与ASCT在疗效、安全性、费用和可及性方面如何排序。对临床医生而言,当下较为可行的路径是将证据、风险和患者意愿共同纳入决策,让ASCT从“是否适合就必做”的传统逻辑,逐步转向“基于个体获益优化”的精准定位。

资料来源

2026 EHA Congress “Multiple myeloma: Autologous transplant or not?”专场录播及会议日程。本文根据公开会议报告内容整理。

责任编辑:Ashelin
排版编辑:Ashelin
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评论
07月08日
刘海燕
丹东市人民医院 | 肿瘤内科
内容精彩受益匪浅,感谢分享
07月08日
梁利星
平遥县人民医院 | 肿瘤内科
好好学习天天向上