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2026 EHA | tisagenlecleucel 用于一线巩固治疗结束时MRD的高危B细胞ALL儿童及青年患者获益显著

05月22日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

Session Type

Oral Presentations

Session Title

Recent advances in pediatric malignancies

摘要号

S135

英文标题

TISAGENLECLEUCEL IN PEDIATRIC AND YOUNG ADULT PATIENTS WITH HIGH-RISK B-CELL ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA AND MINIMAL RESIDUAL DISEASE AT THE END OF FRONTLINE CONSOLIDATION

中文标题

Tisagenlecleucel 用于一线巩固治疗结束伴微小残留病的高危B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及青年患者

讲者

Shannon Maude

讲者机构

Division of Oncology, Children’s Hospital of Philadelphia, Department of Pediatrics, University of Pennsylvania Perelman School of Medicine, , Philadelphia, PA, United States of America

背景

在B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中，持续存在的微小残留病（MRD）与较高的复发风险相关。在儿童肿瘤协作组（COG）AALL0232一线治疗试验中，一线巩固治疗结束时（EOC）MRD≥0.01%的高危B-ALL患儿和青少年，其5年无病生存（DFS）率仅为39%。该2 期研究旨在评估 Tisagenlecleucel（一种 CD19 靶向嵌合抗原受体 [CAR] T 细胞疗法）在高危人群中的疗效和安全性。

方法

CASSIOPEIA/COG AALL1721 (NCT03876769) 是一项全球（美国/加拿大 34 个研究中心，欧盟/英国 10 个研究中心）II 期临床研究，旨在评估 Tisagenlecleucel在美国国家癌症研究所 (NCI) 高危 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B-ALL) 患者（1-25 岁）中的疗效。入组患者EOC时流式细胞术检测MRD持续存在，且 MRD ≥0.01%。患者接受标准清淋后，接受 tisagenlecleucel 单次输注（体重 ≤50 kg 的患者接受0.2-5× 10⁶ 个CAR+ T 细胞/kg，体重 >50 kg 的患者接受 0.1-2.5×10⁸个CAR+ T 细胞/kg）。若患者在 6 个月内 B 细胞恢复，和/或 MRD 水平在任何时间点均 ≥0.01%，则可接受再次输注。

主要终点为4年总生存期（OS）和5年DFS，定义为从首次输注至形态学复发、继发性恶性肿瘤或死亡的时间，不因新的抗肿瘤治疗（包括干细胞移植[SCT]）而进行删失。次要终点包括删失后的DFS、3个月MRD阴性率（MRD<0.01%）以及安全性。

结果

共纳入121例接受tisagenlecleucel 输注的患者；1例患者因不良事件未接受输注。中位年龄为14岁（范围：1-24岁），67%为男性，6%患有21三体综合征。

截至数据截止日期（2025年8月20日），自输注到最后一次随访的中位时间为38个月。4年OS率为85%（95% CI：76%-90%）。未因新抗肿瘤治疗而进行删失的3年DFS率为71%（61-79%），5年DFS率为64%（53%-73%）。删失后3年DFS率为69%（55%-79%），5年DFS率为62%（46%-74%）。输注后第29天MRD阴性率为95%，3个月时为86%。

31例患者出现复发，其中7例在接受新抗肿瘤治疗/干细胞移植后复发。41例（34%）患者接受二次输注；58例（48%）患者在未复发的情况下接受新的抗肿瘤治疗/干细胞移植。B细胞再生障碍中位持续时间为5.6个月。3个月、6个月和12个月时持续缓解和B细胞再生障碍率分别为76%（67%-83%）、47%（38%-56%）和31%（23%-41%）。

首次输注后，37%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS）（≥3级，2%），3%的患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）（≥3级，1%）。所有死亡的18例患者均发生于复发和/或接受新抗肿瘤治疗/干细胞移植后。

结论

在既往5年DFS较低、一线治疗后仍存在MRD的高危人群中，tisagenlecleucel 可产生持久缓解，且严重CRS/ICANS发生率较低。该研究结果支持tisagenlecleucel 可用于一线巩固治疗结束时伴MRD的高危B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及青年患者。

责任编辑：肿瘤资讯-Elva
排版编辑：肿瘤资讯-Elva