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FDA批准德曲妥珠单抗用于HER2阳性早期乳腺癌的新辅助和辅助治疗

05月18日

编译：肿瘤资讯

来源：FDA官网

2026年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准德曲妥珠单抗（T-DXd）两项HER2阳性早期乳腺癌适应症：其一，T-DXd序贯THP（紫杉醇、曲妥珠单抗、帕妥珠单抗）用于 HER2 阳性高风险早期乳腺癌的新辅助治疗；其二，T-DXd 单药用于新辅助治疗后仍存在残留浸润性病灶患者的辅助治疗。此次获批同时包括两款伴随诊断设备，用于识别适合接受 T-DXd 治疗的 HER2 阳性患者。

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德曲妥珠单抗是一种 HER2 靶向抗体偶联药物（ADC），由抗 HER2 单克隆抗体、可裂解连接子及拓扑异构酶 I 抑制剂载荷组成，可通过靶向 HER2 表达肿瘤细胞并递送细胞毒载荷发挥抗肿瘤作用。此次FDA批准主要基于DESTINY-Breast11 和 DESTINY-Breast05 两项 III 期研究结果。

DESTINY-Breast11：T-DXd-THP 新辅助治疗显著提高 pCR 率

新辅助适应症主要基于 DESTINY-Breast11研究。该研究为随机、三臂、开放标签、多中心 III 期试验，共纳入 927 例 HER2 阳性高风险早期乳腺癌成人患者，按 1:1:1 随机分配至 T-DXd 序贯 THP（n=321）、ddAC 序贯 THP（n=320）或其他试验性治疗（n=286）。主要终点为中央评估的病理完全缓解率（pCR），定义为手术后乳腺及腋窝淋巴结无侵袭性癌残留。

主要结果显示，T-DXd-THP 组 pCR 率为 67.3%（95% CI：61.9～72.4），显著优于 ddAC-THP 组的 56.3%（95% CI：50.6～61.8），差异具有统计学意义（p=0.003）。无事件生存期（EFS）及总生存期（ OS）等次要终点尚未成熟。

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图1.在DESTINY-Breast11研究中，T-DXd-THP 组的pCR 率显著优于dAC-THP 组

DESTINY-Breast05：T-DXd 辅助治疗显著改善 iDFS

辅助适应症主要基于 DESTINY-Breast05研究。该研究为随机、双臂、开放标签、多中心 III 期试验，共纳入 1635 例新辅助治疗后存在残余侵袭性病灶的 HER2 阳性乳腺癌成人患者，按 1:1 随机分配至 T-DXd组（n=818）或恩美曲妥珠单抗（T-DM1）组（n=817），最多 14 个周期。主要终点为无侵袭性疾病生存期（iDFS）。

主要结果显示，T-DXd 组 3 年 iDFS 率为 92.4%（95% CI：89.7～94.4），显著优于 T-DM1 组的 83.7%（95% CI：80.2～86.7），疾病复发或死亡风险降低 53%（HR 0.47；95% CI：0.34～0.66；p<0.0001）。

次要结果显示，T-DXd 组 3 年 DFS 率为 92.3%（95% CI：89.5～94.3），T-DM1 组为 83.5%（95% CI：79.9～86.4），HR 0.47（95% CI：0.34～0.66；p<0.0001）。在 iDFS 分析时，两组共 47 例患者（2.9%）死亡，OS 数据尚未成熟。图3.png

图2.在DESTINY-Breast05研究中，对于新辅助治疗后存在残留浸润病灶的高风险HER2+原发性乳腺癌患者，T-DXd相较于T-DM1显著改善iDFS

安全性方面，处方信息含间质性肺病/肺炎的黑框警告，以及中性粒细胞减少症、左心室功能障碍的警示。

综上所述，德曲妥珠单抗在HER2阳性早期乳腺癌的新辅助和辅助治疗中均显示出疗效，尤其为新辅助治疗后未达pCR的患者提供了新的辅助治疗选择。

参考文献

1.U.S. Food and Drug Administration. FDA approves two separate indications for fam-trastuzumab deruxtecan-nxki in HER2-positive early-stage breast cancer. Published May 16, 2026..https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-two-separate-indications-fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki-her2-positive-early-stage
2.Geyer C, et al. Trastuzumab deruxtecan (T-DXd) vs trastuzumab emtansine (T-DM1) in patients (pts) with high-risk human epidermal growth factor receptor 2–positive (HER2+) primary breast cancer (BC) with residual invasive disease after neoadjuvant therapy (tx): Interim analysis of DESTINY-Breast05. ESMO Congress 2025 - LBA1
3.Harbeck N, et al. DESTINY-Breast11: neoadjuvant trastuzumab deruxtecan alone (T-DXd) or followed by paclitaxel + trastuzumab + pertuzumab (T-DXd-THP) vs SOC for high-risk HER2+ early breast cancer (eBC). ESMO Congress 2025 - Abstract 291O

责任编辑：Chaz
排版编辑：Chaz

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德曲妥珠单抗在HER2阳性早期乳腺癌的新辅助和辅助治疗中均显示出疗效

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德曲妥珠单抗是一种 HER2 靶向抗体偶联药物（ADC），由抗 HER2 单克隆抗体、可裂解连接子及拓扑异构酶 I 抑制剂载荷组成，可通过靶向 HER2 表达肿瘤细胞并递送细胞毒载荷发挥抗肿瘤作用。

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德曲妥珠单抗早期乳腺癌