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【医施荟】AGILE研究者专访丨2026 EBMT AGILE III期研究中国亚组数据正式发布

04月30日

整理：肿瘤资讯

来源：医脉通

2026年3月22日至25日，第52届欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）年会于西班牙马德里盛大启幕，血液领域多项重磅研究相继公布。其中，AGILE研究中国亚组数据引起了广泛关注。AGILE研究证实，针对IDH1突变、不适合强化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）患者，艾伏尼布联合阿扎胞苷的疗效、安全性显著优于安慰剂联合阿扎胞苷。中国亚组的事后分析结果公布，进一步验证了该方案在中国人群中的有效性与安全性¹。值此契机，我们特别邀请国内多位AML领域权威专家深入探讨IDH1突变AML的精准治疗新格局，为中国临床实践提供更多循证参考。

AGILE研究是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，共纳入了146例患者，入组的患者均为新诊断（ND）、不适合强化疗（unfit）的IDH1突变AML患者。患者按1:1随机分到两组，分别接受艾伏尼布联合阿扎胞苷或者安慰剂联合阿扎胞苷治疗。结果显示实验组和对照组的中位总生存期（OS）分别为29.3和7.9个月，复合完全缓解率分别为52.8%和17.6%²。

图1. AGILE研究设计和全球人群主要结果

AGILE全球III期研究，中国亚组数据的主要结果是什么？

金洁教授

生存期的结果是本次研究最亮眼的数据，传统治疗中，老年AML患者中位整体OS仅10.2个月³，本次中国亚组数据显示，艾伏尼布组的中位OS达到30.6个月，这一数据与全球研究结果一致。在无事件生存期方面，12个月的无事件生存率是67.5%，而对照组是0%。这个研究改变了这类患者的治疗格局，把短期生存变成了长期生存。2025年8月，FDA（美国食品药品监督管理局）发布了关于肿瘤临床试验中评估总生存期的新指南草案，明确指出OS是评估肿瘤药物疗效的“金标准”⁴。我们也希望未来能有越来越多的新型的疗法来帮助我们AML患者控制疾病、延长生存，提高OS。

从临床角度看，AGILE研究及中国亚组结果，哪些关键数据最令您印象深刻？

尹青松教授

我聚焦的关键词是缓解。中国亚组数据显示，艾伏尼布组的完全缓解（CR）率达到50%，而安慰剂组仅为27.3%。在全球的人群中，艾伏尼布组和安慰剂组的CR率分别是47.2%和14.9%，表明中国人群的缓解趋势与全球结果高度一致。

一项纳入280例初诊AML患者的（真实世界）研究中，接受艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗的CR率是42.5%，是明显高于VA组的26.3%的。这些结果同样证实了艾伏尼布在AML诱导深度缓解方面的临床价值⁵。2025年的美国血液学会（ASH）年会公布的真实世界研究也为IDH1突变AML的治疗提供了实践证据。例如一项来自美国的真实世界研究中，分析了45例新诊断的IDH1突变AML，其中接受艾伏尼布+阿扎胞苷治疗的患者中位OS是31.9个月。另一项来自法国的研究报告，艾伏尼布+阿扎胞苷组的CR率是55%、复合CR率是73%，2年的生存率是52%⁶。

以上数据一致证实，艾伏尼布在临床试验及真实世界研究中，均能显著提高IDH1突变AML患者的CR率并诱导深度缓解。

龚玉萍教授

血液学恢复是AGILE研究的另一关键终点。在临床实践中，CR的疗效评估标准不仅有骨髓原始细胞＜5%，还包括中性粒细胞绝对计数及血小板计数评估。AGILE研究全球人群的数据显示²，中性粒细胞在第1周期第22天即开始快速上升，血小板在第4周起保持稳定。在中国亚组中，研究组患者的平均中性粒细胞在第一个疗程的第15天就快速升到了4.44×10⁹/L，而且之后一直维持在1.5×10⁹/L以上，证实了艾伏尼布在中国患者人群中有促进血液学指标恢复作用。血液学数据的恢复意味着患者感染的风险降低，生活质量改善。

从机制上看，艾伏尼布通过靶向抑制IDH1突变，诱导白血病原始细胞向成熟细胞分化，因此不引起骨髓抑制。临床实践中观察到，艾伏尼布治疗期间无严重三系减少及感染发生或加重，患者耐受性良好，且缓解率较高。基于这一特点，艾伏尼布尤其适用于不适合强化疗的IDH1突变患者，或伴有严重感染的AML患者。

葉士芃教授

本研究入组的患者均不适合接受强化疗。既往，此类患者若无法耐受化疗，骨髓移植后往往早期死亡。艾伏尼布的出现为中华区患者带来重大突破，中位总生存期达30个月，即半数患者生存接近3年。

以本人参与该临床试验的一例74岁患者为例：使用艾伏尼布一个月后血象接近正常，仅需输血两次，后续无需输血；治疗期间仅一次发热需住院，其余均在门诊完成。患者达到完全缓解，身体状况显著改善。用药约9–10个月后血象完全恢复正常，并在身体状况理想时接受了非血缘供者异基因骨髓移植。目前患者已80岁，健康状况良好，无明显排斥反应。由此可见，艾伏尼布在实现疾病治愈过程中不可或缺，是该领域重要里程碑。

侯信安教授

根据我个人在临床试验中的经验，其结果与整体研究数据高度一致：患者可在短时间内达到完全缓解，且药物安全性高，整体疗效良好。除生存时间延长外，患者生活质量的提升同样具有重要意义。

针对AML患者的靶向治疗，未来还有什么问题需要解决？

杜欣教授

未来，靶向药物的发展趋势必然是更精准、更联合、更早期。

回望AML治疗的历史，过去50余年，AML治疗长期依赖“7+3”方案（阿糖胞苷+蒽环类），几乎无新药可用。直至2017年，FLT3抑制剂、IDH1等多种靶向药获批，近半个世纪的AML新疗法的漫长等待终于结束，开启精准靶向时代⁷。目前关于艾伏尼布联合治疗研究也正在进行中，如艾伏尼布+阿扎胞苷+维奈克拉三药方案、艾伏尼布联合强化疗方案治疗适合强化疗（Fit）AML。期待这些研究的数据能够尽早给我们提供指导临床的实践，提高患者的疗效和OS。

在血液肿瘤领域，基因检测的准确性与时效性是核心关注点。目前在大多数医疗中心，从送检到拿到关键基因检测结果，通常需要1-2周时间。这一等待时间较长，导致患者无法更早接受精准的靶向治疗。基于此， 2022年ELN指南建议，基因检测应在3至5天内完成，以便患者尽早接受治疗⁸。 该建议反映了临床对快速筛查可干预靶点的迫切需求。因此，我们希望未来能够针对可干预靶点，尽快获得基因检测结果。

参考文献

1. Wang JX, et al. Subgroup Analysis of the Greater China Region in the Randomized Phase 3 AGILE Study of Ivosidenib Plus Azacitidine Versus Placebo Plus Azacitidine in Patients with Newly Diagnosed mIDH1 AML. 2026 EBMT
2. Montesinos P, et al. Blood Adv. 2025;9(20):5177-5189.
3. PRATZ K W, et al. American journal of hematology, 2024, 99(4): 615-24.
4. FDA. Approaches to Assessment of Overall Survival in Oncology Clinical Trials Guidance for Industry. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/approaches-assessment-overall-survival-oncology-clinical-trials
5. Lachowiez CA, et al. Blood Neoplasia. 2025 Aug 4;2(4):100152.
6. Peterlin P, et al. Blood (2025) 146 (Supplement 1): 1658.
7. El Chaer F, et al. Nat Rev Clin Oncol. 2026 Feb;23(2):107-120.
8. Döhner H, et al. Blood. 2022 Sep 22;140(12):1345-1377.

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排版编辑：肿瘤资讯-Lukas