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EHA 2026 | 韩潇医生：增效提质，改善长期生存——低剂量阿糖胞苷联合维奈克拉+阿扎胞苷革新老年初治AML一线治疗

06月15日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

急性髓系白血病（AML）老年患者群体临床治疗难度极大，这类患者普遍高龄、脏器功能偏弱，常合并多种基础疾病与不良遗传学异常，大多无法耐受传统高强度化疗。目前维奈克拉联合阿扎胞苷（VA）方案已成为老年初治AML的一线标准疗法，但临床应用中仍存在明显短板：患者缓解深度不足、微小残留病转阴率偏低，疾病复发率居高不下，长期生存难以得到有效保障。

在2026年欧洲血液学会（EHA）年会上，陆军军医大学新桥医院张曦教授、文钦教授团队开展的一项多中心随机Ⅲ期研究以口头报告形式公布重磅成果（摘要号：S125），探索低剂量阿糖胞苷联合维奈克拉+阿扎胞苷（VAA）三联方案的临床价值，为破解老年AML治疗困境带来全新方向。值此大会开展之际，【肿瘤资讯】特别邀请到韩潇医生接受采访，对该项研究进行深度解读，分享研究设计思路、核心数据成果与未来探索规划。

韩潇

主治医师

陆军军医大学新桥医院血液病医学中心白血病科，主治医师
重庆市老年学和老年医学血液学分会委员兼秘书
重庆市医学会血液学分会白血病组委员
目前主要从事老年白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓增殖性肿瘤相关疾病的诊治
负责科室DRG管理，发表学术论文十余篇，参编参译论著4部、科普书籍1部，参与国家级课题1项，省部级课题2项，主持院级新技术新业务2项

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低剂量阿糖胞苷联合VA方案治疗老年初诊AML的核心研究初衷

韩潇医生：老年初治AML是血液领域公认的治疗难点，受身体状态、合并症及高危基因特征等因素限制，强化化疗并不适用于多数患者，VA二联方案就此成为临床主流选择。但长期临床实践发现，该方案无法彻底满足治疗需求，一方面患者单纯形态学缓解居多，深度缓解比例不足，微小残留病（MRD）持续阳性成为疾病复发的重要诱因；另一方面，即便患者达到临床缓解，短期内复发的现象十分普遍，最终拉低了整体长期生存水平。

从药物作用机制出发，我们希望通过优化组合进一步提升疗效。低剂量阿糖胞苷可造成白血病细胞DNA损伤，有效清除VA方案难以杀灭的白血病干祖细胞，同时还能下调耐药相关蛋白MCL-1，逆转肿瘤细胞对VA方案的原发与继发耐药。基于明确的临床痛点与理论支撑，我们开展了这项多中心随机Ⅲ期研究。

本次研究的核心目标十分清晰：在严格把控用药安全、不显著增加不良反应的前提下，将低剂量阿糖胞苷与VA方案联用组成VAA三联方案，力求加深疾病缓解程度、降低远期复发风险、延长患者生存期，为老年初诊AML患者打造更优质的一线治疗新选择。

VAA三联方案较传统VA方案显著提升老年初诊AML疗效且安全性良好

韩潇医生：本次Ⅲ期研究共纳入187例60-90岁老年初治AML患者，按1:1比例分组接受VAA三联方案与标准VA方案治疗，经过中位12.6个月的随访，两组在疗效、生存及安全性上呈现出显著差异。

在整体疗效层面，VAA组复合缓解率大幅领先，未缓解患者比例从33%降至17.2%。其中最具亮眼的是MRD转阴率，VAA组达到79.2%，远高于VA组的45.6%。MRD阴性代表真正意义上的深度缓解，也是降低复发的核心关键。

在生存获益方面，VAA组中位总生存期（OS）尚未达到，而对照组仅为13.8个月；无事件生存期（EFS）也得到明显延长。复发数据同样差距显著，VA组1年累计复发率高达41.3%，VAA组仅为22%，充分印证深度缓解成功转化为更低的复发风险与更理想的长期生存。

安全性上，我们重点考量老年患者的耐受能力。数据显示两组均未出现30天内治疗相关死亡；VAA组3-4级血液学的发生率略有上升，但两组骨髓造血恢复时间无差别，其余非血液学不良反应发生率基本持平。整体来看，三联方案毒性可控，获益风险比表现优异。

基于Ⅲ期阳性结果，VAA方案的临床定位与未来研究方向

韩潇医生：依托本次Ⅲ期研究的阳性结果，VAA三联方案具备成为不可耐受强化化疗的老年初治AML一线优选方案的潜力。接下来我们会结合患者年龄、脏器功能、合并症以及治疗目标搭建疗效预测模型，精准区分适合VAA三联方案与传统VA二联方案的人群，实现个体化治疗，补齐高危老年AML的治疗短板。

围绕这项研究，我们也制定了完整的后续探索计划。首先会持续延长现有患者随访周期，同时扩大样本量开展分层亚组分析，进一步明确VAA方案对高危单核型AML患者OS的真实影响。其次，利用研究留存的骨髓、外周血样本开展基础研究，解析该方案调控白血病干细胞的分子机制，并筛选疗效预测标志物，助力临床精准施治。

此外，我们还会逐步拓展方案适用边界，探索VAA方案用于不耐受强化化疗的年轻AML患者，观察其移植转化效果与长期生存数据。最后针对70岁以上超高龄、合并重度脏器损伤的脆弱患者，开展个体化梯度剂量探索，在保障安全的前提下保留药物抗肿瘤活性，让更多患者从新型方案中获益。

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda